Celebrando los 10 Años del Reglamento de Medicamentos Huérfanos en Europa
El Reglamento de Medicamentos Huérfanos celebra el 10º Aniversario este año; una oportunidad para reflexionar sobre las experiencias adquiridas y los retos futuros.
“En general, podemos considerar el Reglamento todo un éxito. Ha supuesto la comercialización de medicamentos para enfermedades raras sin tratamiento, transformando las vidas de personas enfermas y dependientes y mejorando la calidad de vida y supervivencia”, comenta Lesley Greene, anterior presidenta de EURORDIS y actual miembro del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP).
Ha contribuido a impulsar la investigación, desarrollo y comercialización de los medicamentos huérfanos en Europa. Desde su adopción se han revisado más de 1.000 solicitudes para obtener la condición de medicamento huérfano y el número de nuevas solicitudes aumenta cada año. En 10 años, se han designado 728 productos como ‘medicamentos huérfanos’ y 60 han recibido la autorización de mercado. De este modo, pueden beneficiarse unos 2.5-2.6 millones de pacientes. La tendencia consolidada indica que se aprobarán entorno a 10 nuevos medicamentos huérfanos para su comercialización cada año en la UE durante los próximos 5 a 10 años.
¿Qué clase de productos se designan? La mayoría son designados para cánceres raros (46%), enfermedades metabólicas (10%), enfermedades cardiovasculares y respiratorias (9%), por mencionar unas pocas áreas terapéuticas.
En cuanto a la prevalencia, más de la mitad de las designaciones son para condiciones que afectan entre 1-3/10.000 personas, lo que está muy por debajo del límite de la definición epidemiológica de una enfermedad rara (5/10.000); por lo tanto, potencialmente se tratan las necesidades de enfermedades muy raras. “Podría decirse que el Reglamento ha fomentado la investigación de las enfermedades raras y muy raras, lo que no sólo ha llevado a tratamientos potenciales en estas áreas, sino que también ha escalonado el nuevo conocimiento de las causas y la posible prevención y terapias para tanto enfermedades menos raras y enfermedades comunes ,” explica Lesley Greene.
En efecto, el Reglamento ha fomentado la innovación. Durante este tiempo se ha observado un aumento constante en medicamentos avanzados, como productos basados en células, genes y tejidos, que ahora alcanzan el 7% de todos los productos designados. En total, el 30 % aproximadamente de las designaciones se clasifican como innovadoras. “El Reglamento de Medicamentos Huérfanos ha desempeñado todo su papel, más allá de las expectativas que teníamos hace 12 años. El Reglamento es un poderoso instrumento para incentivar y canalizar las inversiones en áreas terapéuticas donde las perspectivas de recuperar lo invertido no eran suficientes en condiciones normales de mercado. Aunque esto no es suficiente para abordar la gran cantidad de necesidades médicas a las que se enfrentan los pacientes de enfermedades raras, ahora sabemos que lo que conduce a nuevas terapias para las enfermedades raras son la coexistencia de grupos de pacientes de la enfermedad, de un registro de pacientes y de una red europea de investigadores o clínicos: es lo apropiado para articular mejor las políticas de desarrollo de medicamentos con la investigación en la UE y política de salud pública,” añade Yann Le Cam, director ejecutivo de EURORDIS’ y anterior vicedirector del COMP.
Además, los incentivos que incorpora el Reglamento han tenido un impacto positivo en el desarrollo de medicamentos y han ayudado a acelerar el tiempo de aprobación en el mercado. El Consejo Científico (o Asistencia al Protocolo para medicamentos huérfanos) proporciona la oportunidad para quienes desarrollan medicamentos de optimizar los planes de investigación y desarrollo y reducir las incertidumbres en los resultados reguladores.
El Reglamento también ha beneficiado a la industria biotecnológica y a compañías pequeñas y medianas, en particular, que han sido capaces de atraer capital de riesgo para sacar sus productos adelante, desde el laboratorio a la cabecera del enfermo, gracias a los incentivos económicos y científicos proporcionados por el Reglamento de Medicamentos Huérfanos. El Reglamento eleva la capacidad innovadora de salud de la UE y la competitividad de la industria a la vez que crea empleos de alto valor añadido.
