Zwei EURORDIS-Repräsentanten wurden Mitglied des Komitees CAT

Zwei EURORDIS-Repräsentanten wurden Mitglied des Komitees für Fortgeschrittene Therapien bei der Europäischen Arzneimittelagentur

Jetzt ist es Realität, das lange erwartete Committee on Advanced Therapies (Komitee für Fortgeschrittene Therapien, CAT). Die Gründung dieses Komitees war der letzte notwendige Schritt zur Implementierung der EU Regulation on Advanced Therapies (EU-Verordnung über Fortgeschrittene Therapien), die schon im Jahr 2007 angenommen worden war. Diese Verordnung und das ihr entsprechend gegründete Komitee haben das Potential, die Entwicklung neuer und zukünftiger Therapien anzuregen und deren Verfügbarkeit für die Patienten zu verbessern.

Medizinprodukte für fortgeschrittene Therapien werden aus Genen (Gentherapie), Zellen (Zelltherapie) und durch Gewebezüchtung (tissue engineering) entwickelt. Wegen der enormen Menge bereits entwickelter medizinischer Produkte für fortgeschrittene Therapien wurde ein auf diese Fragen spezialisiertes Komitee erforderlich. Diese Therapieverfahren könnten sich für Patienten mit solch seltenen Krankheiten wie ADA-SCID (Schwere Kombinierte Immunschwäche), Muskeldystrophie, Leukodystrophie, Hämophilie, Thalassämie und Zystische Fibrose als hilfreich erweisen. Sie bergen interessante Potentiale für die Patienten und für die Industrie.

„Die Möglichkeit, einige seltene Krankheiten erfolgreich mit fortgeschrittenen Therapieverfahren zu behandeln, ist jetzt keine ferne Hoffnung mehr“, sagt Michele Lipuci Di Paola, einer der beiden EURORDIS-Repräsentanten im Komitee. “Die Gründung des CAT ist ein ganz entscheidender Teil des Verfahrens, da erst jetzt medizinische Produkte für fortgeschrittene Therapien auf den Markt kommen können.“

Organisatorisch hat das CAT eine beratende Rolle für ein anderes EMEA-Komitee, das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Komitee für Medizinprodukte zur Anwendung am Menschen). Dieses wiederum gibt der Europäischen Kommission Empfehlungen über die Marktzulassung der Produkte. Trotz dieser Nachordnung ist das CAT extrem wichtig, da es die Produkte für fortgeschrittene Therapien verantwortlich beurteilt und für jede Anwendung einen Bericht verfasst, der für das CHMP die Grundlage der endgültigen Entscheidung ist. Die Mitglieder des Komitees analysieren die Anträge der Firmen, die fortgeschrittene Therapien entwickeln wollen, und protokollieren als Ergebnis, ob eine Kennzeichnung der Verfahren als fortgeschrittene Therapie gerechtfertigt ist und ob sie unter Marktbedingungen den Sicherheitsstandards entsprechen. Außerdem beraten sie kleine und mittelgroße Firmen bei deren Entwicklungsarbeiten in nicht-klinischen Angelegenheiten, was den Firmen hilft, eine Zertifizierung zu erhalten auf ihrem Weg zur Marktzulassung voranzukommen.

Das CAT besteht aus fünf Mitgliedern des CHMP, je einem Repräsentanten der Mitgliedstaaten, zwei Medizinern und zwei Patientenvertretern. EURORDIS wurde für die Entsendung eines der Patientenvertreter ausgewählt. “Die Nominierung von Dr. Fabrizia Bignami als Mitglied und Dr. Michele Lipucci Di Paola als Stellvertreter erfüllt uns mit Stolz. Beide haben ihre wissenschaftlichen Kenntnisse und ihr persönliches Engagement in den Dienst an den Patienten mit seltenen Krankheiten gestellt“, sagt Yann Le Cam. “Es ist entscheidend wichtig, dass die seltenen Krankheiten in einem Organ, das die fortgeschrittenen Therapien regulieren soll, gut vertreten sind, denn die meisten seltenen Krankheiten sind genetisch verursacht und könnten von Fortschritten auf diesem Gebiet erheblich profitieren.“

