Deuxième plan français dévoilé

Un message d’espoir pour les patients, en France et dans toute l’Europe

Les patients français atteints de maladies rares avaient de quoi se réjouir lors de la Journée des maladies rares 2011. Ce jour-là, les ministres de la Recherche et de la Santé ont lancé conjointement le deuxième Plan national maladies rares (PNMR II), qu’on attendait depuis longtemps. Après 18 mois de consultation, la nouvelle stratégie nationale s’est vu attribuer un budget de 186 millions d’euros pour la période 2011-2014.

Le nouveau plan s’organise autour de trois grands thèmes, qui comprennent chacun une série de mesures détaillées, pour faciliter une mise en œuvre rapide et efficace. La première priorité identifiée est d’améliorer la qualité de la prise en charge des patients, par une meilleure coordination entre la recherche, le diagnostic et les soins médicaux et sociaux, dans le cadre de parcours de soin adaptés. Pour cela, les diagnostics et les soins s’articuleront autour de filières rassemblant laboratoires, centres nationaux de référence et centres de compétence régionaux et reliant ceux-ci aux services sanitaires et sociaux à l’échelle locale, plus proches des patients. Ces filières seront structurées par groupes de maladies : métaboliques, neuromusculaires, endocriniennes, cardiovasculaires, dermatologiques, sensorielles et autres.

Christel Nourissier talks about the 2nd French National Plan

« Quand ce plan sera appliqué, aucun patient atteint de maladie rare en France ne pourra se voir refuser l’accès au diagnostic et aux soins dans un centre d’expertise », explique la Secrétaire générale d’EURORDIS Christel Nourissier, qui représentait les patients durant le processus de consultation et a pris une part active dans l’élaboration du PNMR II. « L’organisation des centres d’expertise par groupe de maladies au sein de parcours de soin intégrés constitue une approche innovante, qui peut à l’avenir s’imposer comme modèle pour les centres de référence européens sur les maladies rares. »

Parmi les autres mesures prévues figurent : une meilleure reconnaissance et un financement plus important des activités menées par les centres d’expertise ; l’élaboration de protocoles nationaux de diagnostic et de soin ; le développement du dépistage néonatal ; le suivi de l’accès aux médicaments orphelins hors homologation ; l’évaluation et la structuration des besoins de gestion spécifiques aux handicaps complexes à l’échelle régionale ; le renforcement des liens entre soins spécialisés et services sociaux ; le développement des services d’accueil temporaire et de l’aide aux soignants ; enfin, la formation des professionnels de santé. L’une des plus grandes réalisations de ce nouveau plan consistera à organiser la collecte de données au sein d’une banque nationale, qui rassemblera un ensemble minimal de données et favorisera l’interopérabilité de toutes les données cliniques disponibles. 

Le deuxième axe concerne la recherche sur les maladies rares et prévoit essentiellement la création d’une fondation nationale chargée de coordonner les recherches fondamentale, clinique, translationnelle et sociale. Un objectif de cette fondation sera aussi de lier Orphanet, E-Rare et la Base nationale de données avec des partenariats public-privé.

Le PNMR II comporte une importante dimension internationale, au travers d’activités visant à accroître la coopération européenne et internationale. Les mesures prévues dans ce volet consistent à partager l’expertise via les réseaux de référence européens à l’aide de la télémédecine, encourager le recours à une classification et à des codages communs, échanger les meilleures pratiques en matière de tests diagnostiques, superviser l’accès aux médicaments hors homologation, œuvrer en faveur d’un service d’assistance téléphonique européen et favoriser les échanges entre associations de patients en Europe et dans les pays du bassin méditerranéen, au Proche-Orient et en Afrique. Le nouveau plan soutiendra trois projets internationaux sur les maladies rares : E-Rare, destiné à encourager la recherche transnationale, ECRIN, qui vise à faciliter les études cliniques multinationales, et BBMRI, qui servira à collecter des échantillons biologiques.

Bien que ce nouveau plan tire les enseignements du premier Plan national maladies rares – accordant plus d’importance aux liens à l’échelle régionale et prévoyant des mesures concrètes, comme la création d’une biobanque nationale et d’une fondation pour la recherche sur les maladies rares –, les représentants de patients craignent que le budget alloué ne soit pas à la hauteur des objectifs.

Quoi qu’il en soit, le PNMR II fera l’objet d’un suivi attentif de la part d’un comité de gestion multi-acteurs, auquel participeront des représentants de patients. Sa gouvernance sera assurée par un secrétariat général interministériel, chargé de faire la liaison avec les autorités régionales de santé – ce que les défenseurs des malades avaient demandé avec insistance au vu des médiocres performances du premier plan à cet égard.

« Nous avons travaillé très dur pour définir ce plan, en gardant constamment à l’esprit non seulement les patients atteints de maladies rares en France, mais aussi nos amis dans toute l’Europe, précise Christel Nourissier. Ce plan n’est pas parfait, mais, comme toujours, nous ferons part de nos succès et de nos échecs. »

L’un dans l’autre, le PNMR II reste la stratégie de lutte contre les maladies rares la plus élaborée d’Europe et constitue une référence pionnière dans ce domaine. Son budget total est en augmentation de 86 millions d’euros par rapport au premier plan.

Le ministre français de l’Emploi et de la Santé, Xavier Bertrand, en visite le 3 mars 2011 dans les locaux de la Plateforme Maladies rares et d’EURORDIS à Paris, a assuré ces associations de son soutien politique au plan et du budget imparti.

Pour en savoir plus: www.sante.gouv.fr/valerie-pecresse-et-nora-berra-presentent-le-2eme-plan-national-maladies-rares-pnmr-2011-2014.html

Cet article a été publié une première fois dans l’édition de mai 2011 de la newsletter d’EURORDIS.

Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos: © EURORDIS