Del mismo modo, los patrocinadores con una designación de medicamento huérfano se benefician de reducciones en las cuotas (exención) en varios procedimientos reguladores, como la asistencia al protocolo, solicitud de autorización de comercialización y actividades post-comercialización en la Agencia Europea del Medicamento. Además, la solicitud común de la FDA/EMA para la designación huérfana ha reducido la carga administrativa.
Sin embargo, todavía queda sitio para mejorar las cosas. Hay una clara necesidad de más medicamentos huérfanos para paliar las necesidad médicas sin atender. “Sesenta medicamentos huérfanos para las 6.000 – 7.000 enfermedades raras estimadas son claramente insuficientes. Se podría orientar a las compañías hacia áreas donde hacen falta tratamientos y así centrar los esfuerzos de investigación,” argumenta Fabrizia Bignami, Directora de Desarrollo Terapéutico de EURORDIS. “También hay una verdadera necesidad de más investigación básica en enfermedades que en la actualidad no cuentan con investigación y sin perspectivas de tratamiento con medicamentos. Por esta razón podría resultar útil recoger datos sobre medicamentos huérfanos aprobados y otras medicinas para un uso distinto del que fueron aprobados (off-label)”.
“Todos los años se retiran del mercado medicamentos para indicaciones frecuentes, porque pierden la patente o porque no son rentables y existen nuevos productos. Muchos de estos medicamentos todavía tienen un uso ‘off-label’ no validado médicamente para condiciones huérfanas, que permite salvar vidas o mejor significativamente las vidas de personas con enfermedades raras. Necesitamos encontrar maneras de identificar sistemáticamente estos medicamentos y estudiar sus usos ‘off-label’, para que, si los resultados son positivos, se pueda crear un ambiente más favorable para que el producto siga en el mercado”, destaca Yann Le Cam. “Esperamos que en el futuro, la Agencia Europea del Medicamento juegue un papel clave en la identificación del vacío en el desarrollo de medicamentos, como por ejemplo analizar las razones de discontinuación en el desarrollo de medicamentos huérfanos designados, y proponer medidas correctivas”.
Otro importante reto es que las autorizaciones de mercado estén realmente disponibles para los pacientes en todos los Estados Miembros. Una encuesta sobre la disponibilidad de los medicamentos dirigida por EURORDIS en 2007, puso de manifiesto que la mayoría de los países con poblaciones más pequeñas sufren de mayor retraso en la disponibilidad de medicamentos huérfanos, y en algunos países con un alto PIB, sólo existen un pequeño número de medicamentos realmente disponibles.
“El mayor reto y amenaza será el acceso equitativo, por el coste y política de salud nacional, que considera los medicamentos desde el punto de vista presupuestario, en vez de considerar el valor añadido clínico,” dice Lesley Greene. “Esto a su vez podría convertirse en una traba para la industria que persigue el reto de desarrollar un medicamento huérfano, tanto que podríamos volver a la situación de hace dos décadas.”
Y por esto EURORDIS, la industria y líderes académicos llevan luchando por una evaluación científica común del valor añadido clínico de los medicamentos huérfanos, en asociación con los Planes de Gestión de Beneficios (que recoge actividades de investigación post-comercialización acordados por los Estados Miembros), además de políticas de precios sujetas a condiciones para así armonizar y acelerar las decisiones sobre el precio y reembolso en todos los Estados Miembros. Juntos, abogan por la pronta creación de un Grupo de Trabajo en la Agencia Europea del Medicamentos para las actividades de Evaluación del Valor Añadido Clínico.
En palabras de Lesley Greene: “Las soluciones para las enfermedades raras no están ya en nuestra mente, están planificadas ¡y en marcha!”
Para más información:
Este artículo se publicó por primera vez en el boletín de EURORDIS de junio 2010
Autor: Paloma Tejada
Traductor: Conchi Casas Jorde
Fotos: © EURORDIS; Inserm/Benchoua, Alexandra; Inserm/Depardieu, Michel
