Passi importanti verso una nuova azione comunitaria per migliorare l'accesso ai medicinali orfani per tutti i malati dell'UE

Come è possibile promuovere lo sviluppo sostenibile dei costosi farmaci orfani garantendo l'accesso a questi medicinali per tutti i cittadini dell'Unione Euorpea? Questa domanda è stata al centro delle discussioni del Gruppo di lavoro sulla definizione dei prezzi del Forum farmaceutico europeo a partire dal 2007 e per tutto il 2008. Il fatto che l'accesso e l'utilizzo reale del mercato variano fortemente tra uno Stato e l'altro e persino all'interno di uno stesso Stato è stato confermato da diversi studi, come l'Alcimed Study e la serie di indagini EurordisCare.

Il Gruppo di lavoro, che è appoggiato dalla Commissione Europea e comprende i rappresentanti degli Stati membri e le associazioni dei malati, EURORDIS in collaborazione con il Forum europeo dei malati, ha lavorato duramente per creare idee che favorissero l'equità dell'accesso ai farmaci orfani nell'UE. I risultati di questo lavoro sono visibili nei Principi guida adottati recentemente dal Gruppo. Si tratta di un importante documento che potrebbe aiutare gli Stati membri a garantire a tutti i cittadini europei un accesso equo e rapido a un numero sempre maggiore di farmaci orfani. Inoltre, se accettato dal Consiglio dei Ministri, nel 2009 potrebbero tenersi delle discussioni sulla sua implementazione.

“Complessivamente, a mio avviso, i risultati sono stati molto positivi,” afferma il Direttore generale d EURORDIS, Yann Le Cam. “Sono stati identificati di comune accordo i colli di bottiglia principali e l'eventuale via d'uscita. Lo spirito: è stata rafforzata la collaborazione europea tra gli Stati membri e con le autorità europee e l'accesso e la qualità delle cure rimangono gli obiettivi principali.

Le due misure concrete più importanti sono:

• Valutazione scientifica comune sul valore clinico aggiunto dei farmaci orfani che gli Stati membri devono utilizzare per basare ed accelerare le proprie decisioni sul rimborso;
• Promozione della definizione dei prezzi condizionata.

I malati necessitano di un accesso rapido ed ampio ai medicinali innovativi. La valutazione del valore clinico aggiunto e la definizione dei prezzi saranno rivisti periodicamente sulla base di dati reali supplementari.

Il primo impegno del Gruppo di lavoro è stato di identificare i colli di bottiglia principali incontrati dai medicinali orfani nel loro cammino verso i malati. Si è concluso che esistono delle barriere importanti non solo in termini di ricerca e sviluppo, ma anche in relazione alla definizione dei prezzi e alle pratiche di rimborso da parte delle aziende e delle autorità nazionali, come anche in termini di valutazione del valore clinico aggiunto e di sensibilizzazione e sviluppo di conoscenze tra i professionisti del settore sanitario.

Tra queste barriere, sicuramente la più sensibile e problematica è quella relativo alla definizione dei prezzi e al rimborso, dal momento che esso dipende largamente dalla situazione economica di ciascuno Stato membro. Bisogna ricordare che le autorità nazionali sono spesso restie ad accettare di rimborsare farmaci orfani che sono di solito molto costosi, per i quali esistono talvolta estensioni di indicazioni e per i quali esiste spesso un bisogno costante di trattamento. Nonostante ciò, entrano in gioco altri fattori, come la priorità data alle malattie rare e ai farmaci orfani nel bilancio sanitario e il limite entro il quale le autorità sono in grado di monitorare e gestire l'utilizzo, per controllare i bilanci sanitari malgrado i prezzi alti.

Questa è la ragione per la quale alcuni Stati membri stanno già organizzando l'utilizzo controllato dei medicinali orfani attraverso i centri di eccellenza dedicati, ai quali vengono indirizzati tutti i pazienti con una specifica malattia orfana. Pertanto, va detto che i network europei di riferimento tra i centri di eccellenza sono un modo ottimale per controllare l'utilizzo dei farmaci, facendo un uso migliore dei limitati bilanci sanitari e in definitiva riducendo le differenze di accesso nell'Unione Europea.

“Il concetto di collaborazione europea per la valutazione scientifica del valore aggiunto dei farmaci orfani è finalmente accettato!” spiega Yann Le Cam. “Ancora una volta le malattie rare indicano la strada e promuovono approcci innovativi per costruire una Europa migliore per i malati.”

Per saperne di più:
Link al documento sui principi guida (in inglese) >

Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta nel numero di Novembre 2008 della nostra Newsletter.

Autore: Paloma Tejada
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Fotos: © EURORDIS