Zugang zu noch nicht zugelassenen 'Orphan'-Medikamenten in den USA

Das 'Lotterie'-Verfahren für Patienten mit seltenen Krankheiten

NORD, die Nationale Organisation für Seltene Krankheiten in den USA, organisiert mehrere Förder-, Weiterbildungs- und Forschungsprogramme. Angeboten werden auch Programme, um Patienten mit Medikamenten zu versorgen, wenn sie nicht versichert sind, oder wenn sie privat versichert sind, aber sich, je nach Art ihrer Versicherung, die teuren Medikamente nicht leisten können. Die Programme richten sich auch an Empfänger der Sozialversicherung für Behinderte (Social Security Disability Insurance), die zu stark eingeschränkt sind, um arbeiten zu können, sowie an Eltern, die kranke Kinder zu versorgen haben, und deshalbdoctor | docteur | medico | doutor | Doktor aufhören mußten zu arbeiten. "Die Programme begannen 1998. Damals trug der Hersteller eines teuren Medikamentes an NORD die Bitte heran, die Organisation möge sicherstellen, daß Unversicherten und Patienten mit niedrigem oder mittleren Einkommen das Medikament nicht vorenthalten wird, wenn sie es sich selbst nicht leisten können", sagt Maria Harding, NORD-Vize-Präsidentin für Patientenbetreuung. "Der Hersteller war der Meinung, es sei besser, wenn NORD als unabhängiger Wohltätigkeitsverband darüber entscheidet, wer die Medikamente kostenfrei erhält." So wurden die Programme auf den Weg gebracht. Jetzt, im April 2006, verwaltet NORD für verschiedenste Medikamente insgesamt 26 Programme. Zu ihnen gehören Arzneimittelhilfen (für nicht versicherte Patienten), Zuschüsse zur Versicherung (wenn diese nicht die Arzneimittelkosten abdeckt), Notfalllösungen (für nur knapp verfügbare Arzneimittel) und Regelungen für den erweiterten Zugang zu noch nicht zugelassenen Medikamenten (sog. 'compassionate use')

Patienten mit ggw. nicht oder nur schlecht behandelbaren Krankheiten können noch nicht zugelassene Medikamente erhalten, wenn sie nicht an einer klinischen Studie teilnehmen konnten und wenn die jeweilige pharmazeutische Firma bereit ist, das Medikament zur Verfügung zu stellen. Die Programme des erweiterten Zuganges für 'compassionate use' der NORD arbeiten anders als entsprechende europäische Programme.

So geht es vonstatten:

  • Die Ärzte überweisen den Patienten, der ein Medikament benötigt, an die Organisation für Auftragsforschung (CRO), bei der wissenschaftliche Daten für Studienprotokolle gesammelt werden.
  • Die CRO sammelt die Anfragen der Ärzte und schickt sie an NORD.
  • NORD stellt sicher, daß alle Anfragen vollständig sind (d.h., die Patienten müssen schriftlich zugestimmt haben und weitere Bedingungen des Studienprotokolls erfüllen, und sie müssen strenge medizinische Kriterien erfüllen ).
  • Danach überträgt NORD die Daten in eine Datenbank und führt eine 'rechnergestützte Zufalls-Auswahl' derjenigen Patienten durch, die von dem Programm profitieren sollen.
  • NORD benachrichtigt alle Patienten, die nicht ausgewählten und die ausgewählten, sowie deren Ärzte und die Firmen.

medicines| médicaments | medicamentos | medicinali Diese Programme werden gelegentlich als 'Lotterie' bezeichnet, da sie ganz und gar auf Zufall beruhen. "Das Problem besteht darin, daß die Medikamente nicht für alle ausreichen", sagt Maria Harding. "Wir halten es deshalb für ein faires Verfahren." Wie oft und wieviele Patienten ausgewählt werden, bestimmt die pharmazeutische Firma. Wie hoch dann der Anteil der ausgewählten Patienten ist, hängt von der Menge des zur Verfügung gestellten Medikamentes und von der Zahl der angemeldeten Patienten ab. Oft sind es bis zu 90%, manchmal aber auch nur 20%, wenn das Medikament neu und noch nicht erhältlich ist. "Die nicht ausgewählten Patienten werden auch weiterhn bei den folgenden Auswahlverfahren berücksichtigt", fährt Maria Harding fort. "Häufig erhält deshalb am Ende jeder Zugang zu dem Medikament. Jede einzelne Auswahl kann für Kontrollen durch die FDA1 wiederholt werden; so sind Glaubwürdigkeit und Verläßlichkeit gesichert."

"Die Programme für erweiterten Zugang (expanded access programs, EAPs) haben durchaus ihre Probleme. Zum einen ist die Menge der verfügbaren Medikamente immer begrenzt. Und das Zufallsverfahren selbst wurde bei den Betroffenen nicht immer gut aufgenommen. Schließlich hat es nach Beginn eines Programms auch schon Diskussionen über dessen Ausmaße gegeben." Hinsichtlich der EAPs hat NORD eine Reihe von Fragen an die Öffentlichkeit, an die Organisationen für seltene Krankheiten und an die pharmazeutischen Firmen. Zu diesen Fragen zählen u.a.: Soll es eine Mindestzahl von Anfragen geben, bevor ein EAP ins Leben gerufen wird? Ist es möglich, Richtlinien zu entwerfen, damit nicht für jedes EAP das Rad neu erfunden werden muß? - Sicherlich werden die kontroversen Diskussionen noch anhalten, und bei vielen wird weiterhin das Wort 'Lotterie' im Ohr klingen.

Weitere Informationen:
NORDs Medikamenten-Hilfsprogramme (engl.)


1US Food and Drug Administration


Dieser Beitrag erschien in der Juniausgabe 2006 unseres Rundbriefs


Autor: Jerome Parisse-Brassens
Übersetzer: Ulrich Langenbeck
Fotos: Doktor © 2004 Mayo Foundation for Medical Education and Research ; Medikationen © 2004 budgetstockphoto.com
Grafik: Firmenzeichen - NORD © NORD - National Organization for Rare Disorders

Page created: 19/08/2009
Page last updated: 13/04/2012
 
 
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