CAVOD: Setzt sich für eine bessere Versorgung der Patienten mit Orphan-Medikamenten

Die Gründung einer Arbeitsgruppe für europäische Zusammenarbeit bei der wissenschaftlichen Beurteilung des klinischen Zusatznutzens von Orphan-Medikamenten

 

European collaboration | collaboration européenne | colaboración europea | collaborazione europea | colaboração europeia |europäische ZusammenarbeitSehr viele europäische Patienten mit seltenen Krankheiten erhalten nicht die Orphan-Medikamente, die ihr Leben retten könnten. Dies liegt oft daran, dass die nationalen Behörden für ihre Entscheidungen über Preis und Rückerstattung zu lange Zeit benötigen und dadurch die Vermarktung der Medikamente verzögern, oder dass sich die Firmen erst mit den unterschiedlichsten nationalen Prozeduren auseinandersetzen müssen.

Um diesen Engpass zu beheben, haben EURORDIS und auf dem Gebiet der Orphan-Medikamente arbeitende Industrielle und Wissenschaftler der Europäischen Kommission und der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMEA) einen Vorschlag unterbreitet. Darin geht es um die Gründung einer Arbeitsgruppe für europäische Zusammenarbeit bei der wissenschaftlichen Beurteilung des klinischen Zusatznutzens von Orphan-Medikamenten. Die vorgeschlagene Arbeitsgruppe könnte eine Zusammenarbeit zwischen den europäischen Behörden und den Mitgliedstaaten vermitteln, mit dem Ziel, die nationalen Behörden bei ihren Entscheidungen über Preise und Rückerstattung zu unterstützen. Dadurch würden auf EU-Ebene bereits vorhandene Informationen optimal genutzt und die Patienten mit seltenen Krankheiten würden schneller und einfacher Zugang zu Orphan-Medikamenten erhalten. Im Rahmen des Pharmazeutischen Forums der EU haben alle 27 Mitgliedstaaten, Industrie und Patientengruppen übereinstimmend empfohlen, dieses Arbeitsmodell auf den Weg zu bringen.

Schon heute unterziehen die wissenschaftlichen Komitees der EMEA die Orphan-Medikamente in den Verfahren der Marktzulassung, der pädiatrischen Studien und des Erhalts des Orphan-Status einer strengen Überprüfung. Schon jetzt müssen sie dabei nachweisen, dass es entweder noch überhaupt keine Behandlung gibt oder aber, dass die neue Behandlung gegenüber bisherigen Verfahren signifikant besser geeignet ist. Ganz allgemein helfen diese Überprüfungen, den Nutzen der Orphan-Medikamente zu belegen. Aber bisher werden die Prüfungsergebnisse nicht in einfachen Dokumenten festgehalten und sind für die Mitgliedstaaten auch nicht transparent verfügbar oder in einfacher Weise zu nutzen. Eine Arbeitsgruppe mit Sitz bei der EMEA, wo die wissenschaftliche Überprüfung stattfindet, wäre in der Lage, alle Ergebnisse in einem praktisch nutzbaren Dokument (sog. Common Assessment Reports) zusammenzufassen. Dann könnten kooperierende Mitgliedstaaten ihre Anträge an Sponsoren koordinieren und festlegen, welche Daten mindestens erforderlich sind, um zu verstehen, was der Nutzen des Produktes unter den alltäglichen Bedingungen einer medizinischen Behandlung ist. So würde auch das gegenwärtige Problem umgangen, dass verschiedene Mitgliedstaaten bei pharmazeutischen Firmen unterschiedliche Programme zum Nachweis des Nutzens eines Produktes beantragen.

EURORDIS paper | document d'EURORDIS | estudio de EURORDIS | Carta di EURORDIS | documento da EURORDIS | EURORDIS-Dokument„Unnötig verzögerte nationale Entscheidungen über Preise und Rückerstattung sind das größte Hindernis bei der Bereitstellung von Orphan-Medikamenten. Ein Orphan-Medikament hilft nicht, wenn es nicht beim Patienten ankommt“, sagt EURORDIS Chief Executive Officer Yann Le Cam. „Durch die gemeinsame Beurteilung des klinischen Zusatznutzens von Orphan-Medikamenten können wir dieses Problem angehen. Das Konzept hat bei allen Interessengruppen einen breiten Konsens gefunden und ist politisch gut abgesichert. Wir fordern, dass im Geist der EU-Verordnung über Orphan-Medikamente umgehend eine Arbeitsgruppe gegründet wird und dass sie ihren Sitz bei der EMEA hat, wo sich die Expertise und die Daten befinden.“

Um die Mitgliedstaaten zur Verwendung der Common Assessment Reports zu ermutigen, enthält der Vorschlag für diese auch eine Reihe von Empfehlungen, wie sie im Rahmen ihrer nationalen Pläne für seltene Krankheiten mit innovativer Preisgestaltung die Einführung der Medikamente beschleunigen können.

