Due rappresentanti di EURORDIS nominati a far parte del CAT

Due rappresentanti di EURORDIS nominati a far parte del Comitato per le Terapie Avanzate presso l’Agenzia Europea del Farmaco

Il tanto atteso Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) è diventato finalmente realtà. L’istituzione di un comitato scientifico presso l’EMEA è l’ultimo passo verso l’implementazione del Regolamento Europeo sulle Terapie Avanzate, che è stato adottato nel 2007. Questo Regolamento e il comitato che è stato creato di conseguenza, hanno la possibilità di sostenere lo sviluppo delle terapie nuove ed emergenti e migliorare la loro accessibilità da parte dei malati.

I medicinali per le terapie avanzate sono prodotti nuovi basati sulla terapia genica, la terapia cellulare è l’ingegneria dei tessuti. A causa della grande quantità di medicinali per le terapie avanzate attualmente in via di sviluppo, si è resa necessaria la costituzione di un comitato specializzato. Tali terapie avanzate possono aiutare a trattare un elevato numero di malattie rare come l’ADA-SCID (Immunodeficienza combinata grave), la distrofia muscolare, la leucodistrofia, la talassemia e la fibrosi cistica, oltre ad avere un interessante potenziale per i malati e l’industria

‘La speranza che le terapie avanzate possano rappresentare un successo nella cura di alcune malattie rare si sta trasformando oggi in una realtà’, sostiene Michele Lipuci Di Paola, nominato di recente rappresentante di EURORDIS presso il CAT. ‘La creazione del CAT è la parte più importante di questo processo, poiché senza di esso i medicinali per le terapie avanzate non potranno mai raggiungere il mercato’.

È importante sottolineare che il CAT svolge un ruolo di consulenza ad un altro Comitato dell’EMEA, il Comitato per i Prodotti Medicinali ad Uso Umano (CHMP), che elabora raccomandazioni per la Commissione Europea in merito all’autorizzazione alla commercializzazione per un dato prodotto. Per questo il CAT è estremamente importante essendo responsabile della valutazione dei prodotti per le terapie avanzate, della preparazione di un parere su ciascuna richiesta di autorizzazione alla commercializzazione e della relativa presentazione al CHMP prima della raccomandazione finale. I membri del comitato studiano le richieste delle aziende che intendono sviluppare terapie avanzate e preparano un parere sulla possibilità che tali prodotti possano ottenere la designazione di terapie avanzate e che rispondano a standard di sicurezza sul mercato. Il loro compito è inoltre quello di offrire consigli esperti sui dati non clinici che possono aiutare le piccole e medie imprese a sviluppare questo tipo di medicinali ed ottenere una certificazione che li porterà un passo avanti sulla via dell’autorizzazione alla commercializzazione.

Il CAT è composto da cinque membri del CHMP più un rappresentante di ciascuno Stato dell’Unione Europea, due professionisti del settore sanitario e due rappresentanti dei malati. EURORDIS è stata selezionata come uno dei rappresentante dei malati presso il Comitato. ‘Siamo orgogliosi della nomina della Dott.ssa Fabrizia Bignami, come membro e del Dott. Michele Lipucci Di Paola come supplente. Entrambi hanno posto le proprie conoscenze scientifiche e il proprio impegno personale a servizio delle persone affette da malattie rare,’ afferma Yann Le Cam. ‘E’ molto importante che le malattie rare siano ben rappresentate in un organismo che tenta di regolare le terapie avanzate, poiché la maggior parte delle malattie rare sono di natura genetica e possono trarre enorme vantaggio dai progressi in questo settore.’

Fabrizia Bignami è stata nominata membro del CAT sulla base dei suoi otto anni di esperienza come rappresentante degli interessi dei malati in relazione allo sviluppo delle terapie avanzate. Il suo impegno a sostegno delle persone colpite da malattie rare l’ha portata inizialmente a far parte dell’Associazione francese per la distrofia muscolare (AFM) ed in seguito di EURORDIS come responsabile dello sviluppo terapeutico. Come osservatore permanente presso l’EMEA Comitato per i prodotti medicinali orfani (COMP), negli ultimi sei anni, ha avuto la possibilità di osservare un crescente numero di farmaci orfani rientrare nella definizione di prodotti medicinali per terapie avanzate. Fabrizia possiede una specializzazione in biologia cellulare e dello sviluppo conseguita presso l’Università di Roma. Il suo background scientifico è particolarmente adatto essendo incentrato sulla terapia cellulare e genica. Fabrizia è italiana, ha vissuto gran parte della sua vita in Francia e parla molto bene l’inglese, per questo porta al CAT un valore aggiunto rappresentato da una combinazione unica di competenze scientifiche e impegno con un background davvero internazionale.

Michele Lipucci Di Paola è stato nominato supplente e porta al CAT la sua specializzazione e la sua esperienza lavorativa in biologia cellulare, nonché la sua esperienza personale sulla talassemia. La Talassemia è una malattia genetica del sangue che ha come conseguenza una scarsa o assente produzione di emoglobina funzionale. Essendo pertanto una persona che conosce molto a fondo la talassemia, Michele capisce l’importanza di identificare nuovi protocolli clinici e approcci terapeutici innovativi come la terapia genica e la riattivazione molecolare della produzione di emoglobina fetale. Michele ha prestato il suo servizio in diverse associazioni di malati ed è stato consigliere di EURORDIS.

La partecipazione dei rappresentanti dei malati a questo Comitato è importante in quanto l’esperienza sulla valutazione di questi prodotti è abbastanza scarsa al momento e gli aspetti quali il follow-up dei malati a lungo termine e le strategie di gestione del rischio per la fase di post-autorizzazione sono fondamentali. I malati hanno un potenziale unico che è rappresentato dalla loro esperienza personale della malattia e che consente loro di valutare le sperimentazioni cliniche essenziali per l’ottenimento dell’autorizzazione alla commercializzazione. ‘In quanto malati, la nostra esperienza sulle sperimentazioni cliniche è di prima mano e siamo in grado di dare informazioni su come organizzarle, renderle trasparenti, eticamente accettabili e su come trasmettere i risultati al mondo esterno.’ spiega Michele Lipucci Di Paola. ‘A questo scopo, EURORDIS organizza delle sessioni di formazione per informare i malati sul processo di sviluppo dei farmaci e ha prodotto una Carta sugli studi clinici.’

Per maggiori informazioni:

• La Newsletter di Eurordis di Marzo 2006, articolo sul futuro del Regolamento Europeo sulle Terapie Avanzate
• A proposito del Regolamento Europeo sulle Terapie Avanzate
• Il contributo di EURORDIS sulla Carta di consultazione e sulla bozza di Regolamento sulle Terapie Avanzate

Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta nel numero di Aprile 2009 della nostra Newsletter.

Autore: Paloma Tejada
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Fotos: © EMEA & EURORDIS & European Community, 2009