Pourquoi la recherche sur les maladies rares?
Pourquoi investir dans la recherche sur les maladies rares ? Telle est la question cruciale à laquelle entreprend de répondre le document de prise de position auquel travaille EURORDIS actuellement. Pendant de nombreuses années, EURORDIS a encouragé une recherche accrue et de meilleure qualité sur les maladies rares, en décrivant les besoins des patients et en expliquant ce qu’apporte la coordination de la recherche à l’échelle européenne. EURORDIS a notamment eu l’occasion de présenter à la Commission européenne des recommandations spécifiques reflétant les besoins des patients atteints de maladies rares. Les précédents documents de prise de position d’EURORDIS, la Communication de la Commission sur les maladies rares, la Recommandation du Conseil relative à une action dans le domaine des maladies rares, enfin, les programmes-cadres de recherche de la Commission européenne FP6 et FP7 illustrent ainsi ces besoins et ces priorités.
Aujourd’hui, EURORDIS prend des mesures pour rappeler certaines réalités aux décideurs qui les connaissent, et y sensibiliser les responsables politiques qui ne les connaîtraient pas : difficultés auxquelles est confrontée la recherche sur les maladies rares, valeur ajoutée de l’attribution d’un budget spécifique à ce vaste groupe de maladies. Un premier document de discussion sur ce sujet a été présenté aux chercheurs et aux décideurs lors du colloque européen organisé par EURORDIS à Bruxelles le 1er mars à l’occasion de la Journée des maladies rares. EURORDIS prend le temps de consulter largement les associations de patients qui la composent, ainsi que les responsables scientifiques et ses principaux partenaires, en vue d’élaborer un document de prise de position qui fasse autorité.
« Bien que les maladies rares soient clairement identifiées comme priorité de recherche par la Communication de la Commission et par la Recommandation du Conseil sur les maladies rares, on est encore loin de tenir réellement compte des besoins des patients. Alors que nous sommes à la moitié du 7e programme-cadre de recherche et que le 8e se prépare, explique Yann Le Cam, Directeur général d’EURORDIS, nous devons plus que jamais nous mobiliser en faveur de la recherche sur les maladies rares, pour assortir celle-ci d’un degré de priorité toujours plus fort dans les calendriers européen et nationaux, et pour lui accorder le budget et l’attention qu’elle mérite. »
L’argumentaire spécifique en faveur de la recherche sur les maladies rares est le même que celui utilisé pour défendre l’égalité d’accès aux soins et aux traitements partout en Europe. Il s’appuie sur les principes d’égalité, de justice sociale et de solidarité. Tous deux appellent à une action accrue en faveur des membres vulnérables de la société, en l’occurrence des patients atteints de maladies rares.
La faible prévalence individuelle des maladies rares, leur complexité et l’approche pluridisciplinaire qu’elles exigent, le caractère dispersé des projets de recherche actuels et la rareté des informations disponibles sur ces pathologies rendent les avantages d’une coordination des efforts de recherche sur les maladies rares et d’une collaboration spécifique et ciblée évidents, et leur nécessité pressante. Dans ce domaine, les mécanismes traditionnels de financement basés sur le marché et les fonds publics habituels ne sont pas adaptés à la réalité des besoins. Il est désormais impératif de disposer pour la recherche sur ces pathologies d’une stratégie, de mesures et d’un financement public spécifiques.
Il convient de souligner que les biotechnologies ont connu ces dernières années un véritable essor, en partie grâce aux mesures incitatives prévues par le Réglement de l’UE de 1999 sur les médicaments orphelins. Depuis le 6e programme-cadre, la CE a fait de la recherche sur les maladies rares une priorité, comme le montrent ses derniers programmes-cadres sur la recherche et le développement. Tout cela améliore la compétitivité de l’UE au sein d’une société fondée sur le savoir. Malgré ces efforts, les manques persistent en matière de recherche sur les maladies rares.
Les maladies rares peuvent avoir un impact positif pour la communauté au sens large. La recherche sur ces pathologies fait progresser la recherche médicale en général. Les avancées scientifiques et médicales réalisées ouvrent de nouvelles pistes de recherche sur les maladies rares ; l'étude de celles-ci contribue à son tour beaucoup à la recherche sur des maladies plus courantes, pour lesquelles des traitements sont découverts. De plus, la recherche sur les maladies rares est à la pointe de l’innovation technique et des nouvelles approches de la médecine, comme la médecine personnalisée.
En outre, la recherche sur les maladies rares est le laboratoire des politiques de santé de demain. Les travaux réalisés à propos des centres d’expertise et des réseaux de référence européens ouvrent ainsi la voie à une nouvelle organisation des systèmes de soin qui optimise l’usage des ressources existantes.
Enfin et surtout, le poids des maladies rares en termes de souffrance et de mortalité est considérable. De même, n’oublions pas les économies générées par un diagnostic en temps utile et par de bons traitements. Correctement soigné, un patient atteint d’une maladie rare cesse d’être un consommateur de traitements coûteux et inefficaces pour devenir un citoyen qui contribue activement à la société.
Toutes ces raisons plaident pour un financement public plus ciblé, afin de stimuler la recherche sur les maladies rares.
« L’expérience prouve que les efforts actuels ne suffisent pas. Le financement public doit s’appuyer sur la compréhension des besoins spécifiques liés au développement de la recherche sur les maladies rares, indique Yann Le Cam, Directeur général d’EURORDIS. Il s’ensuit que des budgets et des stratégies politiques spécifiques doivent être dédiés à ce domaine. »
Pour en savoir plus (en anglais):
Cet article a été publié dans l'édition d'avril 2010 de notre lettre électronique
Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos: © Inserm
