Acceso a los medicamentos huérfanos

Un buen medicamento para un paciente de una enfermedad rara es un medicamento que esté disponible en el país donde vive y a la vez sea asequible.

El medicamento resulta poco útil si no tiene estos dos factores. Debido al coste, por desgracia observamos que esto pasa con mucha frecuencia en la UE hoy en día.

Hay distintos factores que contribuyen a esta situación. La designación de un medicamento huérfano, el protocolo de asistencia y la autorización de comercialización pertenecen a procedimientos centralizados. Sin embargo, la evaluación del valor terapéutico, precio y reembolso de estos productos innovadores es asunto de los estados miembros.

Negociaciones para el precio en los estados miembros

En el caso de la evaluación del valor terapéutico no todos los estados miembros tienen experiencia en actuar en tan complicadas negociaciones. Cada estado negocia el precio por separado con la compañía farmacéutica. A veces las compañías tienden a empezar las negociaciones con estados miembros que conceden precios más altos, lo que después se utiliza como precio de referencia en las negociaciones con otros países.

Los estados miembros retrasan las negociaciones lo más posible para evitar tener que hacer disponible un medicamento y por lo tanto tener que pagar por ello. Aunque la situación podría aparecer en favor de tanto las compañías farmacéuticas como de los estados miembros, esto no es así.

Los estados miembros acaban por pagar precios más altos por los medicamentos, y las compañías pierden parte de la exclusividad de Mercado de 10 años porque las negociaciones pueden durar hasta cuatro años.

EURORDIS empezó a denunciar esta situación en la primera encuesta sobre la disponibilidad de medicamentos huérfanos presentada al Comité de Transparencia de la Comisión en 2004. El informe de la Comisión sobre los cinco años del Reglamento sobre los Medicamentos Huérfanos también menciona esta encuesta.

EURORDIS ha dirigido 3 encuestas sobre el acceso a los medicamentos huérfanos:

Mejorando el acceso a los medicamentos huérfanos

EURORDIS trabaja constantemente para identificar los principales obstáculos con que se encuentran los pacientes a la hora de conseguir un medicamento huérfano y propone medidas concretas para superarlo.

Este trabajo lo inició EURORDIS junto a otros en el Grupo de Trabajo sobre Precios del Foro Farmacéutico en 2007 (leer los Principios Rectores del Foro Farmacéutico de la UE sobre la mejora en el acceso a los medicamentos huérfanos para todos los ciudadanos afectados de la UE).

El principal obstáculo identificado fue el precio y reembolso. Las autoridades nacionales suelen ser reacias a reembolsar medicamentos huérfanos muchas veces con un elevado coste que requieren extensiones de las indicaciones y tratamientos de por vida. Sin embargo, entran en juego otros factores:

  • La prioridad (o falta de) dada a las enfermedades raras y medicamentos huérfanos en los presupuestos sanitarios
  • El alcance al que las autoridades pueden controlar y dirigir el uso, para controlar los presupuestos a pesar de los altos precios.

Precio y reembolso: aceptar el reto

Para calcular cuántos medicamentos huérfanos se esperan que reciban autorización de comercialización en la próxima década, EURORDIS hizo un análisis basado en la experiencia desde la aprobación de la Ley de Medicamentos Huérfanos de EEUU. Esto dio comienzo como respuesta a los miedos sobre el posible diluvio de nuevos medicamentos huérfanos y el coste derivado a la sociedad. "Declaración de EURORDIS "Los Medicamentos Huérfanos: aceptando el reto para asegurar un futuro mejor para los 30 millones de pacientes en Europa”).

Las conclusiones finales y recomendaciones sobre el Precio y reembolso del Foro Farmacéutico de alto nivel de la UE fueron que “aunque el Reglamento sobre Medicamentos Huérfanos de la UE 141/2000 ha estimulado la investigación y desarrollo de productos y medicamentos huérfanos en la UE, todavía sigue siendo un asunto prioritario el acceso igualitario y en el tiempo apropiado a los Medicamentos huérfanos aprobados para los pacientes de enfermedades raras, y el acceso efectivo al mercado y utilización varía mucho entre y dentro de los estados miembros”.

La medida más importante recomendada por consenso por todos los estados miembros, industria y grupos de pacientes en el marco del Foro Farmacéutico de la UE, – fue elaborar un informe de evaluación científico común para el valor añadido de los medicamentos huérfanos. Este informe pretende ser usado por todos los estados miembros para basar y acelerar sus decisiones sobre el reembolso.

 

EURORDIS ha dirigido varias encuestas sobre el verdadero acceso a los MHs en países de la UE para resaltar dónde hay necesidades que deben ser resueltas.
EURORDIS se ha implicado cada vez más en abordar el tema del precio y reembolso de los MHs y el acceso de los pacientes. Hemos participado en muchos niveles de debate dentro de las distintas plataformas y foros de la UE, animando al debate con todas las partes interesadas.
La gestión de alto nivel de la EMA, el COMP, la Comisión Europea, así como el Grupo de Trabajo de los laboratorios farmacéuticos que desarrollan MHs han contribuido, junto con EURORDIS y otros grupos de pacientes, a la publicación de documentos de política que piden un mejor acceso a los MHs aprobados en todos los Estados Miembros. Los talleres de la Mesa Redonda de Compañías de EURORDIS se han dedicado al análisis del acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos y a la elaboración del proceso de Flujo de Información CAVOMP de manera positiva y aceptable para todas las partes implicadas.
 

Hacia una colaboración europea adicional

En 2010, la Comisión Europea pidió a Ernst & Young dirigir un estudio sobre la viabilidad de crear un mecanismo de conocimiento del valor clínico añadido de los MHs (CAVOMP). Los resultados del estudio y escenarios propuestos fueron presentados en EUCERD en 2011.
Basándose en el estudio de Ernst & Young, los miembros de EUCERD debatieron cuál era el mejor mecanismo para el CAVOMP. Las distintas partes interesadas sentadas en EUCERD, concretamente expertos y  representantes de los 27 Estados miembros de la UE, países de la AEE, industria y EURORDIS, han discutido durante más de un año sobre el mejor mecanismo del Flujo de Información CAVOMP para ser aplicado tanto a nivel de la UE como de los Estados miembros.

EUCERD recommendation for a cavomp information flowLa adopción de la Recomendación de EUCERD sobre el Flujo de Información CAVOMP a la Comisión Europea y los Estados miembros es la última piedra angular en el largo proceso de desarrollo y comercialización de MHs para pacientes con enfermedades raras, heterogéneas, graves y aquellas que ponen en riesgo la vida. Leer la “Recomendación EUCERD sobre la mejora de las decisiones fundadas basadas en el Flujo de Información del Valor Clínico Añadido de los Productos Medicinales Huérfanos (CAVOMP) a la Comisión Europea y los Estados miembros”.

 

Page created: 16/04/2012
Page last updated: 06/10/2014
 
 
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