I pazienti sono coinvolti nell'assistenza per l'elaborazione di protocolli
Perché è importante?
L'assistenza per l'elaborazione di protocolli alle industrie farmaceutiche che sviluppano nuovi farmaci è citata nel Regolamento europeo sui prodotti medicinali orfani. Il regolamento afferma che le industrie produttrici di farmaci possono richiedere una consulenza gratuita per la preparazione di protocolli. Questo è uno degli incentivi per le aziende che intendono sviluppare farmaci orfani. Come funziona?
Dopo aver ricevuto l'assegnazione della qualifica di medicinale orfano da parte della Commissione Europea (basata sul parere del COMP1 presso l'EMEA2), lo sponsor di un farmaco orfano ha il diritto di richiedere un'assistenza per l'elaborazione di protocolli, prima che venga inoltrata la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio. Il servizio di consulenza scientifica può essere offerto in qualsiasi stadio dello sviluppo di un farmaco, durante la fase iniziale di sviluppo o durante la fase post autorizzazione e può essere fornito anche più volte, inoltre è disponibile anche un'assistenza di follow-up. Questo aiuto è offerto da un Gruppo di lavoro sulla Consulenza Scientifica (SAWP) dell'EMEA e non è assolutamente obbligatorio nei riguardi di una qualsiasi richiesta futura di immissione in commercio per un dato farmaco. La richiesta di assistenza da parte di uno sponsor interessa questioni specifiche relative alla qualità, agli aspetti preclinici e clinici legati allo sviluppo futuro di un medicinale orfano.
Eurordis si è battuta affinché fossero coinvolti anche i pazienti nel processo di assistenza per l'elaborazione di protocolli per i farmaci orfani. La consulenza scientifica è dunque il risultato di un lavoro comune del SAWP e dei suoi esperti, del COMP, di altre parti interessate e, dal 2004/2005, dei pazienti! Le industrie farmaceutiche inviano prima un elenco di domande all'EMEA, Eurordis le analizza e decide se coinvolgere o meno i pazienti. In caso affermativo, Eurordis contatta i pazienti affetti dalla malattia in questione e chiede loro di partecipare a un incontro con l'EMEA, come rappresentanti di tutti i pazienti europei affetti da quella malattia. I pazienti vengono comunque preventivamente informati per telefono da Eurordis sui termini dell'incontro. Anche le associazioni dei pazienti vengono informate dall'EMEA per evitare conflitti di interesse e viene firmato un accordo privato. In seguito, i pazienti leggono la scheda relativa al medicinale in questione e rispondono a un determinato numero di domande durante l'incontro.
Ne riportiamo alcuni esempi:
- C'è qualcosa che ritieni debba essere specificata meglio nella scheda informativa per i pazienti?
- Ci sono degli effetti collaterali del medicinale proposto che ti preoccupano particolarmente?
- Pensi che il medicinale sia di facile assunzione?
- Credi che ci siano altre parti importanti che nono sono state coinvolte negli studi clinici?
Dal 2005 un discreto numero di pazienti ha partecipato a questo processo. Le testimonianze seguenti chiariscono il tipo di esperienza.
- Ulrica Sterky (Riksförbundet Cystisk Fibros, Svezia)
'E' stata un'ottima esperienza. Abbiamo letto tanto, anche se non tutto era facilmente comprensibile; ma credo che sia importante pensare ai rischi potenziali legati ai medicinali e anche alle questioni pratiche, come ad esempio il modo in cui verrà somministrato il farmaco. Le mie proposte sono state molto apprezzate!'.
- Sophie Ravilly (Vaincre la Mucoviscidose, Francia)
'La presentazione fatta dall'azienda farmaceutica è stata molto interessante. Tuttavia, ho avuto l'impressione che noi rappresentanti dei pazienti non fossimo ascoltati abbastanza, specialmente quando abbiamo parlato di miglioramento della qualità di vita e del numero di somministrazioni giornaliere del medicinale.'
- Birgit Dembski (Mukoviszidose e.V., Germania)
'Ai rappresentanti dei pazienti è stata data una grande opportunità di partecipare al dibattito e di esprimere la propria opinione ma, non avendo un background scientifico, non sono stato in grado di partecipare alle discussioni sull'argomento. Il fatto che i rappresentanti dei pazienti siano coinvolti nel processo di assistenza all'elaborazione dei protocolli rappresenta un importante passo in avanti.'
'Non tutte le industrie farmaceutiche hanno richiesto l'assistenza all'elaborazione dei protocolli,' sostiene François Houÿez, Health Policy Officer a Eurordis, 'ma per quelle che lo hanno fatto, l'ultimo rapporto del COMP ha mostrato che il loro prodotto ha ottenuto un esito più positivo al momento della concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio.' L'EMEA e l'attuale Gruppo di lavoro sulla Consulenza Scientifica, sostengono pienamente questo importante passo in avanti. Questo è un ulteriore segno del crescente coinvolgimento delle persone affette da malattie rare nel processo regolamentare europeo, per il quale Eurordis si è sempre battuta.
Eurordis è sempre alla ricerca di rappresentanti di pazienti interessati ad essere coinvolti nell'assistenza all'elaborazione dei protocolli. Non esitate a contattarci (Maria Mavris).
Per saperne di più:
Assistenza per l'elaborazione di protocolli processo e date (EMEA)
1Comitato per i Medicinali Orfani
2Agenzia Europea di Valutazione dei Medicinali
Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta nel numero di giugno 2006 della nostra Newsletter
Autore : Jerome Parisse-Brassens
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Fotos: riunione © Flavio Minelli; farmaci © www.freeimages.co.uk ; Sophie Ravilly © Virades de l'Espoir
