Proposition de directive de l'UE sur le don et la transplantation d'organes : un regain d'espoir pour les patients atteints de maladies rares

Le don et la transplantation d'organes reviennent sur le devant de la scène européenne. Cela pourrait redonner de l'espoir à de nombreux patients atteints de maladies rares dont la vie dépend de l'amélioration de la disponibilité et de l'accessibilité des organes donnés.

Une consultation ouverte sera lancée en vue de l'élaboration d'une directive visant à définir des conditions contraignantes de garantie de la qualité et de la sécurité du don et de la transplantation d'organes. En outre, la Commission adoptera également un Plan d'action. Ces deux documents, associés et complémentaires, augmenteront la disponibilité des greffons et amélioreront notablement les chances de voir les transplantations couronnées de succès. C'est l'occasion pour la communauté des maladies rares de faire entendre sa voix et de faire comprendre l'importance du don et de la transplantation d'organes pour certaines maladies rares, ainsi que les besoins particuliers des patients atteints de maladies rares en la matière.

« Beaucoup de gens ne savent pas pourquoi le don et la transplantation d'organes sont si importants pour beaucoup de patients atteints de maladies rares », explique Flaminia Macchia, responsable des affaires européennes à Eurordis. « Pour un certain nombre de patients atteints de maladies rares, la transplantation est parfois la seule option thérapeutique, et il y a une plus grande proportion de greffes d'organes parmi eux que dans la population globale. »

C'est le cas pour les maladies rares pour lesquelles il n'y a pas ou peu de médicaments disponibles, ainsi la lymphangioléiomyomatose (poumons), la cystinose (reins), l'hémochromatose (foie), la maladie de Crohn (intestin grêle), le kératocône (cornée), la dystrophie musculaire de Becker (cœur), le syndrome de DiGeorge (thymus), la syndactylie (peau). Pour avoir la vie sauve, les patients atteints de ces maladies doivent bénéficier d'une greffe et, dans le cas de la mucoviscidose ou d'un déficit en alpha-1 antitrypsine, ils peuvent avoir besoin d'une transplantation multi-organes.

Outre les problèmes rencontrés par tous les malades bénéficiant d'une transplantation d'organe, certaines difficultés spécifiques à ces patients atteints de maladies rares peuvent aggraver la situation. Celles-ci sont souvent liées à l'interaction entre médicaments et à l'influence de la maladie même sur la réussite de la transplantation. Par exemple, le traitement immunosuppresseur - nécessaire pour réduire les risques de rejet - peut interférer avec d'autres médicaments ou d'autres manifestations cliniques de la maladie. C'est notamment le cas pour les patients frappés d'infections récurrentes dont l'état sera aggravé par la thérapie immunosuppressive.

De plus, les patients atteints de maladies rares souffrent d'une inégalité d'accès aux greffons et dépendent plus des transplantations d'organes de donneurs vivants. Cette inégalité est due au faible nombre de patients de chaque maladie rare concernés par la transplantation, donc au manque d'indications de greffe validées pour ces maladies.

Pour être accepté en liste d'attente de greffe, chaque malade doit faire l'objet d'une « bonne indication », ce qui implique qu'il y ait eu une évaluation du bénéfice qu'il pourrait retirer de la transplantation. Cette évaluation est très difficile à réaliser dans le cas de maladies qui ne concernent qu'un très faible nombre de patients. C'est pourquoi, en particulier dans le contexte actuel de pénurie de greffons, un grand nombre de patients atteints de maladies rares ne sont pas inscrits sur liste d'attente pour la greffe d'organe qui pourrait leur sauver la vie, car il n'a pas été possible d'évaluer le bénéfice qu'ils retireraient de cette greffe.

« Pour toutes ces raisons, Eurordis a décidé de répondre à une consultation ouverte sur le don et la transplantation d'organes organisée en juin 2006 », explique Flaminia Macchia. « Dans notre contribution, nous avons souligné l'importance du don et de la transplantation d'organes pour les patients atteints de maladies rares et avons montré qu'ils étaient désavantagés par rapport à la moyenne des receveurs. »

Dans la même contribution, Eurordis a suggéré que la Commission finance une campagne européenne d'information et de sensibilisation impliquant les représentants des malades, de façon à éduquer le grand public et à augmenter le nombre des donneurs potentiels. Eurordis a recommandé différentes manières possibles de traiter le cas particulier des maladies rares. Par exemple, on pourrait créer dans l'UE un registre central visant à faciliter la recherche du donneur le plus compatible avec le receveur. Enfin, Eurordis a salué la décision d'élaborer une directive européenne sur la qualité et la sécurité du don d'organes et plaidé pour une intensification des échanges en matière de recherche et de validation des indications relatives aux maladies rares, de manière à réduire les inégalités face à la transplantation.

« La plupart de nos arguments ont été entendus et pris en considération par les responsables politiques compétents au niveau européen », précise Flaminia Macchia. « À présent, une seconde consultation ouverte est en cours. L'idée est de mettre en œuvre les suggestions recueillies lors de la première consultation et d'obtenir un ensemble de mesures sur le don et la transplantation d'organes qui comprendrait un Plan d'action sur l'amélioration de la disponibilité et une proposition de directive juridiquement contraignante sur l'amélioration de la qualité et de la sécurité des greffes. »

Le fait que la contribution d'Eurordis à la première consultation ait reçu un bon accueil donne à penser que les représentants de patients atteints de maladies rares doivent participer à la seconde consultation ouverte afin de s'assurer que la législation qui en résultera prendra en compte la spécificité des maladies rares et contribuera à réduire les inégalités qui existent dans ce domaine. Eurordis cherche à présent parmi ses membres des volontaires pour participer au Groupe de travail qui permettra d'affûter notre analyse et de renforcer nos arguments, pour que les intérêts des patients atteints de maladies rares soient représentés dans les documents finaux. Saisissez votre chance d'influencer la politique européenne sur le don et la transplantion d'organes !

Pour en savoir plus sur le Groupe de travail d'Eurordis sur le don et la transplantation d'organes, veuillez contacter Flaminia Macchia, responsable des affaires publiques européennes, à l'adresse suivante : fmacchia@eurordis.org

Lire le document de consultation (première consultation)
Lire la contribution d'Eurordis à la première consultation
Lire la Communication de la Commission sur le don et la transplantation d'organes
Lire l'analyse d'impact approfondie ou une synthèse
 

Cet article a été publié dans l'édition de  mai 2008 de notre lettre électronique.

Auteur : Paloma Tejada
Traduction : Trado Verso
Photos : oeil © Carmem L. Vilanova; ODT © BODY