EURORDIS e Valutazione delle Tecnologie Sanitarie

Le decisioni in materia di politica sanitaria stanno diventando sempre più importanti, poiché i costi legati a decisioni sbagliate continuano ad aumentare. Ma quali strumenti utilizzano le autorità sanitarie per prendere queste decisioni importanti che possono, spesso,  cambiare la vita? Una risposta è l’”Health Technology Assessment” (HTA).

HTA è un campo multidisciplinare di analisi politica che prende in esame gli effetti a lungo termine di tutte le tecnologie sanitarie, sia quelle appena introdotte che quelle già esistenti. Questo include farmaci, dispositivi medici, procedure e sistemi organizzativi utilizzati nel settore sanitario. HTA valuta anche le implicazioni mediche, sociali, etiche ed economiche di questi interventi. L'obiettivo di HTA è quello di fornire un supporto alle decisioni in campo sanitario e di essere al servizio della politica attraverso informazioni obiettive.

Ad oggi, HTA svolge un ruolo fondamentale nel determinare le politiche di rimborso.

Per esempio, HTA può essere utilizzato per analizzare il rapporto costo-beneficio dei farmaci, al fine di determinare il prezzo e la politica di rimborso dei farmaci orfani, argomento, questo, che è stato a lungo cruciale per molti sostenitori dei malati. "HTA dovrebbe essere lo strumento elaborato nel settore delle malattie rare per definire i criteri, per stabilire i corretti parametri di valutazione dei rischi, dell'efficacia e del rapporto costo-beneficio degli interventi sanitari", afferma Gerard Nguyen, un volontario di EURORDIS dell’Associazione Sindrome di Rett Europa che ha partecipato ad una sessione di formazione HTA. "Alcuni concetti che sono stati a lungo promossi da EURORDIS, come ad esempio il beneficio significativo, il valore clinico aggiunto e l'efficacia relativa dei farmaci orfani, dovrebbero essere usati nei rapporti di HTA al fine di definire una buona politica sanitaria."

HTA è un processo che si basa sull’evidenza, ma che tipo di evidenza sono in grado di fornire i pazienti? I pazienti hanno qualcosa da dire su tutti gli aspetti di HTA, ma la cosa più importante alla quale possono contribuire è fornire una descrizione dei benefici o degli effetti indesiderati di una tecnologia sanitaria. Tuttavia, non è facile capire come far convergere questi importanti punti di vista, esigenze e preferenze in una forma di evidenza che possa essere utilizzata dagli enti di HTA. Questo è il motivo per cui è così importante per i pazienti capire HTA ed essere coinvolti nella sua definizione.

"EURORDIS ha già iniziato a stanziare risorse importanti per la formazione del suo staff e dei suoi volontari, e continuerà ad essere coinvolto nelle attività correlate all’HTA per soddisfare meglio i bisogni dei malati in questo settore strategico e in rapida evoluzione della politica", afferma Yann Le Cam, direttore generale di EURORDIS. "EURORDIS comprende l'importanza di HTA perché è direttamente collegata all'accesso e alla qualità delle cure per i malati. Siamo convinti che l'HTA stia avendo sempre più un impatto diretto sulla riorganizzazione dei servizi sanitari per le persone affette da malattie rare, tra cui i centri di eccellenza, i registri, i farmaci, gli standard di diagnosi e cura, la formazione per i professionisti e l’informazione. Se mal utilizzato, con un approccio strettamente economico, HTA può invece aumentare gli ostacoli all’accesso alle cure per i malati. Tuttavia, HTA ha anche il potenziale per contribuire a regolamentare l'offerta di cure basata sulla qualità, l'efficacia e un vantaggioso rapporto costo - beneficio, nonché di ridefinire strategie sanitarie coerenti centrate sul malato, per una qualità e una sostenibilità a lungo termine dei servizi sanitari."

Cinque persone tra lo staff  e i volontari di EURORDIS hanno ricevuto una formazione introduttiva all’HTA presso l'Università di Scienze della Salute, Informatica e Tecnologia Medica  in Austria, nel mese di febbraio. HTA è stato anche il tema principale degli ultimi Campi Scuola Estivi di EURORDIS a settembre. Più di 30 rappresentanti dei malati sono stati introdotti ai principali strumenti di valutazione HTA da parte di accademici, rappresentanti dell'industria e di enti di HTA e da esperti di salute pubblica. Inoltre, i rappresentanti dei malati hanno avuto l'opportunità di presentare le loro esperienze di HTA in occasione di una tavola rotonda.

Il coinvolgimento dei malati e dell’industria nel processo decisionale HTA sarà anche al centro delle discussioni in occasione del prossimo Drug Information Association HTA Conference. La conferenza, che è legata alla Conferenza DIA dal titolo "La direzione futura dei farmaci orfani in Europa", si terrà il 4 e 5 novembre e parteciperanno associazioni di malati di EURORDIS provenienti da diversi Paesi.

EURORDIS è anche profondamente coinvolta nel progetto EPPOSI denominato "Il coinvolgimento dei malati nell’Health Technology Assessment". Una prima riunione a porte chiuse, alla fine di giugno, ha mirato a definire quale ruolo possono avere o sono disposti a ricoprire i malati. EURORDIS ha partecipato come esperto tra i 25 invitati per esprimere il proprio parere e condividere la propria esperienza e parteciperà anche, con molti rappresentanti, al prossimo Workshop EPPOSI a novembre. Questo incontro aperto sarà incentrato su un approccio più ampio dell’HTA che superi la considerazione del rapporto costo-beneficio per affrontare invece considerazioni di ordine etico, sociale ed altro ancora.

"Le considerazioni etiche e sociali vengono affrontate con una certa leggerezza e non sono ben determinate nella definizione principale di HTA; questo è un settore in cui EURORDIS e le altre organizzazioni di malati possono essere in grado di contribuire a rendere tale aspetto dell’HTA più rigoroso," afferma Rob Camp, un altro rappresentante di EURORDIS che ha avuto una formazione avanzata riguardo l’HTA. "I rappresentanti dei malati devono vigilare sull'uso improprio dell’HTA limitato solo alla politica di “pricing”, soprattutto quando si tratta di interventi che colpiscono le persone affette da malattie rare", aggiunge Gerard Nguyen. "Le organizzazioni dei malati possono influenzare il processo tramite il patrocinio presso gli enti di HTA."

Questo è il motivo per il quale EURORDIS ha cercato di essere coinvolta nella Rete Europea per l'Health Technology Assessment (EUnetHTA) ed è stata nominata come uno dei quattro rappresentanti dei malati presso l’EUnetHTA Stakeholder Forum, che si è riunito per la prima volta a giugno. EUnetHTA è un'iniziativa nata per migliorare il coordinamento e armonizzare gli strumenti di valutazione utilizzati dai principali enti di HTA in Europa.

Per saperne di più:
Guida europea all’HTA per i pazienti
Glossario internazionale HTA dei consumatori e dei pazienti

Autore: Paloma Tejada
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Fotos: © EURORDIS

Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta nell’edizione di Novembre 2010 della newsletter di EURORDIS