CAVOD: sta sostenendo e promuovendo l'accesso dei malati ai farmaci orfani

La creazione di un Gruppo di lavoro che collabora sulla valutazione scientifica del Valore Aggiunto dei Farmaci Orfani

Molte persone affette da malattie rare in Europa non hanno accesso ai farmaci orfani che hanno un potenziale salva vita. Questo accade spesso perché le autorità nazionali impiegano troppo tempo per decidere sui costi e sul rimborso di tali farmaci, ritardando in questo modo la loro disponibilità sul mercato, o perché le imprese affrontano procedure nazionali molto frammentate.

Per eliminare questo collo di bottiglia, EURORDIS e le autoritè accademiche nel campo dei farmaci orfani hanno sviluppato una proposta presentata alla Commissione Europea e all'Agenzia europea del farmaco (EMEA) per la costituzione di un Gruppo di Lavoro per la collaborazione europea verso valutazioni scientifiche comuni del valore clinico aggiunto dei farmaci orfani. Il Gruppo di Lavoro proposto dovrebbe facilitare la collaborazione tra le autorità europee e gli Stati Membri, al fine di trarre il massimo dall'informazione esistente a livello europeo, di aiutare le autorità sanitarie nazionali a prendere le proprie decisioni sui costi e il rimborso, migliorando l'effettivo accesso ai farmaci orfani da parte dei malati. Questo approccio è stato consigliato da tutti i 27 Stati membri, l'industria e le associazioni dei malati nella cornice del Forum farmaceutico europeo.

Attualmente, i comitati scientifici dell'EMEA valutano rigorosamente i farmaci orfani durante il processo di esame per ottenere l'autorizzazione alla commercializzazione, per il loro uso per fini pediatrici e per mantenere la loro condizione di orfani. Questi comitati hanno il compito di dimostrare che non esiste un trattamento soddisfacente o che la nuova cura offre un beneficio significativo rispetto agli interventi terapeutici esistenti. Queste analisi aiutano a definire il valore dei medicinali orfani. Ma, attualmente le valutazioni scientifiche non sono raccolte in un semplice documento, nè rese disponibili in modo trasparente agli Stati membri. Un gruppo di lavoro, che ha sede presso l'EMEA, dove si effettuano le valutazioni scientifiche, sarà in grado di racchiudere tali valutazioni in un unico utile documento. Inoltre, lavorando insieme, gli Stati Membri saranno in grado di coordinare le loro rispettive richieste agli sponsors al fine di definire il set minimo di dati necessari per comprendere il ruolo del prodotto nella strategia terapeutica in contesti reali. Ciò è importante per evitare la situazione attuale nella quale i diversi Stati Membri richiedono alle aziende farmacetutiche differenti programmi di sviluppo per dimostrare l'efficacia in uso del prodotto.

“Gli inutili ritardi nelle decisioni nazionali sui costi e il rimborso sono un grande ostacolo che impedisce l'accesso dei malati ai farmaci orfani. Un farmaco orfano non è una medicina se non raggiunge i malati,” afferma il direttore generale di EURORDIS Yann Le Cam. “La Valutazione Comune del Valore Clinico Aggiunto dei farmaci orfani è il modo giusto per affrontare la questione e riceve un ampio consenso dalle parti interessate ed è approvato a livello politico. Noi chiediamo che, nello spirito del Regolamento europeo sui farmaci orfani, venga costituito rapidamente un gruppo di lavoro localizzato presso l'EMEA, nel quale si possano trovare esperienza e informazioni.”

Per incoraggiare gli Stati Membri ad utilizzare dei report di valutazione comuni, la prosposta include anche una serie di raccomandazioni per garantire che questi utilizzino i report e promuovano una politica dei prezzi innovativa, al fine di accelerare l'accesso, all'interno dei piani nazionali per le malattie rare.

La proposta, dal titolo “Parti interessate alla proposta per l'implementazione pratica dei principi politici per migliorare ll'accesso ai farmaci orfani nell'Unione europea” è il risultato di un lungo e intenso processo durato due anni di consultazione tra i rappresentanti dei malati, dell'industria e delle autorità politiche decisionali presso la Commissione e l'EMEA.

