La implicación de los pacientes en Asistencia para el Protocolo

Por qué es tan importante para ti

En el Reglamento Europeo de Medicamentos Huérfanos se menciona la asistencia para el Protocolo de compañías farmacéuticas que desarrollan nuevos fármacos. El reglamento estipula que esas compañías pueden solicitar ayuda sin coste para desarrollar protocolos. Este es uno de los beneficios que se dan para desarrollar los medicamentos huérfanos. ¿Cómo funciona?

Después de recibir la decisión de la Comisión Europea de la designación de medicamento huérfano (basada en la opinión del COMP¹ en la EMEA²), el patrocinador de un medicamento huérfano tiene derecho a solicitar la Asistencia para el protocolo antes de enviar la solicitud para la autorización de mercado. Se puede proporcionar la asistencia en cualquier momento del desarrollo del medicamento, durante la fase inicial o durante la fase posterior a la autorización, y se puede proporcionar varias veces; también está disponible la asistencia complementaria. El asesoramiento lo proporciona el Grupo de Trabajo de Consejo Científico de la EMEA (SAWP) y no compromete en ningún caso a cualquier futura solicitud de autorización de mercado del producto. Una petición de asistencia de una compañía contiene posibles preguntas referentes a la calidad, aspectos preclínicos y clínicos relacionados con el desarrollo futuro propuesto del medicamento huérfano.

Eurordis hizo que los pacientes se implicaran en la Asistencia para el Protocolo de los medicamentos huérfanos. El asesoramiento facilitado es el resultado del trabajo colegiado del SAWP, los expertos, el COMP, otras partes interesadas, y desde 2004/2005, ¡los pacientes! A la compañía farmacéutica se le pide que envíe una lista de preguntas con antelación a la EMEA. Eurordis analiza las preguntas y decide si se necesita implicar a los pacientes o no. Si es el caso, Eurordis contacta con los pacientes afectados por la condición y les pide que acudan a una reunión en la EMEA para representar a todos los pacientes de Europea con esa condición. Eurordis les da a los pacientes instrucciones por teléfono. La EMEA aclara a los representantes de pacientes de los posibles conflictos de interés, y se firma un acuerdo de confidencialidad. Después se lee el expediente del medicamento en cuestión y se contestan a las preguntas durante la reunión.

Ejemplos de preguntas son:

• ¿Existe algo sobre lo que debería insistir el folleto de información al paciente?
• ¿Hay efectos secundarios de la medicación propuesta que te preocupen?
• ¿Crees que el medicamento será fácil de tomar?
• ¿Piensas que hay partes interesadas importantes que no participaron en los ensayos clínicos?

Desde 2005, sólo unos pocos pacientes se han implicado. ¿Fue buena la experiencia o no? Los siguientes testimonios arrojarán luz sobre este tema.

• Ulrica Sterky (Riksförbundet Cystisk Fibros, Suecia)
  'Fue una experiencia maravillosa. Había mucho que leer y no era siempre fácil de entender; pero creo que es importante pensar en los riesgos potenciales que implican los medicamentos, y también cuestiones prácticas, como por ejemplo, cómo se va a administrar el medicamento. Las propuestas que hice fueron muy apreciadas.'

• Sophie Ravilly (Vaincre la Mucoviscidose, Francia)
  'La presentación que hizo la industria farmacéutica fue muy interesante. Sin embargo, tuve la sensación de que no se escuchaba lo suficiente a los representantes de los pacientes, sobre todo cuando hablaban del aumento de calidad de vida y del número de veces al día para administrar la medicación.'

• Birgit Dembski (Mukoviszidose e.V., Alemania)
  'A los representantes de los pacientes se les dio una amplia oportunidad de participar en el debate y exponer su opinión, pero como no tengo los suficientes conocimientos científicos, no pude participar en las discusiones. El hecho de que los representantes de pacientes puedan participar en la asistencia para el protocolo es un gran paso adelante.'

'No todas las compañías farmacéuticas piden Asistencia para el Protocolo,' dice François Houÿez, Director de Política Sanitaria de Eurordis, 'pero cuando lo hacen, el último informe del COMP muestra que es mayor un resultado positivo a la hora de la autorización del mercado para el producto.' La EMEA, y ahora el Grupo de Trabajo de Consejo Científico, apoyan este importante paso adelante. Es otro signo del aumento de la implicación de los pacientes de enfermedades raras en el proceso regulador, algo por lo que Eurordis ha luchado.

Eurordis siempre está alerta para encontrar representantes de pacientes que se impliquen en la Asistencia para el Protocolo. No dudes en contactar con nosotros si estás interesado (Maria Mavris).

Para más información:
Proceso y fechas de Asistencia para el Protocolo (EMEA)

¹Committee for Orphan Medicinal Products
²European Medicines Agency

Este artículo apareció previamente en el número de junio de 2006 de nuestro boletín de noticias.

Autor: Jerome Parisse-Brassens
Traductor: Conchi Casas Jorde
Fotos : reunión © Flavio Minelli; medicaciones © www.freeimages.co.uk ; Sophie Ravilly © Virades de l'Espoir