Nomination de 2 représentants d’EURORDIS au Comité « CAT »

Nomination de deux représentants d’EURORDIS au Comité pour les thérapies innovantes de l’Agence européenne des médicaments

Attendu depuis longtemps, le Comité pour les thérapies innovantes (CAT) est aujourd’hui réalité. La création de ce comité scientifique de l’EMEA était le chaînon manquant avant la mise en œuvre du Règlement de l’UE sur les thérapies innovantes, adopté en 2007. Ce règlement, et avec lui le comité auquel il a donné lieu, a les moyens de stimuler l’élaboration de nouvelles thérapies et d’en améliorer l’accès aux malades.

Les thérapies innovantes impliquent des traitements médicaux inédits, qui reposent sur les gènes (thérapie génique), les cellules (thérapie cellulaire) et les tissus (ingénierie tissulaire). Devant la multitude de thérapies innovantes en cours d’élaboration, un comité spécialisé était devenu indispensable. Ces thérapies pourront aider à traiter un certain nombre de maladies rares, dont le déficit en adénosine désaminase, la dystrophie musculaire, la leucodystrophie, l’hémophilie, la thalassémie et la mucoviscidose. Le potentiel de ces thérapies est intéressant tant pour les malades que pour l’industrie pharmaceutique.

Michele Lipuci Di Paola, l’un des deux représentants d’EURORDIS récemment nommés, explique : « Les thérapies innovantes promettent des traitements concluants pour certaines maladies rares, qui sont sur le point de devenir réalité. La création du Comité est au cœur du processus, car sans lui les thérapies innovantes ne pourraient jamais atteindre le marché. »

Il est important de souligner que le Comité pour les thérapies innovantes a un rôle consultatif vis-à-vis d’un autre comité de l’EMEA : le Comité des médicaments à usage humain (CHMP), qui fait des recommandations à la Commission européenne en matière d’autorisation de mise sur le marché. Le Comité pour les thérapies innovantes reste néanmoins essentiel dans la mesure où il est chargé d’évaluer les thérapies, de donner son avis sur chaque demande de mise sur le marché et de le soumettre au CHMP avant toute recommandation. Ses membres étudient les demandes des entreprises cherchant à élaborer des thérapies innovantes et disent si selon eux ces produits méritent l’appellation de « thérapies innovantes » et respectent les normes en vigueur sur le marché. Ils donnent également leur avis d’experts sur les informations non cliniques, ce qui peut aider les petites et moyennes entreprises développant de tels produits à obtenir la certification préalable à toute autorisation de mise sur le marché.

Le Comité pour les thérapies innovantes est composé de cinq membres du CHMP, d’un représentant de chaque État membre, de deux professionnels de santé et de deux représentants de patients. EURORDIS a été choisi pour y représenter les malades. « Nous sommes fiers de la nomination du Docteur Fabrizia Bignami comme membre et de celle du Docteur Michele Lipucci Di Paola comme membre suppléant. Tous deux ont mis leurs connaissances scientifiques et leur engagement personnel au service des patients atteints de maladies rares, commente Yann Le Cam. Il est crucial que les maladies rares soient bien représentées au sein de cet organisme qui vise à réglementer les thérapies innovantes. En effet, la plupart des maladies rares étant génétiques, elles pourraient bénéficier grandement des avancées réalisées dans ce domaine. »

Fabrizia Bignami représente les intérêts des malades en matière de thérapies innovantes depuis huit ans. C’est cette expérience qui est à l’origine de sa nomination. Au départ, son engagement à aider les personnes touchées par les maladies rares l’avait menée à l’Association française contre les myopathies (AFM), puis elle a rejoint EURORDIS en qualité de responsable du développement thérapeutique. Observatrice permanente au Comité pour les médicaments orphelins (COMP) de l’EMEA pendant six ans, elle a observé le nombre croissant de médicaments orphelins répondant à la définition de thérapies innovantes. Elle a un doctorat en biologie cellulaire et biologie du développement de l’Université de Rome. Sa formation scientifique est particulièrement appropriée au comité puisqu’elle repose sur la thérapie cellulaire et génique. Fabrizia est italienne, a vécu l’essentiel de sa vie adulte en France et parle couramment anglais. Elle apporte au Comité pour les thérapies innovantes un profil international allié à un savoir scientifique et à une expérience dans la défense des droits des malades.

Michele Lipucci Di Paola a quant à lui été nommé membre suppléant. Il fait bénéficier le Comité pour les thérapies innovantes de son doctorat et de son expérience en biologie cellulaire ainsi que de son expérience personnelle avec la thalassémie. La thalassémie est une maladie génétique rare causée par une production faible ou nulle d’hémoglobine fonctionnelle dans le sang. Défenseur des droits des malades auquel la thalassémie est intimement familière, il comprend à quel point il est important d’identifier de nouveaux protocoles cliniques et des approches thérapeutiques innovantes comme la thérapie génique et la réactivation moléculaire d’hémoglobine fœtale. Michele intervient activement dans plusieurs groupes de malades et a siégé au conseil d’EURORDIS.

Il est important que des représentants de patients soient impliqués dans ce comité en raison du manque d’expertise à l’heure actuelle dans l’évaluation de ces traitements. Or, entre autres aspects, le suivi à long terme des malades et les stratégies de gestion des risques pour la phase postérieure à l’autorisation sont cruciaux. Les malades ont par ailleurs une expertise unique, fondée sur l’expérience, dans l’évaluation des essais cliniques, qui sont indispensables avant toute autorisation de mise sur le marché. Et Michele Lipucci Di Paola d’expliquer : « En tant que patients, nous avons une expérience de premier ordre dans les essais cliniques et pouvons émettre en connaissance de cause un avis sur la façon de les organiser, d’en garantir la transparence et l’éthique, enfin, d’en diffuser les résultats à l’extérieur. EURORDIS organise pour cela des formations destinées à informer les malades sur le processus d’élaboration des médicaments. L’association a également rédigé une Charte sur les essais cliniques.»

Pour en savoir plus :

• Article paru dans la Newsletter d’Eurordis en mars 2006 sur le projet de règlement de l’UE sur les thérapies innovantes
• Règlement de l’UE sur les thérapies innovantes
• Contribution d’EURORDIS au document de consultation et au projet de règlement sur les thérapies innovantes

Cet article a été publié dans l'édition de avril 2009 de notre lettre électronique.

Auteur: Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos:© EMEA & EURORDIS & European Community, 2009