La seconda edizione del Corso Estivo di EURORDIS per i rappresentanti dei malati 2009
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La seconda edizione del Corso Estivo EURORDIS di formazione per i rappresentanti dei malati si è svolta dal 14 al 18 giugno presso la Fondazione Dottor Robert dell'Università autonoma di Barcellona, in Spagna. L'evento ha attirato 39 partecipanti da 13 Paesi in rappresentanza di oltre 30 differenti malattie rare. Lo scopo del corso è stato di migliorare la comprensione da parte dei rappresentanti dei malati del proprio ruolo e del proprio potenziale di influenza nel processo regolamentare dello sviluppo dei farmaci e delle sperimentazioni cliniche in Europa.
“Anche se il mondo dello sviluppo dei farmaci è complesso e potrebbe sembrare opprimente, la verità è che, con gli strumenti adatti, i malati e le loro famiglie possono contribuire ad accelerare lo sviluppo di nuovi e migliori farmaci,” sostiene il Direttore Generale di EURORDIS Yann Le Cam. “Il Corso estivo è indirizzato a fornire ai malati le conoscenze necessarie per essere coinvolti in questo processo .”
Con questo obiettivo, i relatori invitati hanno cercato di demistificare il processo di sviluppo dei farmaci con delle presentazioni che potessero essere comprese da un pubblico senza competenze scientifiche. La prima metà del corso è stata dedicata allo sviluppo dei farmaci e alla designazione orfana. Attraverso le presentazioni e piccoli gruppi di discussione, i partecipanti hanno potuto seguire il ciclo di vita di un farmaco, dagli studi preclinici e sperimentazioni cliniche, all'autorizzazione alla commercializzazione e la vita post commercializzazione, ponendo particolare attenzione alla specificità dei farmaci orfani, ai medicinali pediatrici e alle terapie avanzate nel processo regolamentare.
“L'aumento delle conoscenze da parte dei malati di questi processi è molto importante, in quanto è richiesta la loro partecipazione alle sperimentazioni cliniche e sono costantemente richiesti dall'industria e dalle autorità regolamentari come fonte utile di esperienza,” sostiene la Dott.ssa Maria Mavris, Responsabile dello sviluppo dei farmaci presso EURORDIS. “I malati possono fornire un prezioso consiglio alle aziende che intendono sviluppare farmaci orfani e terapie, possono anche collaborare nella preparazione di una sperimentazione clinica, assicurandosi che il proprio punto di vista sia considerato così come tutte le questioni etiche.”Nell'ambito delle discussioni sulle sperimentazioni cliniche, EURORDIS ha presentato una bozza di CARTA per la collaborazione tra gli sponsors delle sperimentazioni cliniche e le organizzazioni dei malati. La Carta è il risultato di mesi di consultazioni con le organizzazioni dei malati su come aumentare la fiducia ed eliminare timori ingiustificati o aspettative irrealistiche da parte degli sponsor e delle organizzazioni stesse. Tutti sono stati d'accordo sul fatto che chiedere agli sponsors di aderire alla Carta possa incoraggiare la partecipazione dei malati alle sperimentazioni cliniche e per questo motivo si sono dimostrati tutti interessati a farlo.
Il Corso Estivo ha anche offerto ai partecipanti una visione generale sull'Agenzia Europea del Farmaco (EMEA), sul suo ruolo e le sue attività e su come i malati siano coinvolti. Il funzionario dell'EMEA, Dott. Juan Garcia Burgos, ha presentato il lavoro regolamentare svolto da differenti comitati scientifici e gruppi di lavoro dell'agenzia e il ruolo specifico dei malati. “L'EMEA è convinta dell'utilità e dell'importanza del contributo dei malati,” afferma Garcia Burgos. “Sfortunatamente il processo regolamentare è complesso e non di immediata comprensione. Per questa ragione incoraggiamo EURORDIS a continuare ad organizzare questo tipo di attività che consentono ai malati di partecipare attivamente.”
In futuro, EURORDIS continuerà ad organizzare Corsi Estivi. L'obiettivo del 2010 è di estendere la formazione di chi ha già partecipato e di concentrarsi sulla disponibilità, i costi e il rimborso, compreso l'Health Technology Assessment1. Il corso includerà più studi basati sulle casistiche.
“Sebbene non a tutte le persone che hanno partecipato al Corso Estivo sia stato richiesto di partecipare al protocollo di assistenza o di essere nominati a far parte di un comitato dell'EMEA, tutti hanno acquisito più familiarità con i temi affrontati e si sentono più fiduciosi nel poter offrire il proprio contributo ai ricercatori, alle autorità regolamentari e all'industria,” sostiene Maria Mavris. “Queste persone si trovano anche in un'ottima posizione per trasmettere le informazioni ad altri all'interno della comunità delle malattie rare. In questo senso le presentazioni e gli strumenti pedagogici sono particolarmente utili e saranno presto disponibili on-line.”
Secondo le parole del Dott. Chris Sotirelis, partecipante al Corso Estivo e Vice Presidente della società inglese per la Talassemia (UK Thalassemia Society), “Questo è solo l'inizio di un'avventura per tutti quelli che sono interessati alle malattie rare in Europa. Molti di noi sono grati del raggio di luce che abbiamo scoperto a Barcellona. La motivazione, lo spirito e l'esperienza dei partecipanti sono stati riconosciuti e la loro voce comincia a farsi sentire a livello europeo.”
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Presentazioni e video
Carta delle Sperimentazioni Cliniche
1L'HTA è un approccio multidimensionale e multidisciplinare per l'analisi delle implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una tecnologia (apparecchiature biomedicali, dispositivi medici, farmaci, procedure cliniche, modelli organizzativi, programmi di prevenzione e promozione della salute), attraverso la valutazione di più dimensioni quali l'efficacia, la sicurezza, i costi, l'impatto sociale e organizzativo. L'obiettivo è quello di valutare gli effetti reali e/o potenziali della tecnologia, sia a priori che durante l'intero ciclo di vita, nonché le conseguenze che l'introduzione o l'esclusione di un intervento ha per il sistema sanitario, l'economia e la società.
Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta nell’edizione di Ottobre 2009 della newsletter di EURORDIS
Autore: Paloma Tejada
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Fotos: © EURORDIS
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