El dictamen de EMA da esperanzas
El dictamen de EMA da esperanzas para un tratamiento del síndrome de Prader-Willi
En Enero de 2012, el Comité para los Productos Médicos Huérfanos (COMP) recomendó que se otorgara una denominación huérfana para la carbetocina, una primicia en el dictamen de denominación huérfana, para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi (SPW).
Esta grave enfermedad debilitante actualmente no tiene ningún tratamiento aprobado.
Los pacientes con SPW a menudo tienen un tiempo de vida reducido y necesitan cuidados de por vida.
El síndrome de Prader-Willi provoca un amplio abanico de síntomas, tales como:
- un deseo constante de ingerir comida que desemboca en un hambre permanente y que lleva a una obesidad peligrosa,
- funcionalidad deficiente de las gónadas,
- dificultades en el aprendizaje y problemas de comportamiento.
La denominación huérfana da al patrocinador de la carbetocina acceso a incentivos que animan y apoyan el desarrollo de este fármaco.
La determinación de la aplicación de la denominación para la carbetocina fue apoyada por el experto consejo de los representantes de pacientes de (EURODIS), que confirmaron la necesidad médica insatisfecha en la supervisión de pacientes con el síndrome de Prader-Willi.
Este gran paso adelante también ofrece posibilidades de tratamiento para otras enfermedades raras asociadas a la alimentación, el autismo, y algunos problemas de comportamiento psicótico.
- Lea el Comunicado en el sitio web de EMA(in inglés)
- Más sobre el síndrome de Prader-Willi (enlace a orphaned.net)(in inglés)
- Lea más sobreel Desarrollo de Fármacos Huérfanos y el papel de EURODIS(in inglés)
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