Facilitare l’Accesso ai Farmaci Orfani

Il Regolamento Europeo sui Farmaci Orfani ha stimolato la ricerca e lo sviluppo di tali farmaci in Europa, ma nonostante questo, un equo e tempestivo accesso a Farmaci Orfani approvati rimane un problema per chi soffre di una malattia rara.

L’accesso ai trattamenti non è solo ostacolato a causa della carenza di incentivi per la ricerca e lo sviluppo, ma differisce anche da Paese a Paese per le differenze di prezzo e le procedure di rimborso da parte delle aziende farmaceutiche e delle autorità nazionali, cosi come nella valutazione del valore clinico aggiunto e nella conoscenza ed esperienza dei vari professionisti del settore sanitario.