Das Dokument mit den Vorschlägen trägt den Titel Proposal for the Practical Implementation of Policy Principles to Improve Access to Orphan Drugs in the EU (Vorschläge einer Interessengemeinschaft, wie die politische Forderung nach besserem Zugang zu Orphan-Medikamenten in der EU praktisch verwirklicht werden kann) und ist das Ergebnis intensiver, zwei Jahre dauernder Konsultationen von Patientenvertretern, Industriellen, Entscheidungsträgern in der Europäischen Kommission und Repräsentanten der EMEA.

„Zwar haben wir uns schon viele Jahre für diese Ideen eingesetzt, aber jetzt ist ihre Stunde endlich gekommen, da drei der wichtigsten Dokumentationen der EU-Strategie für seltene Krankheiten (Schlussfolgerungen und Empfehlungen des High Level Pharmaceutical Forum, die Kommissions-Verlautbarung und die Rats-Empfehlung über europäische Maßnahmen auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten) eine vermehrte Zusammenarbeit der europäischen Behörden mit den Mitgliedstaaten fordern, damit die Menschen mit seltenen Krankheiten besseren Zugang zu Orphan-Medikamenten erhalten“, argumentiert Flaminia Macchia, Direktorin für European Public Affairs bei EURORDIS.

Patientenorganisationen, Industrie und führende Akademiker im Gebiet der Orphan-Medikamente wurden gebeten, das Dokument gemeinsam zu unterschreiben, um ihm das notwendige Gewicht für seine Umsetzung zu verleihen. Verbände der pharmazeutischen Industrie wie EBE (EFPIA) und EuropaBio haben bereits zugesagt, dass sie diese Initiative unterstützen.

Wills Hughes-Wilson„Wir unterstützen diese Initiative, damit das politische Engagement der Mitgliedstaaten und Interessengeinschaften, wie es sich in der Arbeit des High Level Pharmaceutical Forum und in den Rats-Empfehlungen niederschlägt, in Taten umgesetzt wird und Therapien für seltene und schwere Krankheiten allgemein verfügbar werden“, erklärt Wills Hughes-Wilson, Senior- Direktor für Europäische Gesundheitspolitik bei Genzyme und Mitglied der gemeinsam von EBE und EuropaBio besetzten Industrie-Sonderkommission für Orphan-Medikamente und seltene Krankheiten. „Wenn alle interessierten Gruppen zusammenarbeiten, haben wir bessere Chancen, ein funktionierendes, kooperatives System zu schaffen, das sein Ziel erreicht, die Patienten gerecht zu versorgen. Wir glauben, dass dies erreicht werden kann, wenn wir mit den Interessierten dauerhaft im Gespräch bleiben.“

EMEAWas kommt als Nächstes? Im Moment werden Gespräche mit den Verbänden der pharmazeutischen Industrie, mit hohen Vertretern der EMEA und mit der Europäischen Kommission geführt. In Kürze wird der Vorschlag dem Komitee für Orphan-Medizinische Produkte (COMP) bei der EMEA vorgestellt, und danach folgen Gespräche mit den Mitgliedstaaten. EURORDIS wird weiterhin um Verständnis für die Notwendigkeit dieses Prozesses in allen den Gruppen werben, die an diesem gemeinschaftlichen Projekt beteiligt werden müssen und die dabei am meisten von den Ergebnissen profitieren. Gelegenheit zum Dialog gab schon der EPPOSI-Workshop am 26.-27. Oktober 2009 in Brüssel. Fortgesetzt wird er beim ERTC am 11. Dezember 2009.

Unterstützen Sie diese Initiative mit einer zustimmenden Nachricht an: flaminia.macchia@eurordis.org

Weitere Informationen:

 

Dieser Beitrag erschien in der  Dezemberausgabe 2009 unseres Rundbriefs.

 

Autor: Paloma Tejada
Übersetzer: Ulrich Langenbeck
Fotos: © Europa, 2009, EURORDIS & EMEA

Page created: 19/08/2009
Page last updated: 13/04/2012