Lavorare insieme dai due lati dell'Atlantico
Per accelerare il passo dello sviluppo dei farmaci orfani
Nel 2006 Eurordis ha avviato uno studio comparativo sui farmaci orfani designati e commercializzati in Europa e negli Stati Uniti. 
Rispetto al Regolamento europeo sui prodotti medicinali orfani del 1999, gli Stati Uniti hanno cominciato molto prima con l'Orphan Drug Act nel 1983, pertanto sono in grado di offrire esperienza e dati sufficienti ad effettuare un'approfondita analisi delle dinamiche dello sviluppo dei farmaci orfani, che può essere applicata alla loro controparte europea. Con questo intento Eurordis si è avvicinata all'OOPD (Office of Orphan Products Development - Ufficio che si occupa dello sviluppo dei prodotti orfani) presso la FDA (US Food and Drug Administration - Organismo USA di controllo sui farmaci e gli alimenti). Il lavoro è stato svolto da Fabrizia Bignami (responsabile dello sviluppo terapeutico presso Eurordis), François Faurisson, (consulente di ricerca clinica a Eurordis), Tan Nguyen (FDA), Spiros Vamvakas (EMEA1) e due studenti dell'ESSEC (Facoltà di economia e commercio - Francia). Questa partnership tra Eurordis, l'FDA e l'EMEA non ha precedenti ed ha aperto la strada ad una maggiore cooperazione. 'L'Europa ha cominciato a promuovere lo sviluppo dei farmaci orfani dopo gli Stati Uniti,' afferma Fabrizia Bignami, dma volevamo esser certi di non essere in ritardo in termini di sviluppo terapeutico. Abbiamo deciso quindi che era giunto il momento di analizzare come il sistema europeo dei farmaci orfani ha funzionato dal 1999.' 'Volevamo anche esaminare le differenze di risultati nelle procedure di designazione tra il sistema europeo e quello americano,' aggiunge François Faurisson. 'Eravamo convinti che alcune sinergie fossero possibili.'
I dati analizzati dallo studio comprendono, tra l'altro, alcuni confronti tra Europa e America su:
- Numero di designazioni orfane concesse e non concesse (per tipo di prodotto, per settore clinico ...)
- Le ragioni per le quali prendere o meno in considerazione le richieste di designazione
- Numero di autorizzazioni alla commercializzazione concesse e non concesse
- L'intervallo di tempo tra designazione e autorizzazione alla commercializzazione
- Paesi di origine degli sponsor dei farmaci orfani designati e autorizzati alla commercializzazione.
I risultati dello studio sono stati presentati durante il 4° workshop della Tavola Rotoda delle Imprese di Eurordis (ERTC) dal titolo "Medicinali comuni per bisogni comuni: Europa vs Stati Uniti nell'approccio allo sviluppo dei prodotti medicinali orfani", che si è tenuto a Barcellona a giugno 2006. All'incontro hanno partecipato 45 persone (un terzo dagli Stati Uniti), compresi alcuni membri del COMP2 (EMEA), rappresentanti dell'industria e autorità regolamentari come Marlene Haffner e Tan Nguyen della FDA e Agnès Saint Raymond dell'EMEA. 'E' stato un incontro davvero positivo, cooperativo e costruttivo!' a detta di Agnès Saint Raymond. L'esito di questo workshop è molto importante per la comunità delle malattie rare su entrambi i lati dell'Atlantico e si è tradotto in un accordo sulla necessità di avere un approccio globale, o quantomeno transatlantico, allo sviluppo dei farmaci orfani. Dopo pochi mesi, questo processo di armonizzazione tra il COMP/EMEA e l'OOPD/FDA è diventato uno dei principali impegni del COMP.
È stato proposto di:
- Armonizzare il formato e il contenuto delle richieste di designazione orfana presso l'EMEA e l'FDA
- Accelerare la designazione parallela (due opinioni separate), mantenendo comunque le rispettive specificità del regolamento europeo e di quello americano
- Cercare fabbisogni convergenti per il Protocollo di Assistenza, l'Autorizzazione alla Commercializzazione e gli studi post-commercializzazione della FDA e dell'EMEA.
I risultati dello studio comparativo e le proposte derivanti sono state presentate durante il meeting EPPOSI a Madrid a ottobre 2006 e al meeting del COMP a novembre 2006. 'Sono convinto che la convergenza Europa-Stati Uniti sulla designazione dei farmaci orfani, con un'armonizzazione delle richieste e una procedura parallela, potrà essere raggiunta entro il 2008,' afferma Yann Le Cam, CEO di Eurordis. 'Questo obiettivo è realizzabile grazie alla buona volontà di tutte le parti coinvolte. Nel caso in cui dovesse avere successo, la designazione parallela sarà uno stimolo per i bisogni regolatori convergenti tra Europa e Stati Uniti, per uno sviluppo globale maggiore, un livello si successo più alto e un accesso più rapido ai farmaci orfani per le persone affette da malattie rare, sia in Europa che negli Stati Uniti.'
1 Agenia europea di valutazione dei medicinali
2 Comitato per i prodotti medicinali orfani
Autore: Jerome Parisse-Brassens
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Foto: farmaci © Anita Patterson Peppers; le altre foto © Eurordis
