Le rôle d'EURORDIS

EURORDIS joue un rôle important dans le processus de développement de médicament orphelin à travers sa participation au sein du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA).

EURORDIS a joué un rôle décisif dans l’élaboration et l’adoption des règlements de l’Union européenne concernant :

• les médicaments orphelins (1999);
• les médicaments pédiatriques (2006);
• les médicaments de thérapie innovante (2007).

Élaboration des médicaments orphelins

Notre action est aussi importante concernant l’élaboration des médicaments orphelins, puisque nous siégeons au Comité pour les médicaments orphelins (COMP), au Comité pédiatrique (PDCO), au Comité des thérapies innovantes (CAT) et dans le Groupe de travail avec les organisations de patients et de consommateurs (PCWP) de l’Agence européenne du médicament (EMA).

Encourager les initiatives

Nous avons encouragé avec succès les initiatives favorisant la mise au point de médicaments orphelins et avons ainsi obtenu :

• des dispenses de cotisation au processus d’approbation de commercialisation ;
• une extension de 2 ans de l’exclusivité commerciale pour les médicaments pédiatriques (soit 12 ans d’exclusivité au lieu de 10 pour les autres médicaments orphelins) ;
• l’introduction parallèle, dans l’UE et aux États-Unis, des demandes d’homologation des médicaments orphelins pour accélérer la phase de développement et l’accès aux nouveaux médicaments sur la base d’un dossier unique ;
• la création par la Commission, aux termes du 7e programme-cadre de la recherche, d’un programme de recherche clinique sur les médicaments orphelins pour soutenir les produits homologués ;
• des mesures incitatives nationales (bourses de recherche et crédits fiscaux).

Nous soutenons en continu l’accès des patients aux médicaments orphelins autorisés en :

• menant régulièrement des enquêtes pour évaluer et comparer la disponibilité réelle de ces médicaments dans les différents États membres ;
• défendant la politique commune de l’UE et les critères d’accès à ces médicaments. En savoir plus sur l’Évaluation commune de la valeur clinique ajoutée des médicaments orphelins.

Qualité et cohérence des informations

Dans le cadre de notre étroite collaboration avec l’Agence européenne du médicament (EMA), nous veillons à la qualité et à la cohérence des informations produites sur les médicaments orphelins.

L’homologation de nouveaux médicaments orphelins s’accompagne d’une Synthèse publique des opinions relatives aux médicaments orphelins. Nous passons alors en revue les avis émis avant leur publication sur le site Internet de l’EMA.

Nous aidons aussi les groupes de patients atteints de maladies rares à analyser les synthèses des rapports publics européens d’évaluation (EPAR). Ces synthèses, publiées au moment de l’autorisation de commercialisation, sont des documents destinés au public.

Autonomisation des patients

EURORDIS identifie et soutient les représentants des patients atteints de maladies rares dans :

• les comités scientifiques et les groupes de médicaments de l’Agence européenne du médicament (EMA) ;
• l’assistance au protocole ;
• les groupes de conseil scientifique (SAG) du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) ;
• d’autres réunions, notamment sur les directives et les programmes de gestion des risques.

EURORDIS mène une action financièrement indépendante de l’industrie pharmaceutique.

Toutes les activités relatives aux médicaments orphelins se font grâce au travail des bénévoles impliqués à EURORDIS et au soutien financier des membres de la fédération, l’AFM-Téléthon et l’EMA.