CAVOD: Plaide en faveur d'un meilleur accès aux médicaments orphelins

Création d'un groupe de travail pour la collaboration européenne sur l'évaluation scientifique de la valeur clinique ajoutée des médicaments orphelins

De nombreux patients atteints de maladies rares en Europe n'ont pas accès aux médicaments orphelins qui pourraient leur sauver la vie. Deux obstacles majeurs sont responsables de cette situation : les pouvoirs publics mettent trop de temps à décider de la tarification et du remboursement de ces médicaments, ce qui retarde leur commercialisation, et les entreprises pharmaceutiques se heurtent à des procédures nationales extrêmement fragmentées.

Pour faire tomber ces barrières, EURORDIS, l'industrie et les représentants universitaires du monde des médicaments orphelins ont développé une proposition destinée à la Commission européenne et à l'Agence européenne du médicament (EMEA) qui vise à établir un groupe de travail pour la collaboration européenne sur l'évaluation scientifique commune de la valeur clinique ajoutée des médicaments orphelins. Ce groupe de travail faciliterait la collaboration entre les autorités de l'Union européenne (UE) et les États membres en exploitant au maximum les informations déjà existantes au niveau européen et en aidant les autorités de santé publique nationales à la prise de décision sur la tarification et le remboursement, améliorant ainsi l'accès effectif aux médicaments orphelins pour les patients atteints de maladies rares. Cette approche a été recommandée de façon consensuelle par les 27 États membres, l'industrie et les groupes de malades dans le cadre du Forum pharmaceutique de l'UE.

Actuellement, les comités scientifiques de l'EMEA évaluent rigoureusement les médicaments orphelins lors des examens portant sur l'autorisation de mise sur le marché, la recherche pédiatrique et le maintien du statut de médicament orphelin. Il est déjà nécessaire de prouver qu'il n'existe aucun traitement satisfaisant ou que le nouveau traitement apporte un avantage important par rapport aux méthodes d'intervention thérapeutique existantes. Ces examens scientifiques, qui aident à identifier la valeur du médicament orphelin, ne font actuellement pas l'objet d'un document unique, transparent et pratique dont pourraient disposer les États membres. Si un groupe de travail était créé, il se réunirait sur le site de l'EMEA, là où les examens scientifiques ont lieu, et rassemblerait toutes ces évaluations en un document fonctionnel unique. En outre, la collaboration des États membres permettrait de coordonner les différentes requêtes que les autorités nationales adressent au promoteur pour définir l'ensemble de données minimal nécessaire à la compréhension de la place du produit dans la stratégie thérapeutique en milieu réel. Il est important de sortir de la situation actuelle où chaque État membre demande aux sociétés pharmaceutiques un programme de développement différent destiné à démontrer l'efficacité du produit dans la pratique.

« On observe des retards superflus dans les prises de décision sur la tarification et le remboursement, ce qui constitue un frein réel à l'accès des patients aux médicaments orphelins. Un médicament orphelin ne sert à rien tant que le malade n'y a pas accès », affirme Yann Le Cam, Directeur général d'EURORDIS. « Pour remédier à ce problème, il faut procéder à l'évaluation commune de la valeur clinique ajoutée des médicaments orphelins. Cette démarche fait l'objet d'un large consensus au sein des parties prenantes et bénéficie d'une réelle validation politique. Nous demandons à ce que, dans l'esprit du règlement européen sur les médicaments orphelins, un groupe de travail soit créé immédiatement dans les locaux de l'EMEA, où sont réunies l'expertise et les données disponibles en la matière.»

La proposition comprend également un ensemble de recommandations destinées à ce que les États membres utilisent les rapports d'évaluation commune dans le cadre de leur plan national contre les maladies rares pour favoriser l'établissement d'une politique de tarification innovante qui permette d'accélérer l'accès aux médicaments orphelins.

La Proposition pour la mise en œuvre des principes d'amélioration de l'accès aux médicaments orphelins dans l'UE est le fruit d'un processus consultatif de deux ans mené parmi les représentants des malades, de l'industrie et les décideurs européens à la Commission et à l'EMEA.

