Encourager la mise au point de médicaments orphelins

La législation sur les médicaments orphelins

Le nombre croissant de maladies rares en attente de traitement est un important sujet de santé publique. Or, souvent, les entreprises pharmaceutiques sont peu incitées à agir et la documentation qui accompagne les demandes d’homologation est lacunaire, ce qui limite l’élaboration de nouveaux médicaments orphelins.

La législation sur les médicaments orphelins a pour but d’inciter les entreprises pharmaceutiques à mettre au point et à commercialiser des médicaments pour traiter des maladies rares.

En 1983, les États-Unis ont créé un précédent considérable avec l’Orphan Drug Act, la première loi sur les médicaments orphelins. Dans les années 90, le Japon puis l’Australie ont adopté une législation similaire.

Cette révolution a gagné l’Europe en 1999 quand, le 16 décembre, le Parlement européen a adopté le Règlement (CE) n° 141/2000 sur les médicaments orphelins, texte entré en vigueur en janvier 2000.

À l’époque déjà, Eurordis avait représenté la communauté des patients atteints de maladies rares en Europe pour soutenir cette législation. Une fois le règlement adopté, l’UE avait créé le Comité pour les médicaments orphelins (COMP) en lui confiant la mission d’étudier les demandes visant à faire bénéficier certains médicaments du statut d’« orphelins » en Europe.

Les grandes dates de la législation sur les médicaments orphelins

  • 1983 – Première loi sur les médicaments orphelins adoptée aux États-Unis
  • Années 90 – Adoption d’une législation similaire à Singapour (1991), au Japon (1993) et en Australie (1997)
  • 1999 – Adoption par le Parlement européen du Règlement concernant les médicaments orphelins
  • 2000 – Création du Comité pour les médicaments orphelins (COMP) sous l’égide de l’Agence européenne du médicament (EMA), Londres

Mesures incitatives associées au règlement de l’UE

Exclusivité commerciale à l’échelon communautaire

Si l’Agence européenne du médicament (EMA) autorise la mise sur le marché d’un produit orphelin, tout produit similaire concurrent ne pourra pas être commercialisé avant 10 ans. S’agissant de médicaments pédiatriques, ce monopole est étendu à 12 ans.

Assistance au protocole

L’EMA assiste les entreprises pharmaceutiques dans l’élaboration des protocoles en les conseillant sur le plan scientifique sur les différents tests et essais cliniques nécessaires pour mettre au point un médicament. Ces informations sont fournies gratuitement ou à un coût réduit pour favoriser le développement de médicaments orphelins et s’assurer d’une meilleure conformité avec les exigences réglementaires européennes.

Frais réduits

Le processus d’homologation s’accompagne de dispenses de cotisation ou d’une réduction des frais. Cela vaut pour l’autorisation de mise sur le marché, les contrôles, les changements et l’assistance au protocole.

Recherches financées par l’UE

Les entreprises pharmaceutiques qui mettent au point des médicaments orphelins peuvent prétendre à des subventions spécifiques au sein de l’UE, aux termes de programmes nationaux ou communautaires (programmes-cadres) et d’initiatives soutenant la recherche-développement.

Une procédure centralisée à l’échelon européen

La procédure centralisée à suivre pour faire designer des médicaments orphelins en Europe, de la demande d’appellation à l’autorisation de mise sur le marché, est illustrée dans le document ci-dessous

Orphan drug Regulatory Process in EU

Page created: 09/11/2009
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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