Designazione di farmaco orfano

Il primo passo nello sviluppo di un farmaco orfano è quello di ottenere la designazione di prodotto medicinale orfano.

 

I medicinali destinati alla cura delle malattie rare possono ricevere l’etichetta di "farmaci orfani" sulla base di un numero definito di criteri come di seguito sintetizzati:

  • Il prodotto è destinato ad un'indicazione con una prevalenza non superiore a 5 su 10.000 individui nell'Unione Europea.
  • La malattia è mortale, gravemente invalidante o una condizione grave e cronica.
  • Nessun metodo soddisfacente di diagnosi, prevenzione o trattamento della malattia è già stato autorizzato nell'Unione Europea. Nel caso in cui esista già un metodo, il medicinale dovrà dimostrare di fornire un notevole vantaggio rispetto al prodotto per il quale è stata richiesta la designazione orfana.

Comitato per i prodotti medicinali orfani

Un parere positivo sulla designazione di medicinale orfano è dato dal Comitato per i medicinali orfani (COMP) presso l'Agenzia europea del farmaco (EMA), con sede a Londra, con la decisione finale da parte della Commissione Europea.

Il COMP è stato creato come parte del Regolamento dell'Unione Europea per i medicinali orfani, al fine di analizzare le richieste dell'Unione Europea per l'etichetta di "farmaco orfano".

Designazione di medicinale orfano in qualunque stadio di sviluppo

È possibile ottenere la designazione di medicinale orfano in qualunque fase di sviluppo del farmaco, a condizione che venga dimostrata un’esatta giustificazione scientifica della plausibilità medica del prodotto per l'indicazione richiesta.

La ricerca può essere pre-clinica (non ancora testata su soggetti umani) o può aver raggiunto la fase di sperimentazione clinica sull’uomo.

La designazione di medicinale orfano non indica un’approvazione per l'uso del farmaco per la condizione designata. Criteri di efficacia, sicurezza e qualità devono essere soddisfatti per la concessione di un'autorizzazione all'immissione in commercio.

Oltre all’incarico di vicepresidente, EURORDIS ha ricoperto due dei tre seggi assegnati ai rappresentanti dei pazienti presso il COMP, sin dalla sua creazione nel 2000.

Sono disponibili sul sito dell’EMA delle informazioni dettagliate sulle applicazioni del farmaco con designazione orfana in Europa.

Un elenco completo dei farmaci orfani designati ed autorizzati in Europa è disponibile su: ec.europa.eu

Page created: 07/02/2012
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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