« Cette idée, pour laquelle nous nous battons depuis de nombreuses années, revêt aujourd'hui une signification particulière car les trois piliers de la stratégie européenne sur les maladies rares (les conclusions et les recommandations du Forum pharmaceutique de haut niveau de l'UE, la Communication de la Commission et la Recommandation du Conseil sur une action européenne dans le domaine des maladies rares) ont récemment appelé au renforcement de la coopération entre les autorités européennes et les États membres pour que les personnes qui vivent avec des maladies rares aient plus facilement accès aux médicaments orphelins », explique Flaminia Macchia, responsable des affaires publiques européennes chez EURORDIS.

Les associations de malades, l'industrie et les représentants universitaires du monde des médicaments orphelins ont été invités à cosigner le projet pour lui donner le poids politique nécessaire à sa mise en œuvre. Des fédérations de l'industrie pharmaceutique, notamment l'EBE (EFPIA) et EuropaBio, ont déjà fait part de leur soutien envers cette initiative.

« Nous soutenons ce projet qui pourra transformer les engagements politiques qu'ont pris les États membres et les parties prenantes lors du Forum pharmaceutique de haut niveau et dans la Recommandation du Conseil de l'UE pour améliorer l'accès aux traitements pour les maladies rares et graves », explique Wills Hughes-Wilson, directrice de la politique de santé en Europe chez Genzyme et membre du groupe de travail commun EBE-EuropaBio sur les médicaments orphelins et les maladies rares. « Si toutes les parties prenantes travaillent main dans la main, nous avons une meilleure chance de créer un système coopératif fonctionnel qui remplisse son objectif : améliorer l'accès des malades aux médicaments. Nous souhaitons entretenir un dialogue permanent avec toutes les parties concernées pour y parvenir. »

Quelle est la prochaine étape ? Les discussions ont déjà été entamées avec les fédérations de l'industrie pharmaceutique, les hauts représentants de l'EMEA et la Commission européenne. La proposition sera présentée prochainement au Comité pour les médicaments orphelins (COMP) à l'EMEA et des discussions se tiendront avec les États membres. EURORDIS continuera son travail de sensibilisation auprès de toutes les parties prenantes pour leur montrer la nécessité de ce système collaboratif, le rôle qu'elles auront à jouer dans sa création et tous les avantages qu'elles pourront en tirer. Le dialogue s'est poursuivi lors de l'atelier EPPOSI qui s'est tenu à Bruxelles les 26 et 27 octobre 2009 et il sera approfondi à l'ERTC le 11 décembre 2009.

Participez à cette initiative en envoyant un message de soutien à : flaminia.macchia@eurordis.org

Pour en savoir plus :

• Proposition pour la mise en œuvre des principes d'amélioration de l'accès aux médicaments orphelins dans l'UE
• Résumé de la proposition : Comment la coopération au niveau européen peut-elle faciliter la prise de décision dans les pays et améliorer l'accès aux médicaments orphelins ?
• List of signatories to the proposal
• Industry Recommendations and Suggestions for the Practical Implementation of Policy Principles to Improve Access to Orphan Medicinal Products in the EU
• EU Pharma Forum Guiding Principles on Improving access to orphan medicines for all affected EU citizens
• Présentation lors de l'atelier EPPOSI du 27 octobre 2009 à Bruxelles
• Orphan Drugs: How to share Member States Assessments? Presentation on the Working Party for CAVOD on behalf of the European Commission, DIA HTA Forum Paris, November 2009
• Précédent article sur l'amélioration de l'accès des patients aux médicaments orphelins en Europe
• Enquête 2007 d'EURORDIS sur l'accès aux médicaments orphelins en Europe
• Déclaration d'EURORDIS : Les médicaments orphelins : un défi à relever pour assurer un meilleur avenir à 30 millions de malades en Europe

This article was previously published in the  December 2009 issue of our newsletter.

Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photo credits: © Europa, 2009, EURORDIS & EMEA