Die Meinung der EMA gibt Anlass zur Hoffnung

Die Meinung der EMA gibt Anlass zur Hoffnung für eine medikamentöse Behandlung des Prader-Willi-Syndroms

Im Januar 2012 hat das Komitee für Orphan-Medikamente (COMP) die Orphan-Ausweisungg eines Wirkstoffs namens Carbetocin (auch: Duratocin) empfohlen, womit dieses Medikament das erste speziell für das Prader-Willi-Syndrom (PWS) zugelassene Medikament wäre.

Für diese Krankheit, die zu starken Behinderungen führt, gibt es bisher noch keine zugelassene Behandlungsmethode.

Patienten mit PWS haben oft eine unterdurchschnittliche Lebenserwartung und brauchen ein Leben lang Pflege.

Prader-Willi-Syndrome drückt sich in einer ganzen Reihe von Symptomen aus, darunter:

• 1. ein ständiges Verlangen nach Essen, das sich in permanentem Hunger ausdrückt und dazu führt, dass der Patient gefährlich übergewichtig wird.
• 2.eingeschränkte Funktion der Keimdrüsen,
• 3.Lernbehinderung und Verhaltensstörungen.

Die Ausweisung als Orphan-Medikament macht es dem Sponsor von Carbetocin möglich, Fördermittel in Anspruch zu nehmen, die die Entwicklung dieses Medikaments unterstützen und vorantreiben sollen.

Die Einstufung als Orphan-Medikament nach dem dementsprechenden Antrag wurde von der Expertenmeinung der Patientenvertreter von (EURORDIS) getragen, die bestätigen konnten, dass im Umgang mit Prader-Willi-Patienten noch viel zu wenig Augenmerk auf die medizinische Forschung gerichtet worden war.

Dieser medizinische Durchbruch bietet auch bei anderen seltenen Essstörungen, Autismus und einigen psychotischen Verhaltensstörungen neue Behandlungsmöglichkeiten.

• Meldung auf der EMA-Webseite lesen(auf Englisch)
• Mehr über das Prader-Willi-Syndrom (auf Englisch)
• Mehr zur Entwicklung von Orphan-Medikamenten und der Rolle von EURORDIS(auf Englisch)