Den Patienten in Europa: ein besserer Zugang zu Medikamenten für seltene Krankheiten

map of Europe showing orphan drug availability | carte de l'Europe | mapa de Europa | cartina dell'Europa | Diagramm von EuropaEin gutes Medikament für Patienten mit einer seltenen Krankheit ist ein Medikament, das im jeweiligen Land nicht nur erhältlich, sondern auch bezahlbar ist. Ist eine dieser beiden Voraussetzungen nicht gegeben, dann ist das Medikament wenig hilfreich. Aus Kostengründen ist das in der EU heute leider noch oft der Fall. Eine Umfrage der Eurordis (2004) über die Verfügbarkeit von 12 Medikamenten für seltene Krankheiten mit Marktzulassung in der EU ergab, daß 1 Jahr nach der Zulassung nur in Dänemark alle 12 Medikamente für Patienten zugänglich waren. Von Land zu Land sind diese Zahlen sehr unterschiedlich, am Schluß, mit weniger als vier verfügbaren Medikamenten, stehen die neuen EU-Mitgliedstaaten und Luxemburg. Viel zu oft ist eines dieser Medikamente zwar erhältlich, aber die Patienten können es sich nicht leisten. So kostet zum Beispiel in Belgien Busilvex, ein Zytostatikum zur Konditionierung vor einer konventionellen Stammzell-Transplantation, mehr als 4.400 Euro und wird von den Kassen nicht rückerstattet. "Diese Situation ist nicht nur ungerecht, weil es davon abhängt, in welchem Land sie leben, ob die Patienten Zugang zu Medikamenten für seltene Krankheiten haben, dieser Zustand ist auch ganz und gar unethisch", sagt Yann le Cam, der Hauptgeschäftsführer der Eurordis. "Die europäischen Richtlinien zum Wohl der Patienten existieren, aber sie werden nicht umgesetzt. Laut EU-Recht [Rats-Direktive vom 21.12.1998] müssen Medizinprodukte innerhalb von 180 Tagen auf dem EU-Markt eingeführt werden, aber die Verzögerung beträgt im Mittel 189 Tage, und in einigen Mitgliedsstaaten vergingen schon bis zu 700 Tage bis zur Markteinführung. "Medikamente für seltene Krankheiten werden also den Patienten nicht innerhalb des gesetzlichen Zeitrahmens zur Verfügung gestellt. Und im Vergleich zu anderen Medikamenten werden die Medikamente für seltene Krankheiten später und unter schlechteren Umständen verfügbar", sagt Yann le Cam. Und schlimmer noch, den Patienten werden Medikamente vorenthalten, die ihnen wirkungsvoll helfen könnten, weshalb auch ihr Leben gefährdet ist.

Euros Mehrere Ursache führen zu dieser schockierenden Situation. Während die Beschreibung der Medikamente, die Verfahrenshilfen und die Genehmigung für das Inverkehrbringen zentral erfolgen, liegen die Beurteilung des therapeutischen Wertes, die Preisgestaltung und die Frage einer Rückerstattung in der Verantwortung der Mitgliedstaaten. Hier liegen die Probleme: Für eine Beurteilung des therapeutischen Wertes kann einem Mitgliedstaat die Expertise fehlen. Jeder Staat verhandelt für sich mit den pharmazeutischen Unternehmen über den Preis. Und die Unternehmen neigen dazu, zuerst mit solchen Staaten zu verhandeln, die vermutlich bereit sein werden, höhere Preise zu zahlen. Diese Preise sind dann die Grundlage für die Verhandlungen mit den übrigen Staaten. Einige Mitgliedstaaten schieben die Verhandlungen so weit wie nur möglich hinaus, um die mit der Markteinführung notwendig werdenden Zahlungen möglichst lange zu vermeiden. Man könnte meinen, daß diese Situation beiden Parteien, der pharmazeutischen Industrie und den Mitgliedstaaten, nützt. Aber das Gegenteil ist der Fall: Letztlich müssen die Mitgliedstaaten höhere Preise zahlen, und die Industrie verliert Teile ihres zehnjährigen Alleinvertriebsrechts, weil manche Verhandlungen bis zu vier Jahren dauern!

