I Farmaci Orfani

I Farmaci Orfani sono prodotti medicinali destinati alla diagnosi, prevenzione o alla cura di malattie o disturbi rari che mettono in pericolo la vita del paziente o che sono comunque molto gravi. I farmaci sono detti “orfani” perché l’industria farmaceutica in condizioni normali di mercato, è poco interessata a produrre e a commercializzare prodotti destinati solamente ad un ristretto numero di pazienti affetti da patologie molto rare.

 

I Farmaci Orfani

I “farmaci orfani” sono prodotti medicinali destinati alla diagnosi, prevenzione o cura di malattie molto gravi e pericolose per la vita o di condizioni che sono definite rare.

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Promuovere lo sviluppo di farmaci orfani

Il numero crescente di malattie rare in attesa di una cura è una questione molto importante di salute pubblica. 

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Designazione di farmaco orfano

Il primo passo nello sviluppo di un farmaco orfano è quello di ottenere la designazione di prodotto medicinale orfano.

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Migliora la sicurezza dei tuoi farmaci (Farmacovigilanza)

Questa sezione spiega cosa è utile fare quando si sospetta un possibile effetto collaterale del trattamento.

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Accesso precoce ai farmaci

Quando un nuovo farmaco è in fase di sviluppo, i pazienti vogliono sapere quando questo sarà disponibile. Non tutti i pazienti possono aspettare la fine delle sperimentazioni cliniche e la valutazione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio. I programmi di Uso Compassionevole sono realizzati proprio per soddisfare queste esigenze.

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Nuestro papel

EURORDIS ha un ruolo importante nel processo di sviluppo dei farmaci orfani attraverso la partecipazione al comitato per i medicinali orfani(COMP) presso l'Agenzia europea per i medicinali (EMA).

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Il coinvolgimento dei rappresentanti dei malati

I rappresentanti dei malati sono attivamente coinvolti nello sviluppo dei farmaci orfani e degli affari regolamentari.

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Valutazione delle tecnologie sanitarie

L’Health Technology Assessment (HTA) è un’analisi multi-disciplinare che esamina gli effetti a lungo termine di eventuali terapie basate su tecnologie sanitarie nuove o già esistenti.

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Accesso ai farmaci orfani

Un buon medicinale per i pazienti affetti da malattie rare è un farmaco che è disponibile nel Paese di residenza ed a prezzi accessibili.

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