Nuestro papel

EURORDIS ha un ruolo importante nel processo di sviluppo dei farmaci orfani attraverso la partecipazione al comitato per i medicinali orfani(COMP) presso l'Agenzia europea per i medicinali (EMA).

EURORDIS è stato fondamentale per lo sviluppo e il sostegno all’adozione del:

• Regolamento europeo per i medicinali orfani nel 1999
• Regolamento in materia di farmaci pediatrici nel 2006
• Regolamento europeo sui medicinali per le terapie avanzate nel 2007

Sviluppo di farmaci orfani

La nostra organizzazione ricopre anche un ruolo importante nel processo di sviluppo di un farmaco orfano, partecipando al Comitato per i medicinali orfani (COMP), al Comitato Pediatrico (PDCO), al Comitato per le terapie avanzate (CAT) e al Gruppo di lavoro dei malati e dei consumatori (PCWP) presso l'Agenzia europea del farmaco (EMA).

Advocacy per gli incentivi

Nel caso dello sviluppo dei farmaci orfani, abbiamo sostenuto con successo l’implementazioni degli incentivi con conseguente:

• esenzione relativa al processo di autorizzazione all'immissione in commercio
• prolungamento di 2 anni dell’esclusiva di mercato per i farmaci orfani pediatrici (12 anni invece di 10 per altri farmaci orfani).
• presentazione parallela UE-USA delle domande di designazione di farmaco orfano per accelerare lo sviluppo e l'accesso a nuovi farmaci sulla base di un singolo fascicolo
• creazione da parte della Commissione, nell'ambito del 7° programma quadro della ricerca dell'UE, di un programma di ricerca clinica per i farmaci orfani a sostegno dei prodotti designati,
• incentivi nazionali come assegni di ricerca e crediti d'imposta.

La nostra organizzazione sostiene continuamente l'accesso dei pazienti ai farmaci orfani autorizzati mediante:

• sondaggi periodici di valutazione e confrontando la situazione reale relativa alla disponibilità dei farmaci orfani per i pazienti nei vari Stati dell’UE
• la promozione della politica europea e di criteri comuni per l'accesso ai farmaci orfani. Leggi la relazione sul valore clinico aggiunto dei farmaci orfani (CAVOD).

Qualità e coerenza delle informazioni

Tramite la nostra stretta collaborazione con l'EMA, cerchiamo di garantire la qualità e la coerenza delle informazioni prodotte sui farmaci orfani.

Quando nuovi farmaci ricevono la designazione di orfani, viene redatto una sintesi pubblica sui pareri relativi al farmaco orfano (Public Summary of the Orphan drug opinion - PSO), la nostra organizzazione esamina poi i pareri prima della loro pubblicazione sul sito dell’EMA.

Abbiamo anche il compito di facilitare la revisione delle relazioni EPAR (European Public Assessment Report) da parte delle associazioni dei malati. Le relazioni EPAR sono prodotte al momento dell'autorizzazione all'immissione in commercio e sono documenti destinati al pubblico.

Empowerment dei malati

EURORDIS identifica e sostiene i rappresentanti delle persone affette da malattie rare nella loro partecipazione a:

• rappresentanti dei pazienti coinvolti nei comitati scientifici e gruppi di lavoro dell’EMA
• protocolli di assistenza
• gruppi di consulenza scientifica (SAG) presso il Comitato dei prodotti medicinali orfani
• altri incontri, come dibattiti sulle linee guida e programmi di gestione del rischio

Il ruolo svolto da EURORDIS è economicamente indipendente dall’industria farmaceutica.

Tutte le attività collegate ai farmaci orfani sono possibili grazie al lavoro dei volontari di EURORDIS e al sostegno finanziario dei suoi soci AFM-Telethon ed EMA.