Designación de un Medicamento Huérfano

El primer paso en el desarrollo de cualquier medicamento huérfano es obtener la designación de Medicamento Huérfano.

 

Los medicamentos destinados a las enfermedades raras pueden recibir la etiqueta de “medicamento huérfano” basado en unos criterios definidos que se resumen a continuación:

  • El producto está destinado para una indicación con una prevalencia que no exceda5 de 10.000 personas en la UE.
  • La enfermedad pone en riesgo la vida, es muy debilitante o es una condición grave y crónica.
  • En la UE no hay ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado para la enfermedad. Si existe algún método, entonces el medicamento tiene que demostrar que proporciona un beneficio significante comparado con el producto para el cual se solicita la designación huérfana.

Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos

La opinión positiva sobre la designación huérfana la concede el Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) con base en Londres, con la decisión final hecha por la Comisión Europea.

El COMP se creó como parte del Reglamento de la UE sobre Medicamentos Huérfanos para revisar las solicitudes para la clasificación de “medicamento huérfano” en la UE.

Designación huérfana en cualquier fase del desarrollo

La designación huérfana es posible en cualquier fase del desarrollo de un medicamento, siempre que se demuestre la justificación científica de la verosimilitud del producto en la indicación solicitada.

La investigación puede ser pre clínica (todavía no probada en humanos) o puede haber alcanzado la fase de ensayo clínico en seres humanos.

La designación huérfana no indica la aprobación del uso del medicamento para la condición designada. Primero se necesitan satisfacer criterios de eficacia, seguridad y calidad para la concesión de la autorización de comercialización.

Además del puesto de vicepresidente, EURORDIS ha ocupado dos de de los tres puestos asignados a representantes de organizaciones de pacientes en el COMP desde su creación en el año 2000.

En la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos.

Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en: ec.europa.eu

Page created: 07/02/2012
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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