Le persone affette da malattie rare rappresentate presso il Comitato Pediatrico dell' EMEA

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A seguito dell'adozione del Regolamento Regolamento della Commissione Europea per i Farmaci Pediatrici, l'Agenzia Europea dei Farmaci (EMEA) ha creato uno specifico comitato per le questioni pediatriche. Gli obiettivi del regolamento pediatrico includono l'incremento dello sviluppo e della disponibilità dei farmaci per i bambini, assicurando che questi siano di elevata qualità e che siano oggetto di ricerca nel rispetto delle questioni etiche e che vengano debitamente autorizzati.

Il Comitato Pediatrico (Paediatric Committee - PDCO) è fondamentale in questo processo. La sua responsabilità principale è di stabilire i contenuti del piano di ricerca pediatrico (Paediatric investigation plans - PIP) e di adottare opinioni sulla qualità, la sicurezza o l'efficacia di ogni farmaco ad uso pediatrico. 'Il PIP è importante perché bisogna considerare che i bambini non sono piccoli adulti', spiega la Dott.ssa Maria Mavris, Responsabile del Programma di Sviluppo dei Farmaci presso EURORDIS. 'I farmaci con indicazioni pediatriche hanno bisogno di essere sviluppati specificatamente per i bambini, tenendo conto di dosaggi particolari ed altri parametri'.

Il PDCO è composto da cinque membri del Comitato per i Farmaci per Uso Umano (Committee for Medicinal Products for Human Use - CHMP), più un rappresentante di ciascuno Stato Membro, oltre a tre professionisti del settore sanitario e tre rappresentanti dei malati.

EURORDIS è stata selezionata come uno dei tre rappresentanti dei malati che siedono nel Comitato. 'Questo rappresenta un nuovo importante passo per la comunità delle malattie rare', afferma il Direttore Generale di EURORDIS, Yann Le Cam. 'Circa il 75% delle malattie rare colpisce i bambini. Questo è il motivo per il quale EURORDIS e i suoi membri hanno premuto per uno specifico Regolamento europeo pediatrico e per il quale abbiamo voluto che i rappresentanti dei malati avessero un ruolo attivo nel PDCO'.

Sebbene la creazione di un PDCO presso l'EMEA fosse una delle misure incluse nel Regolamento che è entrato in vigore all'inizio del 2007, la formazione di un nuovo comitato è un processo lungo e difficoltoso. 'Dapprima abbiamo risposto ad una manifestazione di interesse nell'agosto 2007', spiega Ariane Weinman di EURORDIS. 'Abbiamo lavorato sodo per mettere insieme una buona domanda ed inviare due CV di alto livello'. Lo sforzo di EURORDIS ha alla fine dato i suoi frutti nel momento in cui le candidature di Tsveta Schyns e Karen sono state accettate a luglio dello scorso anno.

Tsveta Schyns è stata scelta sulla base della sua esperienza sui disordini genetici rari pediatrici, oltre che per la sua specializzazione PhD in scienze molecolari e ricerca genetica ed una buona conoscenza delle questioni etiche e regolamentari. Schyns è di nazionalità bulgara e vive in Austria, parla correntemente inglese, tedesco, francese e spagnolo. E' inoltre madre di un bimbo affetto da Emiplegia Alternata Infantile, un disordine neurologico cronico raro; Tyseta riesce a combinare il punto di vista del malato con una solida base scientifica ed esperienza nel networking nel campo della neurologia pediatrica.

Karen Aiach è stata designata come sostituto portando al PDCO la sua esperienza personale nelle sperimentazioni cliniche pediatriche e una solida conoscenza del processo di sviluppo dei farmaci. Come madre di un bimbo affetto da Mucopolissacaridosi di tipo III (conosciuta anche come Sindrome di Sanfilippo), ha fondato nel 2005 l'Unione Sanfilippo al fine di promuovere la ricerca di farmaci pediatrici per questa malattia. Karen parla correntemente inglese, francese, tedesco e persino giapponese. Ha conseguito il prestigioso MBA in Francia ed ha alle spalle dieci anni di esperienza come consulente nella strategia e nell'organizzazione di compagnie finanziarie internazionali. Karen porta al PDCO un profilo di alto livello ed un background internazionale.

'Tutti noi sappiamo che le malattie rare sono in prima linea nella ricerca farmacologia e, come tali, è importante che i rappresentanti dei malati siano attivamente coinvolti negli organismi regolatori che supervisionano la ricerca dei farmaci', sostiene Schyns, rappresentante di EURORDIS presso il PDCO. 'Ciò è ancora più importante quando si ha a che fare con farmaci ad uso pediatrico, ai quali si applicano ulteriori considerazioni di carattere etico'.

Il PDCO è particolarmente importante per fornire consigli esperti alle aziende farmaceutiche che sviluppano farmaci pediatrici e per evitare che vengano svolti sui bambini studi clinici non necessari. Negli anni è stato sempre più evidente che molti farmaci fossero usati fuori indicazione (dall'inglese off label che significa senza sufficienti studi sulla loro efficacia e sicurezza) nella popolazione pediatrica e sarebbero dovuti essere soggetti a precise valutazioni. Per questo i piani di indagine pediatrica dovrebbero essere sviluppati per garantire la sicurezza e la legittimità dei farmaci.

Il PDCO si riunisce ogni mese, solitamente per tre giorni presso la sede centrale dell'EMEA a Londra. Sebbene il Comitato sia stato creato nel luglio 2007, i rappresentanti dei malati si sono aggiunti un anno dopo. 'Ci siamo uniti ad un PDCO già perfettamente collaudato e dobbiamo imparare in fretta', spiega Schyns. 'All'inizio è stato un po' pesante, anche solo gestire il flusso di corrispondenza che ci veniva consegnata ogni giorno! Ciò nonostante è tutto molto interessante e abbiamo ricevuto un grande supporto da EURORDIS e dagli altri membri del comitato. Questo è un lavoro di gruppo e noi rappresentiamo il punto di vista dei malati'.

I rappresentanti di EURORDIS sono inoltre presenti negli altri Comitati dell' EMEA e nei gruppi di lavoro: il Comitato per i Farmaci Orfani (COMP) dal 2001, il Gruppo di Lavoro dei Malati e dei Consumatori (PCWP) dal 2005, il Comitato Pediatrico (PDCO) dal 2008 e, più recentemente, il Comitato per le Terapie Avanzate (CAT).

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Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta nel numero di Marzo 2009 della nostra Newsletter.

Autore: Paloma Tejada
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Fotos: Tutte le foto © EURORDIS escludono marchio di EMEA © EMEA