Die kommende EU-Richtlinie über neue Therapieverfahren

Wie vielversprechende Forschung für Patienten zur Realität wird

Im November 2005 hat die Europäische Kommission ihren aktuellen Entwurf für eine Europäische Richtlinie über Neue Therapien veröffentlicht. "Schon die Tatsache, daß die Kommission und die europäischen Parlamentarier an einer Richtlinie arbeiten, bedeutet, daß innovative Medizinprodukte für Patienten eine realistische Hoffnung sind, vor allem für Patienten mit seltenen Krankheiten", sagt Fabrizia Bignami, bei Eurordis zuständig für Therapieentwicklungen.

Drei neue Therapieverfahren sind Gegenstand der künftigen Regelungen: Gentherapie, Somazell-Therapie und die Behandlung mit Produkten aus künstlich hergestellten Geweben (das sog. ’tissue engineering’). Die Behandlung genetischer Krankheiten, seltener Krebsformen und einiger neurodegenerativer Krankheiten mit Gen- und Zelltherapie wird z.Zt. schon klinisch erprobt. Das ’tissue engineering’ ist ein neueres biotechnologisches Verfahren, das verschiedene Techniken aus Medizin, Biologie und Ingenieurswesen kombiniert, mit dem Ziel, menschliche Gewebe wiederherzustellen oder zu ersetzen. Ganz sicher werden die neuen Therapien zukünftig zu einer Verbesserung der Lebensqualität von Patienten mit seltenen Krankheiten beitragen. Weil aber diese fortschrittlichen Behandlungsmethoden auf komplexen und neuartigen biotechnischen Fertigungsverfahren beruhen, ist die Erfahrung in der Beurteilung solcher Produkte noch begrenzt. Bisher ist auch nicht ganz klar, wie nach einer möglichen Zulassung die medizinische Langzeit-Kontrolle organisiert sein sollte und wie man mit möglichen Risiken umgeht. Mit der Vorbereitung einer EU-Richtlinie wurde der Weg geebnet, diese komplexen Faktoren zu identifizieren, den Rahmen für weitere Entwicklungen zu bestimmen und die Sicherheit der Patienten zu garantieren.

Die Europäische Kommission hatte aber noch einen weiteren Grund, eine Richtlinie für neue Therapien auszuarbeiten: Während auf EU-Ebene die Produkte der Gen- und Zelltherapie bereits als Medizinprodukte klassifiziert wurden und in diesem Sinne auch juristisch definiert sind, wurden Produkte mit künstlich hergestelltem Gewebe bisher weder als Medizinprodukt noch als medizinisches Gerät klassifiziert. Sie sind im EU-Recht also noch nicht definiert. Klassifikation und Zulassung von Produkten aus künstlich hergestellten Geweben sind in den einzelnen Mitgliedstaaten unterschiedlich. Dadurch ist ihr Vertrieb in der EU schwierig, was letzten Endes auch dazu führen kann, daß Patienten keinen Zugang zu diesen Produkten erhalten. "Die gegenwärtige Situation würde evtl. zu einer Fragmentierung des Marktes führen und industrielle Entwicklungen untergraben", sagt Nicolas Rossignol von der DG Enterprise and Industry. Deshalb beschloß die Kommission, alle drei fortgeschrittenen Therapien in einem einheitlichen Regelwerk zusammenzufassen.

Die Richtlinie soll Forschung, Entwicklung und Zulassung fortgeschrittener therapeutischer Produkte erleichtern, damit Patienten zu diesen einen besseren Zugang erhalten. Ausgiebig konsultierte die Kommission Patienten, Industrielle, Ärzte, Politiker und Wissenschaftler. Eurordis war mit eigenen Beobachtern am Verfahren beteiligt.

Die hauptsächlichen Vorschläge der Kommission sind:

• die Etablierung eines einheitlichen, zentralisierten Verfahrens für die Zulassung von Produkten neuer Therapien,
• die Gründung eines Kommittees für Neue Therapien (CAT) innerhalb der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) - das CAT soll beratende Funktion haben und Kriterien und Leitlinien für die Beurteilung dieser Produkte entwickeln,
• die Definition von Normen für die technischen Prozesse und das Risiko-Management, um Qualität und Sicherheit zu garantieren.

Auf einen ethischen Aspekt der Gen- und Zelltherapie weist Nicolas Rossignol ganz besonders hin: "Selbstverständlich liegt die Entscheidung über einen Gebrauch oder Nichtgebrauch jeglicher Art von Zellen, auch Stammzellen, bei den nationalen Organen."

Für weitere Anpassungen geht der Vorschlag jetzt zum Europa-Parlament und zum Europarat. "In etwa 3 Jahren kann der Vorschlag Gesetz werden", sagt Fabrizia Bignami. "Immer häufiger werden schon jetzt innovative therapeutische Produkte klinisch getestet. Deutlich sehen wir nun die Zeit kommen, in der neuartige Medizinprodukte auch für Patienten mit seltenen Krankheiten verfügbar sind. Entsprechend wird im Entwurf der Richtlinie die besondere positive Rolle der Patientenvertreter bei der Erarbeitung des Textes hervorgehoben."

Weitere Informationen:

• Text des Kommisions-Vorschlages: Proposed Advanced Therapies Regulation
• Presse-Mitteilung (engl.) der Europäischen Kommission vom 16.11.2005 über Neue Therapien
• Was sind Produkte aus Zellen und künstlich erzeugten Geweben? Englisches Datenblatt (PDF) (engl.)
• Was ist Gentherapie?
• Eurordis’ Beitrag zum Dokument der Konsultationen und zum Entwurf der Richtlinie über Neue Therapien (engl.)

Dieser Beitrag erschien in der Märzausgabe 2006 unseres Rundbriefs.

Autor: Jerome Parisse-Brassens
Übersetzer: Ulrich Langenbeck
Fotos : Nicolas Rossignol © European Communities, 1997-2005
Grafik: Gentherapie © Genetics Home Reference, a service of the U.S. National Library of Medicine.
Information Published: January 22, 2006
Forscher © European Community, 2006