“Anche se da molti anni stiamo lottando per questa idea, essa ha una valenza particolare oggi in quanto tre delle parti più importanti della strategia europea sulle malattie rare (le conclusioni e le raccomandazioni del Forum farmaceutico europeo di alto livello, la Comunicazione della Commissione e la Raccomandazione del Consiglio su un'azione europea nel campo delle malattie rare) hanno recentemente richiesto un aumento della collaborazione tra le autorità europee e gli Stati Membri al fine di migliorare l'accesso ai farmaci orfani per le persone colpite da malattie rare,” sostiene Flaminia Macchia, responsabile degli affari pubblici di EURORDIS.

Le associazioni dei malati, l'industria e le autorità accademiche nel campo dei farmaci orfani hanno cofirmato la carta per dare a questa il peso politico necessario alla sua implementazione. Anche le federazioni dell'industria farmaceutica come EBE (EFPIA) e EuropaBio hanno fornito il loro supporto.

“Stiamo sostenendo questa iniziativa come un modo per mettere in pratica gli impegni politici presi dagli Stati membri e dalle parti interessate, durante, ad esempio, il forum farmaceutico di alto livello e la Raccomandazione del Consiglio Europeo, per aumentare l'accesso alle cure per le malattie rare e gravi,” spiega Wills Hughes-Wilson, responsabile della politica sanitaria presso Genzyme e membro della task force EBE-EuropaBio sui Farmaci Orfani e le malattie rare. “Se tutte le parti interessate collaborassero, noi avremmo una chance in più per creare un sistema funzionante e collaborativo che raggiunga con successo l'obiettivo di migliorare l'accesso dei malati alle cure. Ci auguriamo di continuare il dialogo con tutte le parti interessate per raggiungere questo obiettivo”.

Cosa ci aspetta? Attualmente sono in corso discussioni con l'industria farmaceutica, alti funzionari dell'EMEA e della Commissione Europea. La proposta sarà presentata a breve al comitato per i prodotti medicinali orfani (COMP) dell'EMEA. Altre discussioni saranno intavolate con gli stati membri. EURORDIS continuerà a lavorare per aumentare la comprensione della necessità di attuare questo processo tra tutte le parti interessate, alle quali è richiesto di svolgere un ruolo nella creazione di questo sistema di collaborazione. Il dialogo è proseguito durante il workshop EPPOSI a Bruxelles il 26 e 27 ottobre 2009 e continuerà all'ERTC l'11 Dicembre 2009.

Date il vostro appoggio a questa iniziativa inviando un messaggio a: flaminia.macchia@eurordis.org

Per saperne di più:

• Proposta per l'implementazione pratica dei principi politici per migliorare l'accesso ai farmaci orfani in Europa
• Sintesi della proposta: Come può la cooperazione a livello europeo facilitare le decisioni nazionali e migliorare l'accesso ai farmaci orfani?
• List of signatories to the proposal
• Industry Recommendations and Suggestions for the Practical Implementation of Policy Principles to Improve Access to Orphan Medicinal Products in the EU
• EU Pharma Forum Guiding Principles on Improving access to orphan medicines for all affected EU citizens
• Presentazione al workshop EPPOSI di Bruxelles il 27 ottobre 2009
• Orphan Drugs: How to share Member States Assessments? Presentation on the Working Party for CAVOD on behalf of the European Commission, DIA HTA Forum Paris, November 2009
• Articolo sul miglioramento dell'accesso dei malati ai farmaci orfani in Europa
• Indagine EURORDIS 2007 sulla disponibilità dei farmaci orfani in Europa
• Dichiarazione di EURORDIS: Farmaci orfani: inizia una nuova sfida per assicurare un futuro migliore a 30 milioni di pazienti in Europa

Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta nel numero di Dicembre 2009 della nostra Newsletter.

Autore: Paloma Tejada
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Fotos: © Europa, 2009, EURORDIS & EMEA