Necesidades de los grupos de pacientes para acceder a recursos de investigación de ER

El 10º aniversario de Eurordis y la Asamblea General junto con el Taller Europeo bajo el título “Logrando el acceso sobre los recursos de investigación de las enfermedades raras” los días 4 y 5 de mayo en el Instituto Pasteur en París reunió a 270 participantes de 27 países, quienes debatieron temas centrados en los pacientes. La audiencia estaba compuesta por el 75% de representantes de pacientes de enfermedades raras y el 25% lo componían investigadores, profesionales sanitarios, representantes de la industria y políticos. El taller europeo formaba parte del proyecto Capacity Building para Organizaciones de Pacientes en Actividades de Investigación (con el nombre de CAPOIRA). ‘Era un hito en la atribución de poderes a los grupos de pacientes para que puedan jugar un papel más importante en la agenda europea de investigación,' dice Fabrizia Bignami, responsable del Desarrollo Terapéutico de Eurordis, encargada del taller. El taller, que duró día y medio, contó con presentaciones de recursos de investigación de enfermedades raras y la integración de los grupos de pacientes en la investigación. Se pidió a dos sub-grupos que se reunieran para debatir las necesidades y deseos de los grupos de pacientes sobre dos temas distintos: “herramientas europeas para la investigación de enfermedades raras”, y “implicándose en la investigación”.

En las discusiones surgieron los siguientes puntos y necesidades principales:
Necesidades básicas:

• Dar un empuje a los planes nacionales de enfermedades raras (incluyendo política de investigación) en los Estados Miembros
• Concienciar a los encargados de tomar decisiones en UE sobre la investigación de enfermedades raras
• Dar más oportunidades para que los pacientes y los que toman las decisiones en UE puedan trabajar juntos
• Establecer Comités Europeos para las enfermedades raras en vez de nacionales
• Seguir dando información en los idiomas nacionales.

Solicitudes de proyectos europeos:

• Simplificar el procedimiento para obtener ayuda durante la fase preparatoria;
• Dar un enfoque con dos pasos: expresión de interés primero, y una solicitud completa una vez sea seleccionado;
• Crear dentro de Eurordis una sección permanente de consejo / ayuda, dedicada al desarrollo de proyectos de enfermedades raras;
• Publicar una lista con los teléfonos y direcciones de correo electrónico de la Comisión Europea
• Organizar sesiones de formación sobre las limitaciones de la investigación, proceso de desarrollo de un medicamento, ensayos clínicos y temas relacionados con los representantes de pacientes;
• Divulgar información sobre las posibilidades de recursos de investigación en la UE;
• Permitir financiación común a los grupos de pacientes;
• Crear ayuda a largo plazo para proyectos de investigación con objetivos a largo plazo (p.e. proyectos sobre la historia natural de la enfermedad)
• Desarrollar más proyectos de investigación sobre la calidad de vida de los pacientes
• Convocatoria de propuestas: dar ayuda a nivel europeo; desarrollar herramientas para ayudar a grupos de pacientes a organizar sus propias convocatorias.

Herramientas de investigación:

• Biobancos de enfermedades raras: usar EuroBioBank como punto de partido para la creación de nuevos biobancos de gran calidad; hacer entender a los investigadores que usan los biobancos que necesitan compartir los resultados con los pacientes
• Bases de datos de pacientes y registros: organizar sesiones de formación para representantes de pacientes; escribir y divulgar directrices de cómo crear bases de datos; desarrollar bases de datos unidas a los genotipo y fenotipos que puedan ser manejadas y supervisadas por grupos de pacientes con la ayuda de especialistas
• Ensayos clínicos: crear un registro de UE centralizado de ensayos clínicos y publicar los resultados anónimos; organizar sesiones de formación sobre protocolos, metodología y análisis de representantes de pacientes; asegurar que los resultados de ensayos clínicos son totalmente usados por la comunidad investigadora.

Los resultados de este taller de Eurordis se presentaron en otro taller europeo de desarrollo en política de investigación de enfermedades raras organizado por la Comisión Europea en Bruselas el 14 de junio de 2007. ‘Era una oportunidad para destacar el papel de los pacientes en investigación de UE,' dice Fabrizia Bignami, quien participó en este encuentro. Los resultados de las discusiones del 14 de junio se presentarán en la conferencia llamada ‘Investigación de Enfermedades Raras: Construir sobre el éxito', que tendrá lugar en Bruselas el 13 de septiembre 2007, con miembros del Parlamento europeo, representantes de instituciones de investigación de enfermedades raras, autoridades reguladoras sanitarias nacionales y europeas, investigadores y organizaciones de pacientes. Otra oportunidad para la comunidad de enfermedades raras de expresar las necesidades en investigación, y otro paso hacia la participación total de los pacientes de enfermedades raras en la agenda europea de investigación y en el proceso de toma de decisiones, algo por lo que Eurordis está luchando y por lo que seguirá luchando.

Este artículo se publicó por primera vez en el boletín de EURORDIS de julio 2007
Autor: Jerome Parisse-Brassens
Traductor: Conchi Casas Jorde
Fotos:  Fabrizia Bignami © Eurordis; Eurobiobank © EuroBioBank; conferencia © Sylvain Gouraud