Fabrizia Bignami wurde als Mitglied des CAT nominiert, weil sie seit mehr als acht Jahren das Interesse der Patienten an der Entwicklung fortgeschrittener Therapien kompetent vertritt. Ihr Bemühen, Menschen mit seltenen Krankheiten zu helfen, führte sie zuerst zur Französischen Muskeldystrophie-Assoziation (AFM) und später, als Direktorin für Therapieentwicklung, zu EURORDIS. In den letzten sechs Jahren war sie Permanenter Beobachter im EMEA- Committee for Orphan Medicinal Products (COMP). Dort erlebte sie, wie eine wachsende Zahl von Orphan-Medikamenten unter die Definition eines medizinischen Produktes für fortgeschrittene Therapien fiel. An der Universität Rom hatte sie ihren Dr.-Titel im Fach Zell- und Entwicklungsbiologie erworben. Ihr wissenschaftlicher Hintergrund ist besonders wertvoll für die Bearbeitung der Probleme der Zell- und Gentherapie. Fabrizia ist Italienerin, hat als Erwachsene überwiegend in Frankreich gelebt und spricht fließend Englisch. Sie bereichert CAT mit wirklich internationalem Format und einer ganz besonderen Mischung aus wissenschafts- und patientenorientierter Arbeit.

Michele Lipucci Di Paola wurde als Stellvertreter nominiert. Für CAT qualifizieren ihn sein naturwissenschaftlicher Dr.-Titel, seine praktischen Erfahrungen im Bereich der Zellbiologie und seine persönlichen Erfahrungen mit Thalassämie, einer seltenen genetischen Blutkrankheit mit mangelhafter oder fehlender Produktion des notwendigen Hämoglobins. Als Patientenvertreter ist er bestens mit der Thalassämie vertraut. Er weiß von der Wichtigkeit neuer klinischer Protokolle und setzt sich für die Entwicklung innovativer Therapien (Gentherapie, molekulare Reaktivierung des foetalen Hämoglobins) ein. Michele hat in verschiedenen Patientengruppen gearbeitet und war Mitglied im EURORDIS-Vorstand.

Die Mitarbeit von Patientenvertretern im CAT ist vor allem auch deshalb wichtig, weil Expertise in der Beurteilung dieser neuartigen Produkte noch selten zu finden ist und weil die verschiedenen Aspekte von Patienten-Langzeitkontrollen und von Strategien zur Risikobeherrschung nach der Markteinführung entscheidend wichtig sind. Die Patienten haben auch eine ganz besondere, auf Erfahrung beruhende Expertise zur Beurteilung klinischer Studien, ohne die eine Marktzulassung nicht möglich ist. „Als Patienten haben wir mit klinischen Studien Erfahrungen aus erster Hand und können mit unseren Kenntnissen helfen, transparente und ethisch vertretbare Studien zu organisieren und deren Ergebnisse der Außenwelt zu erklären“, beschreibt uns Michele Lipucci Di Paola. “Deshalb hat EURORDIS nicht nur eine Charter über Klinische Studien verfasst, sondern organisiert auch für Patienten Fortbildungs-Veranstaltungen über die einzelnen Schritte bei der Entwicklung von Medikamenten.“

Für weitere Informationen:

• Eurordis-Newsletter-Artikel von März 2006 ‘Die kommende EU-Richtlinie über neue Therapieverfahren’
• Zur EU-Verordnung über Fortgeschrittene Therapien
• EURORDIS’ Beitrag zum Beratungs-Protokoll und zum Entwurf der Verordnung über Fortgeschrittene Therapien

Dieser Beitrag erschien in der Aprilausgabe 2009 unseres Rundbriefs.

Autor: : Paloma Tejada
Übersetzer: Ulrich Langenbeck
Fotos:© EMEA & EURORDIS & European Community, 2009