Les besoins des groupes de malades en termes d'accès aux ressources de recherche et de développement

La réunion annuelle des membres d'Eurordis pour le 10e anniversaire de l'association et l'atelier européen « Accéder aux ressources sur les maladies rares » organisé les 4 et 5 mai derniers à l'Institut Pasteur à Paris ont rassemblé 270 participants issus de 27 pays pour débattre de sujets relatifs à la vie des malades. L'assistance était composée pour 75 % de représentants de patients atteints de maladies rares et pour 25 % de chercheurs, de professionnels de santé, de représentants de l'industrie et de décisionnaires. Cet atelier européen entrait dans le cadre du projet de Renforcement des capacités des associations de patients en matière de recherche (nom de code : CAPOIRA). Fabrizia Bignami, responsable du développement thérapeutique chez Eurordis en charge de l'atelier, explique : « Il s'agissait d'une étape cruciale en vue d'un rôle majeur des groupes de malades sur l'agenda européen en matière de recherche ». Cet atelier, qui a duré un jour et demi, a donné lieu à des présentations sur les ressources scientifiques consacrées aux maladies rares, et sur l'intégration des groupes de malades à la recherche. Il a été demandé à deux groupes de se rencontrer pour discuter des besoins et des souhaits des groupes de malades sur : les outils européens de recherche sur les maladies rares et la manière de s'impliquer dans la recherche.

En sont ressortis les principaux besoins et souhaits suivants :
Besoins fondamentaux :

• encourager les plans nationaux dédiés aux maladies rares (y compris les politiques de recherche) au sein des États membres ;
• sensibiliser les responsables politiques européens à la recherche sur les maladies rares ;
• multiplier les occasions de collaboration entre les malades et les décisionnaires européens ;
• instaurer des comités européens, et non nationaux, sur les maladies rares ;

• continuer à fournir des informations dans les langues nationales.

Application des projets européens :

• simplifier la procédure de recherche de financement en phase préparatoire ;
• mettre en œuvre une approche en deux étapes : expression d'intérêt, puis pleine application une fois le projet sélectionné ;
• créer chez Eurordis un bureau permanent de soutien et de conseil au niveau de l'UE, au service de l'élaboration de projets sur les maladies rares ;
• publier un annuaire de la Commission européenne, indiquant les numéros de téléphone et les adresses électroniques de chacun ;
• organiser des formations sur les contraintes de recherche, le processus d'élaboration des médicaments, les essais cliniques et les thèmes associés à destination des représentants des malades ;
• informer sur les possibilités de ressources scientifiques au sein de l'UE ;
• tenir compte du financement des activités-clés des groupes de malades ;
• soutenir plus durablement les projets de recherche poursuivant des objectifs à long terme (consacrés notamment à l'histoire de la maladie) ;
• multiplier les projets scientifiques sur la qualité de vie des malades ;

• appels à propositions : apporter une aide au niveau de l'UE ; définir des outils permettant aux groupes de malades d'organiser leurs propres appels internationaux à propositions.

Outils de recherche :

• Banques de matériel biologique humain sur les maladies rares : à partir d'Eurobiobank, créer de nouvelles banques de matériel biologique humain de grande qualité ; faire comprendre aux chercheurs qui utilisent ces banques qu'ils doivent partager les résultats obtenus avec les malades.
• Bases de données et registres de malades : organiser des formations pour les représentants des malades ; rédiger et diffuser des directives européennes sur la création de bases de données ; créer des bases de données alliant génotypes et phénotypes qui puissent être gérées par les groupes de malades avec l'aide de spécialistes.

• Essais cliniques : créer un registre européen centralisé des essais cliniques et publier les résultats rendus anonymes ; organiser des formations sur les protocoles, la méthodologie et l'analyse pour les représentants des malades ; s'assurer de l'exhaustivité de l'exploitation des résultats des essais cliniques par la communauté scientifique.

Les résultats de cet atelier d'Eurordis ont été présentés lors d'un autre atelier, axé sur l'évolution des politiques européennes sur la recherche consacrée aux maladies rares, organisé par la Commission européenne à Bruxelles le 14 juin 2007. « Il nous a donné l'occasion de souligner plus encore le rôle des malades dans la recherche menée dans l'Union européenne », indique Fabrizia Bignami, qui a participé à cette rencontre. Les conclusions tirées des discussions du 14 juin seront à leur tour présentées à la conférence intitulée : « Rare Diseases Research: Building on Success », qui se tiendra à Bruxelles le 13 septembre 2007, en présence de membres du Parlement européen, de représentants d'établissements finançant la recherche sur les maladies rares, d'autorités nationales et européennes de santé et de réglementation, de chercheurs et d'associations de malades. Il s'agira là d'une nouvelle occasion pour la communauté des maladies rares d'exprimer ses besoins en termes de recherche, et d'un pas supplémentaire vers la pleine participation des patients atteints de maladies rares à l'agenda et au processus décisionnaire relatifs à la recherche européenne - une occasion pour laquelle Eurordis s'est longtemps battu, et se battra encore longtemps.

Cet article a été publié une première fois dans l’édition de juillet 2007 de la newsletter d’EURORDIS.
Auteur : Jérôme Parisse-Brassens
Traducteur : Trado Verso
Photos :  Fabrizia Bignami © Eurordis; Eurobiobank © Eurobiobank; conférence © Sylvain Gouraud