La conférence de la Commission consacrée à la recherche sur les maladies rares 2007

Les maladies rares sont caractérisées par une recherche insuffisante au regard des besoins des malades actuellement dépourvus de traitement.

Dans ce contexte, l'initiative de la Commission européenne d'organiser une conférence sur la recherche consacrée aux maladies rares au Parlement européen à Bruxelles le 13 septembre 2007 révèle la maturité de la communauté des maladies rares tout en envoyant un signal politique fort.

« La conférence était intitulée ‘Rare Diseases Research: Building on Success', soit en français : ‘La recherche sur les maladies rares : construire à partir des succès remportés' », nous explique Fabrizia Bignami, Responsable du développement thérapeutique à Eurordis et membre du comité en charge du programme de la conférence. « En organisant cette manifestation, la Commission souhaitait sensibiliser les États membres et le Parlement européen sur les recherches nécessaires, et faire des maladies rares une priorité sur l'agenda de l'Union européenne. » C'était là l'occasion pour les représentants des malades d'exposer leurs besoins en termes de recherche. Avec la collaboration d'Eurordis, la Commission a remboursé les frais de déplacement et d'hébergement d'une vingtaine de représentants sélectionnés par Eurordis. Déjà présentés lors de l'atelier préparatoire de la conférence le 14 juin 2007 à Bruxelles, les résultats de l'atelier d'Eurordis « Accéder aux ressources sur les maladies rares » organisé les 4 et 5 mai 2007 à Paris ont été exposés par John Burn, directeur médical et responsable de l'Institut de génétique humaine de l'Université de Newcastle. Christel Nourissier, Secrétaire général et membre du conseil d'administration d'Eurordis, s'est chargée de conclure : « Les résultats de cette conférence inspirent aujourd'hui la communication sur les maladies rares de la Commission et, avec elle, la Direction générale de la recherche. »

Outre les malades, plusieurs autres parties prenantes étaient représentées dont : le Parlement européen, les instituts de recherche dédiés aux maladies rares, les organismes nationaux et européens de santé et de réglementation, la recherche et l'industrie pharmaceutique. La conférence s'est ouverte sur une vidéo de Janez Potočnik, commissaire européen à la science et à la recherche. Son Altesse Royale la Princesse Astrid de Belgique, qui s'intéresse particulièrement à la recherche médicale, est ensuite intervenue, suivie d'Alojz Peterle, parlementaire européen. Ce dernier a insisté sur les inégalités d'accès aux soins à travers l'Europe des patients atteints de maladies rares, sur la valeur ajoutée d'un travail paneuropéen, et sur la nécessité d'une collaboration entre l'Union européenne et les États-Unis dans le domaine des maladies rares afin d'éviter toute duplication des efforts. Pendant la rencontre, il a souvent été fait état de ce que les découvertes réalisées lors des travaux de recherche axés sur les maladies rares donnent souvent lieu à des découvertes sur des maladies plus répandues, et de ce que la recherche sur les maladies rares joue un rôle crucial dans le domaine de l'innovation. Il est également apparu nécessaire de :

• financer à long terme la recherche consacrée aux maladies rares ;

• mener des recherches à tous les niveaux simultanément (génomique, diagnostique, thérapeutique, etc.) ;

• financer des essais cliniques pour certains médicaments orphelins dès les prémices de leur élaboration (stade préclinique, phase 1 et phase 2) ;

• renforcer les liens entre l'université (recherche fondamentale) et l'industrie ;

• renforcer les liens entre les chercheurs et les groupes de malades ;

• augmenter le nombre de chercheurs qui travaillent sur les maladies rares (et les soutenir) ;

• créer des plateformes de recherche européennes et les rendre entièrement accessibles aux chercheurs ;

• poursuivre les collaborations d'envergure initiées avec les États membres telles que l'E-RARE¹, un projet d'ERA-NET ;

La nécessité d'une approche globale pour traiter les maladies rares a été exprimée tout au long de la conférence, servant d'introduction à l'ICORD² qui s'est tenue le jour suivant à Bruxelles, toujours avec le concours d'Eurordis. « La conférence du 13 septembre traduisait officiellement le soutien de l'UE aux maladies rares et le caractère de priorité de santé publique de ces dernières. » Et Fabrizia Bignami de continuer : « C'est une excellente nouvelle par rapport au 7e programme-cadre pour la recherche et le développement technologique. Le dialogue entre la communauté des maladies rares et la Commission européenne se trouve ainsi renforcé. » Où aller maintenant ? Nous vous encourageons à participer au prochain débat sur les besoins de la recherche dédiée aux maladies rares : la Conférence européenne sur les maladies rares (ECRD) qui se tiendra à Lisbonne les 27 et 28 novembre 2007. L'ECRD 2007 de Lisbonne est organisée par Eurordis et ses partenaires sous l'égide du ministère portugais de la Santé, dans le cadre de la présidence portugaise du Conseil de l'UE, et avec le soutien de la Commission européenne.

Pour en savoir plus:
Programme de la conférence

¹E-RARE est coordonné par le GIS - Institut des maladies rares à Paris
²International Conference on Rare Diseases and Orphan Drugs

Cet article a été publié une première fois dans l’édition de novembre 2007 de la newsletter d’EURORDIS.
Auteur : Jérôme Parisse-Brassens
Traducteur : Trado Verso
Photos : Programme © Europa.eu; conférence © Eurordis/Sylvain Gouraud