Acceso al uso compasivo de medicamentos huérfanos en EEUU

El proceso de “lotería” para los pacientes de enfermedades raras

NORD, la Organización Nacional de Enfermedades Raras de EEUU, tiene muchos programas de educación, investigación y defensa. También ofrecen programas de asistencia al paciente de medicamentos a pacientes sin seguro o a personas que tienen un seguro privado pero no se pueden pagar los caros medicamentos huérfanos, dependiendo de qué seguro tengan. Los programas también van dirigidos a destinatarios del Seguro de Incapacidad de la Seguridad Social, que están muy discapacitados para poder trabajar, y padres de hijos enfermos, que tuvieron que dejar de trabajar para cuidar a su hijo. 'Los programas comenzaron en 1998 cuando el fabricante de un medicamento caro le pidió a NORD que los pacientes sin seguro y con bajos recursos no se quedaran sin medicamento si no lo podían pagar,' dice Maria Harding, Vice Presidenta de NORD de Servicio a los Pacientes. 'El fabricante pensó que era mejor si NORD, una organización benéfica imparcial, tomaba la decisión de quienes obtenían los medicamentos gratis.' Y así es como empezaron los programas. En Abril 2006, NORD dirige 26 programas para una variedad de medicamentos. Estos programas incluyen asistencia de la medicación (para pacientes sin seguro), seguro y asistencia adicional (cuando la compañía de seguro no puede cubrir el coste de los medicamentos), programas de emergencia (para medicamentos de poco suministro), y programas de acceso ampliados (de uso compasivo).

Se puede conceder el uso compasivo de medicamentos en fase experimental cuando los pacientes no participen en un ensayo clínico y la compañía farmacéutica desee proporcionar el medicamento. Los programas de acceso de uso compasivo administrados por NORD funcionan de distinta manera de los programas europeos.

El proceso es el siguiente:

• El médico refiere al paciente que necesita un medicamento a Contract Research Organisation (CRO, Organización de Investigación), que es la entidad que recoge datos científicos para protocolos.
• El CRO recoge las peticiones de los médicos y las envían a NORD.
• NORD comprueba que cada petición está completa (p.e. debe incluir un impreso de consentimiento del paciente; los pacientes deben acatar otras reglas del protocolo; y clasificarse bajo estrictos criterios médicos).
• NORD entonces introduce las solicitudes en una base de datos y hace una “selección al azar por ordenador” para seleccionar a los pacientes que se beneficiarán del programa.
• NORD lo notifica a los pacientes seleccionados y no seleccionados, y al médico y a la compañía farmacéutica.

A estos programas se les refiere como loterías, porque el proceso de selección es al azar. 'El problema es que no hay suficientes medicamentos para todos,' comenta Maria Harding. 'Así que este proceso se considera justo.' La compañía farmacéutica determina la frecuencia y el número de selecciones. El porcentaje de pacientes seleccionados varía de acuerdo con la cantidad de medicamentos que da la compañía y el número de solicitudes. Suele alcanzar el 90%, pero en muchos casos, por ejemplo cuando el medicamento no está todavía disponible, puede ser tan bajo como el 20%. 'Los pacientes que no son seleccionados continúan siendo candidatos en las siguientes selecciones,' dice Maria Harding, 'así que en muchos casos, todos acaban teniendo acceso al medicamento. Cada selección se puede duplicar para inspección de la FDA¹; es importante en términos de credibilidad y fiabilidad.'

'Los programas de acceso ampliados (EAPs) se han encontrado con problemas. Primero, siempre hay un suministro limitado de medicamento. Y luego, el acceso aleatorio no ha estado siempre bien visto en la comunidad. Ha habido temas con el tamaño de un programa una vez empezados.' NORD propone una serie de preguntas relativas a los EAPs a la comunidad, las organizaciones de enfermedades raras y las compañías farmacéuticas. Algunas de las preguntas son: ¿Debería haber un límite de la demanda antes de crearse un EAP? ¿Se pueden desarrollar directrices para evitar reinventar la rueda con cada nuevo EAP? En cualquier caso, continúa la controversia, y la palabra “lotería” seguirá oyéndose.

Para más información:
Programas de Asistencia de Medicamento NORD

¹US Food and Drug Administration

Este artículo apareció previamente en el número de junio de 2006 de nuestro boletín de noticias.

Autor: Jerome Parisse-Brassens
Traductor: Conchi Casas Jorde
Fotos : doctor © 2004 Mayo Foundation for Medical Education and Research ; medicaciones © 2004 budgetstockphoto.com
Gráficos: Insignia de NORD © NORD - National Organization for Rare Disorders