Der Bedarf der Patientengruppen an Zugang zu Forschungsmitteln für seltene Krankheiten

Auf dem Eurordis-Mitgliedertreffen zum 10-jährigen Jubiläum und auf dem Europäischen Workshop zum Thema “Gaining access to rare disease research resources” (Zugang zu Forschungsmitteln für seltene Krankheiten erhalten) am 4. und 5. Mai 2007 im Pasteur-Institut in Paris waren 270 Teilnehmer aus 27 Ländern zusammengekommen, um Fragen zu diskutieren, die den Patienten auf dem Herzen liegen. Drei Viertel der Teilnehmer im Auditorium waren Patienvertreter für seltene Krankheiten. Das restliche Viertel machten Wissenschaftler, Ärzte, Vertreter der Industrie und Politiker aus. Dieser Europäische Workshop war Teil des Projektes Capacity Building for Patient Organisations in Research Activities (CAPOIRA: ‚Patientenorganisationen zu Forschungsaktivitäten befähigen'). „Für die Patientengruppen war der Workshop ein Meilenstein auf ihrem emanzipatorischen Weg zu mehr Einfluss in der Europäischen Forschungspolitik.“, sagt Fabrizia Bignami, Eurordis-Officer für Therapie-Entwicklung und Organisatorin dieser Veranstaltung. Der Workshop dauerte1½ Tage, mit Vorträgen über Forschungsmittel für seltene Krankheiten und über die Einbeziehung von Patientengruppen in die Forschung. Zusätzlich wurden zwei Arbeitskreise einberufen, um über die Bedürfnisse und Wünsche der Patienten in Bezug auf zwei Themenbereiche zu debattieren: “European tools for rare disease research” (Mit welchen Werkzeugen in Europa über seltene Krankheiten geforscht werden kann) und “Getting involved in research” (An Forschung beteiligt werden).

Die Diskussionen ließen erkennen, welche hauptsächlichen Wünsche bestehen und welcher Bedarf gedeckt werden muss:

Grundlegende Erfordernisse:

• In den Mitgliedstaaten muss auf die Schaffung nationaler Pläne für  seltene Krankheiten (mit Verankerung in der Forschungspolitik) gedrängt werden.
• Unter den Entscheidungsträgern der EU muss das Bewusstsein für seltene Krankheiten verstärkt werden.
• Patienten und Europa-Politikern muss mehr Gelegenheit zu gemeinsamer Arbeit gegeben werden.
• Komitees für seltene Krankheiten sollen EU-weit und nicht auf nationaler Ebene etabliert werden.
• Informationen müssen in den nationalen Sprachen bereitgestellt werden.

Erwünschte Verfahrensweisen bei Europäischen Projekten:

• Die Prozeduren für die Beurteilung der Antragsentwürfe müssten vereinfacht werden;

• Anträge auf Unterstützung sollten nach einem zweistufigen Verfahren erfolgen: Zuerst wird ein Interesse bekundet, ein voller Antrag wäre erst nach positiver Vorauswahl zu erstellen;

• Für die Beratung und Unterstützung beim Ausarbeiten von Projekten über seltene Krankheiten sollte innerhalb der Eurordis ein dauerhaftes Ressort eingerichtet werden;

• Die Veröffentlichung eines ‘Who Is Who' der Europäischen Kommission mit Telefon-Nummern und E-Mail-Adressen wäre hilfreich;

• Für Patientenvertreter müssen Fortbildungsveranstaltungen über Grenzen und Begrenztheit der Forschung, über Medikamenten-Entwicklung, über klinische Studien und verwandte Probleme organisiert werden;

• Über die Verfügbarkeit von EU-Forschungsmitteln müssten aktuelle Informationen verbreitet werden;

• Alle Patientengruppen sollten über eine finanzielle Grundausstattung verfügen können;

• Langfristige Forschungsprojekte (z.B. Forschung über den Verlauf von Krankheiten) müssten auch eine langfristige Förderung erfahren;

• Es ist zu wünschen, dass mehr Forschungsprojekte über die Lebensqualität von Patienten entwickelt werden;

• Für Ausschreibungen (‘calls for proposals') müsste auf EU-Ebene Hilfe angeboten werden, und es sollten Arbeitsmittel entwickelt werden, die es Patientengruppen gestatten, eigene internationale Ausschreibungen durchzuführen.

Werkzeuge der Forschung:

• Biobanken für seltene Krankheiten: EuroBioBank könnte Ausgangspunkt für die Gründung neuer, hochqualifizierter Biobanken sein. Forscher, die Biobanken verwenden, sollen verstehen, dass Patienten über die Ergebnisse der Arbeiten informiert werden möchten.

• Patienten-Datenbanken und -Register: Für Patientenvertreter müssen Fortbildungsveranstaltungen stattfinden; über die Schaffung von Datenbanken müssen EU-Leitlinien verfasst und verbreitet werden; verwaltet oder überwacht von Patientengruppen und mit Unterstützung von Spezialisten sollen Datenbanken mit einer Verknüpfung von Genotyp- und Phänotyp-Informationen erstellt werden.

• Klinische Studien: Für das Gebiet der EU soll ein zentrales Register der klinischen Studien geschaffen und die Ergebnisse der Studien in anonymisierter Form veröffentlicht werden; für Patientenvertreter sollen Fortbildungsveranstaltungen über Protokolle, Methodik und Auswertung von klinischen Studien organisiert werden; es muss sicher sein, dass die Ergebnisse klinischer Studien vollständigen Eingang in die aktuelle Forschung finden.

Die Ergebnisse dieses Eurordis-Workshops wurden am 14. Juni 2007 in Brüssel in einem von der Europäischen Kommission organisierten Workshop über seltene Krankheiten vorgestellt. „Es war eine Gelegenheit, erneut die wichtige Rolle der Patienten in der Forschungspolitik der EU zu verdeutlichen“, sagt Fabrizia Bignami, die an diesem Treffen teilnahm. Die Ergebnisse der Besprechungen vom 14. Juni wiederum sollen am 13. September 2007 in Brüssel auf der Konferenz ‘Rare Diseases Research: Building on Success' (Forschung über seltene Krankheiten: Auf Erfolgen aufbauen) vorgestellt werden. Teilnehmer dort werden Abgeordnete des EU-Parlaments, Vertreter von Organisationen, die Forschung über seltene Krankheiten fördern, nationale und europäische Gesundheitspolitiker und -beamte, Wissenschaftler und Patientenorganisationen sein. Für die Menschen mit seltenen Krankheiten nochmals eine Gelegenheit, ihren Bedarf an Forschung auszudrücken, ein weiterer Schritt in Richtung einer umfassenden Beteiligung der Patienten mit seltenen Krankheiten an der Forschungspolitik der EU und an den Entscheidungsprozessen - etwas, wofür Eurordis schon seit langem kämpft und auch weiterhin kämpfen wird.

Dieser Artikel wurde zuerst in der Juni 2007-Ausgabe des EURORDIS-Newsletter veröffentlicht.
Autor:  Jerome Parisse-Brassens
Übersetzer: Ulrich Langenbeck
Fotos: Fabrizia Bignami © Eurordis; Eurobiobank © EuroBioBank; Konferenz © Sylvain Gouraud