Promuovere lo sviluppo di farmaci orfani

Il numero crescente di malattie rare in attesa di una cura è una questione molto importante di salute pubblica. 

Spesso l’insufficienza di incentivi per i produttori di questi farmaci e la mancanza di documentazione di supporto alle applicazioni limita il numero di nuovi farmaci orfani.

La legislazione sui farmaci orfani

La legislazione sui farmaci orfani si propone di fornire incentivi per le aziende farmaceutiche che sviluppano e commercializzano farmaci per il trattamento di malattie rare.

Un precedente innovativo è stato fissato dagli Stati Uniti nel 1983 con l’Orphan Drug Act. Nel 1990, prima il Giappone, poi l’Australia, hanno adottato delle leggi a favore dei farmaci orfani.

La rivoluzione ha raggiunto l'Europa nel 1999, con il Regolamento sui medicinali orfani (Regolamento CE n ° 141/2000), adottato dal Parlamento Europeo il 16 dicembre 1999 e pubblicato a gennaio 2000.

EURORDIS ha rappresentato la comunità dei pazienti affetti da malattie rare in Europa, promuovendo l'adozione di questo regolamento.

In seguito alla sua adozione è stato creato un comitato europeo, chiamato Comitato per i medicinali orfani (COMP), per analizzare le richieste di designazione di "farmaco orfano" in Europa.

Storia della legislazione sui farmaci orfani

  • 1983 – Primo Orphan Drug Act negli Stati Uniti
  • 1990s – Legge sui farmaci orfani adottata a Singapore (91) in Giappone (93) e in Australia (97)
  • 1999 – Adozione da parte del Parlamento Europeo del Regolamento sui prodotti medicinali orfani
  • 2000 – Creazione del Comitato per i prodotti medicinali orfani (COMP) presso l’Agenzia europea del farmaco (EMA) a Londra

Incentivi previsti dal regolamento UE:

Esclusiva commerciale in Europa

Un prodotto orfano riceve un’autorizzazione all'immissione in commercio dall’EMA (Agenzia europea del farmaco). Prodotti competitivi simili non possono essere immessi sul mercato per 10 anni dopo aver ricevuto l’autorizzazione all'immissione in commercio. Nel caso dei farmaci pediatrici l’esclusiva commerciale è estesa a 12 anni.

Protocollo di assistenza

L'EMA fornisce alle aziende farmaceutiche dei protocolli di assistenza (consulenza scientifica per i prodotti orfani), sotto forma di pareri scientifici sui vari test e sperimentazioni cliniche necessari per lo sviluppo dei farmaci. Questa informazione viene fornita senza alcun costo, o ad una tariffa ridotta, per ottimizzare lo sviluppo di farmaci orfani e garantire una migliore conformità ai requisiti della regolamentazione europea.

Diminuzione delle tasse

Durante il processo di approvazione vengono concessi sgravi fiscali ed esoneri per le designazioni orfane. Questi si applicano all’autorizzazione all'immissione in commercio, ai controlli, alle variazioni e ai protocolli di assistenza.

Ricerca finanziata dall'UE

Le aziende farmaceutiche che sviluppano farmaci orfani possono beneficiare di specifiche sovvenzioni da parte dell'UE e dei programmi degli Stati europei e di iniziative a sostegno della ricerca e dello sviluppo. Questo include i programmi quadro della Comunità Europea.

Procedura centralizzata a livello europeo per i farmaci orfani

L'illustrazione seguente mostra le fasi della procedura centralizzata dei farmaci orfani in Europa, dalla richiesta di designazione di farmaco orfano all’autorizzazione all'immissione in commercio.

Orphan drug Regulatory Process in EU

Page created: 06/02/2012
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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