Seit ihrer ersten Umfrage über die Verfügbarkeit von 'Orphan Drugs' hat Eurordis diese Situation immer wieder öffentlich beklagt. Die Ergebnisse der neuen Umfrage wurden 2004 dem Transparenz-Kommittee der EMEA vorgestellt. In seinem Bericht an die Europäische Kommission über Fünf Jahre 'Orphan Drug'-Gesetzgebung hat das EMEA-Kommittee für seltene Medizinprodukte (COMP) diese Ergebnisse zitiert. Jetzt hat Eurordis einen Weg vorgeschlagen, wie der Zugang der Patienten zu den Medikamenten verbessert werden könnte: Interessierte EU-Mitgliedstaaten sollen eine gemeinsame Arbeitsgruppe für Orphan-Drug-Transparenz gründen. Die Mitglieder dieser Arbeitsgruppe müssen den therapeutischen Mehrwert der verhandelten Medikamente beurteilen können, und sie sollen den EU-Referenzpreis unabhängig von den Herstellern direkt mit den Inhabern der Marktlizenz aushandeln. Unmittelbar nachdem das CHMP1 seine Meinung geäußert hat, könnte die Gruppe ihre Arbeit aufnehmen und müßte nicht erst auf die Entscheidung der Kommission warten. So könnte die Gruppe allen Mitgliedstaaten die Grundlage für die weitere Preisgestaltung und für Verhandlungen mit den Krankenkassen liefern. Die Mitgliedstaaten hätten den Vorteil eines niedrigeren Bezugspreises, und die Medikamente wären innerhalb des rechtlich vorgegebenen Zeitrahmens verfügbar. Für die pharmazeutische Industrie würde dieses Verfahren eine frühere Abtragung der Investitionskosten bedeuten, und die Höhe des Gewinns könnte besser vorausgesagt werden. Der Vorteil für die Patienten, und darum geht es in erster Linie, wäre eine frühere Verfügbarkeit der Medikamente für seltene Krankheiten. Eurordis hat diesen ihren Vorschlag der Europäischen Kommission, der COMP2 und der Industrie zur Kenntnis gebracht.

graph showing orphan drug availability by country | graphique montrant la disponibilité de médicaments orphelines par pays | gráfico que demuestra la disponibilidad de los medicamentos huérfanos | grafico che mostra la disponibilità dei farmaci orfani | gráfico que mostra a disponibilidade de medicamentos orfãos | Diagramm, welches die Verwendbarkeit der Arzneimittel für seltene Krankheiten zeigt

Wie soll es weitergehen? Gegenwärtig laufen Diskussionen mit einigen Mitgliedstaaten. Demnächst soll der Vorschlag dem Kommittee für Beurteilung von Arzneimitteln (Medicine Evaluation Committee, MEDEV3) vorgestellt werden. Auch mit den Verbänden der pharmazeutischen Industrie und mit der Europäischen Kommission wird gesprochen werden. Um das Modell voranzubringen, will Eurordis zunächst Übereinstimmung mit einzelnen Mitgliedstaaten erreichen. Auch danach verbleibt der Vorschlag flexibel und ist offen für weitere Vorschläge - solange das zentrale und endgültige Ziel ein verbesserter Zugang der Patienten zu seltenen Medizinprodukten bleibt.


1Committee for Medicinal Products for Human Use (EMEA)
2Committee for Orphan Medicinal Products (EMEA)
3Das MEDEV ist ein informelles Kommittee belgischer Experten aus Sozialversicherungs-Verbänden und aus nationalen Körperschaften für die Beurteilung und Wiedererstattung von Medikamenten.


Dieser Artikel ist zuvor in der Aprilausgabe 2006 unseres Newsletters erschienen.


Autor: Jerome Parisse-Brassens
Übersetzer: Ulrich Langenbeck
Fotos: © European Community, 2006
Grafik: © Eurordis

Page created: 19/08/2009
Page last updated: 13/04/2012
 
 
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