Il futuro del Regolamento europeo sulle terapie avanzate

Le promesse della ricerca diventano realtà per i pazienti!

La Commissione Europea ha presentato a novembre 2005 la sua proposta definitiva di Regolamento europeo sulle terapie avanzate. ‘Il semplice fatto che la Commissione e le autorità regolamentari europee stiano lavorando su un regolamento, dimostra che i medicinali per terapie avanzate rappresentano una speranza reale per i malati, in particolare quelli affetti da malattie rare’, afferma Fabrizia Bignami, Therapeutic Development Officer a Eurordis.

Esistono tre tipi di terapie avanzate: terapia genica, terapia cellulare somatica e ingegneria tessutale. Le terapie genica e cellulare sono state testate a livello clinico per il trattamento di specifiche malattie genetiche, forme rare di cancro e altre malattie neurodegenerative. L’ingegneria tessutale è un nuovo settore biotecnologico che combina vari aspetti della medicina, della biologia cellulare e dell’ingegneria, al fine di rigenerare, riparare o sostituire tessuti umani. Non è difficile immaginare il potenziale di queste nuove terapie per il miglioramento della qualità di vita delle persone affette da malattie rare. Tuttavia, le terapie avanzate si basano su nuovi e complessi processi di produzione e, al momento, l’esperienza nella valutazione di questi prodotti è poco diffusa. Gli aspetti come la presa in carico a lungo termine dei pazienti e le strategie di gestione dei rischi dopo l’autorizzazione all’immissione in commercio sono cruciali. La creazione di un regolamento europeo è un mezzo per rispondere a questi fattori complessi, offrendo un quadro regolamentare per sostenere il progresso e garantire la protezione sanitaria dei pazienti.

Ma c’è una seconda ragione per la quale la Commissione Europea ha proposto un regolamento. I prodotti destinati alla terapia genica e cellulare sono stati classificati come medicinali e disciplinati in quanto tali nella Comunità, mentre i prodotti di ingegneria tessutale non sono stati classificati come medicinali o dispositivi medicali e quindi esulano da qualsiasi quadro legislativo comunitario. Da ciò derivano approcci nazionali divergenti quanto alla loro classificazione e autorizzazione giuridica, che ostacolano la libera circolazione nella Comunità e precludono ai pazienti l’accesso a tali terapie innovative. ‘Questo comporta anche una frammentazione del mercato e un rallentamento dello sviluppo industriale’, spiega Nicolas Rossignol, della DG Enterprise e Industria. La Commissione ha, dunque, deciso di affrontare il problema integrando i tre tipi di terapie avanzate in un unico quadro legislativo.

L’obiettivo del regolamento è di facilitare la ricerca, lo sviluppo e l’autorizzazione dei prodotti per migliorare l’accesso dei pazienti a queste terapie avanzate. La Commissione ha largamente consultato pazienti, industria, ospedali, medici, poteri politici e ricercatori. Eurordis ha contribuito al processo esprimendo le proprie osservazioni.

Le principali misure della proposta della Commissione sono:

• la creazione di una procedura centralizzata di autorizzazione all’immissione in commercio dei prodotti per le terapie avanzate;
• la creazione di un Comitato per le terapie avanzate (CAT) in seno all’Agenzia europea del farmaco (EMA) che ha il compito di consigliare durante il processo di autorizzazione all’immissione in commercio; il CAT ha la responsabilità di formulare criteri e linee guida per la valutazione di questi prodotti;
• prescrizioni tecniche e strategia di gestione del rischio per assicurare la qualità e la sicurezza.

Nicolas Rossignol insiste sulle questioni etiche legate alla terapia genica e cellulare. ‘E’ abbastanza chiaro che, per ragioni etiche, la decisione sull’uso o non uso di qualsiasi tipo di cellula, ivi comprese le cellule staminali embrionali, resta una responsabilità nazionale.’

La proposta deve essere ora presentata al Parlamento Europeo e al Consiglio per l’adozione. ‘Ci vorranno tre anni affinché la proposta diventi legge’ dice Fabrizia Bignami. ‘I prodotti destinati alle terapie avanzate saranno testati a livello clinico sempre più frequentemente. Ci stiamo finalmente avvicinando alla possibilità di vedere nuovi medicinali accessibili ai malati affetti da malattie rare. Un altro punto molto positivo è che questa proposta di regolamento fa un chiaro riferimento all’importanza del ruolo dei rappresentanti dei pazienti.’

Per saperne di più:

• Copia della Proposta di Regolamento sulle terapie avanzate
• Comunicato stampa della Commissione Europea sulle terapie avanzate (16/11/2005)
• Cosa sono i prodotti cellulari e di ingegneria tessutale? Fact sheet (PDF) (in inglese)
• Cos’è la terapia genica?
• Contributo di Eurordis al documento di consultazione e alla proposta di regolamento sulle terapie avanzate (in inglese)

Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta nel numero di marzo 2006 della nostra Newsletter

Autore: Jerome Parisse-Brassens
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Foto: Nicolas Rossignol © European Communities, 1997-2005
Illustrazioni: terapia genica © Genetics Home Reference, a service of the U.S. National Library of Medicine.
Information Published: January 22, 2006
Ricercatori © European Community, 2006