Un plan national contre les maladies rares au Portugal
Deux ans après la quatrième Conférence européenne sur les maladies rares qui s'est tenue à Lisbonne, les Portugais s'apprêtent à mettre en œuvre leur plan national.
Le 12 novembre 2008, la ministre de la Santé portugaise a approuvé un plan national contre les maladies rares au Portugal. Le Programa Nacional de Doenças Raras reprend largement la structure présentée lors de la Conférence européenne sur les maladies rares (ECRD) de Lisbonne 2007. On estime que le Portugal compte entre 600 000 et 800 000 personnes atteintes de maladies rares, dont la plupart vont bénéficier du plan. Dans un entretien accordé à EURORDIS, Paula Brito e Costa, Présidente de la Fédération portugaise contre les maladies rares (FEDRA), a expliqué comment les malades avaient contribué à faire de ce plan une réalité.
Pouvez-vous nous raconter l'histoire du plan ? Combien de temps a-t-il fallu pour le faire adopter ?
Le Portugal est un pays privilégié en ce qui concerne les maladies rares. Le ministère de la Santé avait été sensibilisé sur la question des maladies rares à l'occasion d'un congrès intitulé « Les maladies rares de A à Z » organisé en 2004 par une de nos associations membres, Raríssimas, qui avait réuni 60 professionnels de santé venus du monde entier pour discuter du sujet.
À l'époque, c'était un événement inédit pour le Portugal. Le Directeur général adjoint de la santé, José Robalo, avait admis que le comité de santé national n'avait pas réalisé à quel point les maladies rares constituaient une menace de santé publique au Portugal.
À l'issue du congrès, il était évident pour chacun d'entre nous qu'il fallait agir.
Qui a encouragé l'élaboration du plan ? Les associations de malades ? Le ministère lui-même?
Le plan est le résultat d'un travail d'équipe. C'est l'association de malades Raríssimas qui a fait le premier pas. Puis, d'autres associations représentant des maladies monogéniques se sont jointes à notre cause et ont fait pression sur les pouvoirs publics pour que les besoins des personnes vivant avec des maladies rares soient entendus.
Deux ans plus tard, lorsque notre ministre de la Santé actuelle est entrée en fonction, le travail préparatoire était amorcé et il était déjà plus facile de promouvoir et d'améliorer le plan. Nous avons eu la chance que la ministre soit pédiatre : elle savait combien il est difficile pour un enfant et sa famille de rester dans l'attente d'un diagnostic. Quelques mois après l'élaboration du projet de plan national avec l'aide des associations de malades, elle a accéléré le processus d'approbation.
Au sein du gouvernement, auprès de qui avez-vous défendu le plan ?
Nous l'avons défendu auprès du ministère de la Santé et plus particulièrement de José Robalo, le Directeur général adjoint à la santé. Il avait en effet témoigné d'un réel engagement pour les maladies rares et d'un intérêt sincère pour l'implication des représentants des malades. Nous avons également bénéficié du soutien de la ministre elle-même qui, comme je vous l'ai dit, est une pédiatre acquise à notre cause, qui respecte beaucoup les droits des patients. Rien n'est arrivé par hasard... Elle faisait en effet partie des intervenants du congrès sur les maladies rares que nous avions organisé en 2004.
Quels ont été vos arguments ?
Nous avons collaboré étroitement avec le ministère de la Santé, le département national de la santé et plus particulièrement Raríssimas, ce qui nous a permis d'obtenir une réelle reconnaissance des maladies rares dans les hautes sphères de l'État. Cette reconnaissance était aussi le fruit de six années de communication sur ces maladies dans les médias portugais. Nous avons réussi à informer et sensibiliser le pays entier sur les maladies rares et les médicaments orphelins. Ainsi, lorsque le plan national a été proposé, la plupart de nos interlocuteurs avaient déjà connaissance de nos arguments.
Le budget a-t-il été adopté ?
Le budget du plan, qui se compose d'une première phase allant jusqu'à 2010 et d'une seconde qui court jusqu'à 2015, n'a pas encore été défini.
Quand commencera la mise en œuvre du plan et quelles en seront les priorités ?
En septembre 2008, 48 % des projets présentés par les associations de patients atteints de maladies rares avaient déjà été approuvés. Depuis, le ministère de la Santé a apporté un réel soutien aux maladies rares et en mars 2009, il a approuvé plusieurs budgets destinés à mettre en œuvre des projets spécifiques. Nous espérons que ce soutien sera étendu.
Le plan national aura pour priorités : l'information, les services spécialisés aux patients atteints de maladies rares et les centres nationaux d'expertise sur les maladies rares.
La Conférence européenne sur les maladies rares 2007 de Lisbonne a-t-elle marqué un tournant décisif dans la sensibilisation des responsables politiques à l'importance des maladies rares ?
Je dois dire que cette conférence a eu une grande influence, car elle a montré que nos associations de malades nationales bénéficiaient d'un soutien international. De nombreuses parties prenantes se sont unies pour parler d'une même voix. Elles ont ainsi pu faire pression sur les responsables politiques portugais et les sensibiliser à nos besoins et à l'importance d'élaborer un projet de plan national pour les maladies rares.
Avez-vous utilisé la Communication de la Commission et les Recommandations du Conseil sur les maladies rares pour vous guider dans l'élaboration de votre plan national ?
Aujourd'hui, je suis convaincue que tous les mouvements locaux et nationaux doivent suivre les orientations européennes s'ils veulent coordonner leurs efforts et gagner en puissance.
Pourquoi est-ce si important ?
L'essentiel, c'est de ne pas baisser les bras et de nous battre pour nos enfants, pour tous les Marco du monde !
Pour en savoir plus :
Le plan national pour les malades rares (en portugais uniquement)
Troisième chapitre de la Conférence européenne sur les maladies rares de Lisbonne (en anglais uniquement)
Cet article a été publié dans l'édition de novembre 2009 de notre lettre électronique.
Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos: © FEDRA
