Avis émis par l'EMA donne espoir

L'avis émis par l'EMA donne espoir pour le traitement du syndrome de Prader-Willi

En janvier 2012, Le comité des médicaments orphelins a recommandé l'acceptation de la désignation orpheline pour la carbotecine pour le traitement du syndrome de Prader-Willin (PWS), une première dans l'émission d'avis de désignation orpheline.

Cette maladie gravement débilitante n'a à l'heure actuelle aucun traitement approuvé.

Les personnes souffrant de PWS ont souvent une espérance de vie réduite et nécessitent des soins à vie.

Le syndrome de Prader-Willi cause un large éventail de symptomes tels que:

• une envie constante d'ingérer de la nourriture résultant en une sensation de faim permanente et entraînant une obésité dangereuse,
• fonctionnemement réduit des gonades,
• difficultés d’apprentissage et problèmes comportementaux.

La désignation orpheline donne au sponsor de la carbetocine accès à des mesures incitatives destinées à encourager et soutenir le développement de ce médicament.

Cette avancée offre également des possibilités de traitement pour d'autres maladies rares liées à l'alimentation, l'autisme et d'autres troubles du comportement d'ordre psychotique.

L'examen de la demande de désignation pour la carbotecine était soutenue par l'avis expert de groupes de représentation de patients d'(Eurordis), qui a confirmé l'existence d'un besoin important et non-satisfait dans le traitement des patients souffrant du syndrome de Prader-Willi.

• Lisez l'annonce faite sur le site de l'AEM (en anglais)
• En savoir plus sur le syndrome de Prader-Willi (en anglais)
• En savoir plus sur le Développement de Médicaments Orphelins et le rôle d'EURORDIS(en anglais)