Trabajando juntos a ambos lados del Atlántico

Para acelerar el ritmo del desarrollo de los medicamentos huérfanos

En 2006, Eurordis dio comienzo a un análisis comparativo de medicamentos huérfanos designados y con autorización de mercado de la UE y los EEUU. En los EEUU tuvo un comienzo más temprano con la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983, si lo comparamos con el Reglamento de Medicamentos Huérfanos de UE de 1999. Existe, por lo tanto, suficiente experiencia y datos para llevar a cabo un análisis en profundidad de la dinámica del desarrollo de los medicamentos huérfanos que puede aplicarse a su homólogo europeo. Con este fin, Eurordis se dirigió a la OOPD (Oficina del Desarrollo de Medicamentos Huérfanos) en la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU). El trabajo lo llevaron a cabo Fabrizia Bignami (Responsable del Desarrollo Terapéutico de Eurordis), François Faurisson, (Consejero de Investigación Clínica de Eurordis), Tan Nguyen (FDA), Spiros Vamvakas (EMEA¹) y dos estudiantes de la escuela de administración de empresas ESSEC (Francia). Esta asociación entre Eurordis, la FDA y la EMEA no tenía precedentes y preparó el camino para una futura cooperación. 'Europa empezó a adoptar el desarrollo de medicamentos huérfanos detrás de EEUU,' dice Fabrizia Bignami, dpero queríamos asegurarnos de que en cuanto al desarrollo terapéutico no andábamos tarde. Decidimos que era hora de analizar cómo había actuado el sistema de medicamentos huérfanos en Europa desde su inicio en 1999.'  'También queríamos analizar las diferencias en los resultados de los procedimientos de designación entre los sistemas europeo y americano,' añade François Faurisson.  'Pensábamos que incluso podría haber alguna sinergia.'

Los datos analizados en el estudio incluyen, entre otros, la comparación entre UE-EEUU de:

• Índice de designaciones de medicamentos huérfanos concedidas y no concedidas (por tipo de productos, campos clínicos...)
• Las razones para conceder o no las solicitudes de designación
• Índice de autorizaciones de mercado concedidas y no concedidas
• Tiempo de designación de autorización de mercado
• Países de origen de los patrocinadores de medicamentos huérfanos designados (y con autorización de mercado)

Los resultados del estudio fueron presentados durante el 4º taller de Eurordis de la Mesa Redonda de Compañías (ERTC) llamado "Medicamentos comunes para necesidades comunes: el enfoque UE vs EEUU del desarrollo de medicamentos huérfanos", que tuvo lugar en Barcelona en junio 2006. Participaron 45 personas (un tercio de EEUU), incluyendo a algunos miembros del COMP² (EMEA), representantes de la industria y miembros de instituciones reguladoras como Marlene Haffner y Tan Nguyen de la FDA, and Agnès Saint Raymond de la EMEA. '¡Fue una reunión muy positiva, cooperativa y constructiva!' comentó en su día Agnès Saint Raymond. Los resultados de este taller son muy importantes para la comunidad de enfermedades raras a ambos lados del Atlántico, que coinciden en la necesidad de un enfoque global (o al menos trasatlántico) del desarrollo de medicamentos huérfanos. Uno meses después, este proceso de armonización entre COMP/EMEA y OOPD/FDA está formalmente en la agenda del COMP.

Lo que se propone es:

• Armonizar el formato y contenido de las solicitudes de medicamentos huérfanos en la EMEA y FDA
• Acelerar la designación paralela (dos opiniones separadas), conservando las especificidades de los reglamentos de UE y EEUU
• Buscar poder reunir los requisitos de Asistencia de Protocolo, Autorización de Mercado y estudios posteriores a la autorización de mercado, a cargo de la FDA y la EMEA

Los resultados del estudio comparativo y las propuestas siguientes fueron presentados en la reunión EPPOSI en Madrid en octubre 2006 y en la reunión del COMP de noviembre 2006. 'Estoy confiado en que la convergencia UE-EEUU en la designación de medicamentos huérfanos, con un formato de solicitud único, armonizado y procedimiento paralelo, puede alcanzarse para el año 2008,' dice Yann Le Cam, CEO de Eurordis.  'Es para celebrar este paso. Hay buena voluntad por parte de todos los implicados. La designación paralela, si tiene éxito, va a influir en la necesidad de más reglamentos de convergencia UE / EEUU, en más desarrollo global, un índice de éxito mayor y un acceso más temprano a medicamentos huérfanos innovadores por parte de pacientes de enfermedades raras, tanto en Europa como en EEUU.'

¹ Agencia Europea del Medicamento
² Comité de Medicamentos Huérfanos

Este artículo apareció previamente en el número de enero de 2007 de nuestro boletín de noticias.

Autor: Jerome Parisse-Brassens
Traductor: Conchi Casas Jorde
Fotos: medicaciones © Anita Patterson Peppers; las otras fotos © Eurordis