Conferenza della Commissione sulle Malattie Rare 2007

Una delle caratteristiche delle malattie rare è che la ricerca è insufficiente nei confronti dei bisogni dei malati, che oggi rimangono ancora senza cura.

In questo contesto, l'iniziativa della Commissione Europea di organizzare una conferenza dedicata alla ricerca sulle malattie rare presso il Parlamento Europeo a Bruxelles il 13 settembre 2007 ha rappresentato un segno di maturità da parte della comunità delle malattie rare e un forte segnale politico.

‘La conferenza è stata intitolata “Ricerca sulle malattie rare: Costruire sul successo”, racconta Fabrizia Bignami, Responsabile dello sviluppo terapeutico ad Eurordis e membro del comitato organizzatore della conferenza. ‘Con questo evento, la Commissione ha voluto diffondere l'informazione a livello degli Stati Membri e del Parlamento Europeo sui bisogni della ricerca sulle malattie rare, così come promuovere l'introduzione delle malattie rare tra le priorità dell'agenda politica dell'Unione Europea.' Si è trattato di una grande opportunità per i rappresentanti dei malati di esprimere i propri bisogni in termini di ricerca. Circa venti rappresentanti di malati, individuati e selezionati da Eurordis, hanno ottenuto dalla Commissione Europea il rimborso delle spese di viaggio e di alloggio. I risultati del workshop di Eurordis sull' “Accesso alle fonti di ricerca per le malattie rare” del 4 e 5 maggio 2007 a Parigi, che è stato anche presentato durante il workshop preliminare della Conferenza dedicata alla ricerca sulle malattie rare il 14 giugno 2007 a Bruxelles, sono stati esposti durante la presentazione di John Burn, Direttore Sanitario e direttore dell'Istituto di Genetica Umana, dell'Università di Newcastle. Le osservazioni finali sono state fatte da Christel Nourissier, membro del Consiglio di amministrazione e segretario generale di Eurordis, che ha affermato come i risultati della conferenza siano stati utilizzati come base per l'introduzione della Direzione Generale della Salute nell'attuale Comunicazione della Commissione sulle Malattie Rare.

Oltre ai rappresentanti dei malati hanno partecipato alla conferenza diverse parti interessate: membri del parlamento europeo, enti finanziatori per la ricerca sulle malattie rare, autorità sanitarie e decisionali nazionali ed europee, ricercatori e rappresentanti dell'industria farmaceutica. La conferenza è stata aperta da Janez Potočnik, commissario europeo per la scienza e la ricerca, in collegamento video, e da Sua Altezza Reale la Principessa Astrid del Belgio, particolarmente interessata alla ricerca clinica. Successivamente, Alojz Peterle, MP, ha parlato delle iniquità di accesso alle cure in tutta Europa per le persone colpite da malattie rare, dell'importanza di lavorare a livello europeo e della necessità di una collaborazione tra Europea ed America, nel campo delle malattie rare, per evitare un inutile spreco di forze.  Durante l'incontro, è stato sottolineato come spesso le scoperte fatte nel corso di un progetto di ricerca sulle malattie rare siano spesso un punto di partenza per ulteriori scoperte che riguardano invece le malattie più frequenti, e che la ricerca sulle malattie rare svolge un ruolo cruciale nell'ambito dell'innovazione. Sono stati anche evidenziati le seguenti necessità:

• Finanziare la ricerca sulle malattie rare nel lungo termine
• Guidare la ricerca a tutti i livelli simultaneamente (genomico, diagnostico, terapeutico, ecc...)
• Finanziare gli studi clinici sui farmaci orfani al primo stadio del loro sviluppo (preclinico, fase 1 e fase 2)
• Sviluppare legami più forti tra il mondo accademico (ricerca di base) e l'industria
• Accrescere il legame tra i ricercatori e le associazioni dei malati
• Aumentare il numero di ricercatori che si dedicano alle malattie rare (e sostenerli)
• Creare piattaforme europee di ricerca e renderle pienamente accessibili ai ricercatori
• Portare avanti importanti iniziative di collaborazione con gli Stati Membri come  E-RARE¹, un progetto ERA-NET 

La necessità di un approccio globale per le malattie rare è stata espressa chiaramente durante tutta la conferenza ed è servita ad introdurre ICORD, che si è svolta il giorno seguente a Bruxelles con la partecipazione di Eurordis. ‘La conferenza del 13 settembre ha rappresentato un riconoscimento ufficiale del sostegno dell'Unione Europea alle malattie rare e del fatto che queste siano una priorità di salute pubblica,' afferma Fabrizia Bignami. ‘E' una grande notizia nel contesto del 7° Programma Quadro per la Ricerca o lo Sviluppo Tecnologico ed ha rafforzato il dialogo tra la comunità delle malattie rare e la Commissione Europea.' Per questo motivo vi spingiamo a partecipare alla prossima discussione sui bisogni della ricerca sulle malattie rare: la Conferenza Europea sulle Malattie Rare (ECRD) 2007 di Lisbona il 27 e 28 novembre 2007. ECRD 2007 Lisbona è organizzata da Eurordis e dai suoi partners sotto il patronato del Ministero portoghese della salute, durante il semestre di  presidenza portoghese del consiglio europeo, e finanziata dalla Commissione Europea.  

Per saperne di più:
Programma della conferenza

¹E-RARE è coordinato dal GIS - Institut des Maladies Rares in Paris
²Conferenza internazionale sulle malattie rare e i farmaci orfani

Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta nell’edizione di Novembre 2007 della  newsletter di EURORDIS
Autore: Jerome Parisse-Brassens
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Fotos: Programma © Europa.eU; congresso © Eurordis/Sylvain Gouraud ; Fabrizia Bignami © Eurordis