L'opinione della EMA contribuisce a sperare

L'opinione della EMA contribuisce a sperare per una cura della sindrome di Prader-Willi

Nel gennaio 2012, il Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani (COMP) ha raccomandato il conferimento della prima designazione di medicinale orfano per il trattamento della sindrome di Prader-Willi (PWS) allla carbetocina .

La PWS è una condizione seriamente debilitante per cui attualmente non esiste alcun trattamento specifico approvato.

pazienti affetti da PWS hanno spesso un'aspettativa di vita decisamente ridotta e richiedono un'assistenza continuativa.

La sindrome di Prader-Willi presenta un'ampia varietà di sintomi, come ad esempio:

• un senso di fame continua con conseguente costante desiderio di mangiare che porta all'obesità,
• compromissione della funzionalità delle gonadi,
• difficoltà di apprendimento e problemi comportamentali.

La designazione di medicinale orfano della carbetocina dà accesso agli sponsor ad incentivi che incoraggiano e sostengono lo sviluppo di questo farmaco.

La valutazione della domanda di designazione per la carbetocina è stata sostenuta dall’opinione dei rappresentanti dei pazienzi di EURORDIS, che hanno confermato le grandi carenze nelle cure necessarie per il trattamento dei pazienti affetti dalla sindrome di Prader-Willi.

Questa designazione offre altre possibilità di trattamento per diverse malattie rare legate all’assunzione eccessiva di cibo, all’ autismo e ad alcuni disturbi comportamentali psicotici.

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