Acesso aos medicamentos órfãos

Um bom medicamento para os que têm doenças raras é aquele que está disponível no país em que vivem e que tem um preço acessível.

O medicamento de pouco valerá se um destes fatores não se verificar. Devido aos seus custos, é isto que lamentavelmente observamos com demasiada frequência neste momento na UE.

Há vários fatores que contribuem para esta situação. A designação como medicamento órfão, o aconselhamento científico aos protocolos experimentais e a autorização de introdução no mercado pertencem a um procedimento centralizado. Contudo, a responsabilidade pela avaliação do valor terapêutico e pela determinação dos preços e das comparticipações destes produtos inovadores permanece sob a alçada dos Estados-Membros.

Negociações para a determinação dos preços nos Estados-Membros

No caso da avaliação do valor terapêutico, nem todos os Estados-membros têm capacidade técnica para fazer avaliações tão complexas. Quanto aos preços, cada Estado negoceia separadamente com as empresas farmacêuticas e Por vezes, as empresas têm a tendência de começar a negociar com os Estados-membros que lhes concedem preços mais elevados que, depois, são usados como referência nas negociações com os outros Estados-membros.

Os Estados-membros atrasam as negociações o mais que podem para evitar que o medicamento fique disponível e que tenham assim de suportar o respetivo custo. Apesar de esta situação poder parecer favorável quer às empresas farmacêuticas, quer aos Estados-membros, na verdade não é assim.

Os Estados-membros acabam por pagar preços mais elevados pelos medicamentos e as empresas farmacêuticas perdem parte dos dez anos de exclusividade por causa de negociações que podem chegar a arrastar-se por quatro anos.

A EURORDIS começou a denunciar esta situação no seu primeiro inquérito sobre disponibilidade dos medicamentos órfãos apresentado ao Comité da Transparência da Comissão Europeia em 2004. O relatório da Comissão Europeia elaborado sobre os primeiros cinco anos da Legislação em matéria de Medicamentos Órfãos também menciona este inquérito.

A EURORDIS realizou 3 inquéritos acerca do acesso a medicamentos órfãos:

Melhorar o acesso aos medicamentos órfãos

A EURORDIS não para de trabalhar para identificar os principais obstáculos encontrados pelos doentes quando tentam aceder a medicamentos órfãos e propõe medidas concretas para os ultrapassar.

Este trabalho foi iniciado pela EURORDIS e por outros no Grupo de Trabalho sobre a Determinação de Preços do Fórum Farmacêutico da UE realizado em 2007 (leia os Princípios Orientadores do Fórum Farmacêutico da UE acerca da melhoria do acesso a medicamentos órfãos por todos os cidadãos europeus afetados).

A barreira identificada como mais importante foi a relativa à determinação dos preços e das comparticipações. As autoridades nacionais são frequentemente relutantes em reembolsar medicamentos órfãos que requerem a extensão das indicações e a necessidade de tratamento vitalício. Não obstante, há outros fatores em jogo:

  • A prioridade (ou ausência dela) dada às doenças raras e aos medicamentos órfãos nos orçamentos para a saúde
  • O grau de capacidade de monitorização e gestão do uso pelas autoridades, para que possam controlar os orçamentos mesmo com preços elevados.

Determinação dos preços e das comparticipações: Enfrentar o desafio

Para calcular qual o número de novos medicamentos órfãos que podemos esperar que recebam uma autorização de introdução no mercado na próxima década, a EURORDIS realizou uma análise com base na experiência dos EUA desde que a Lei dos Medicamentos Órfãos norte-americana foi adotada. Decidimos fazê-lo em resposta a receios acerca de um potencial dilúvio de novos medicamentos órfãos e dos custos que este acarretaria para a sociedade. (Leia a "Declaração da EURORDIS "Medicamentos órfãos: enfrentar o desafio para garantir um futuro melhor aos 30 milhõesde doentes da Europa»).”).

As conclusões e as recomendações finais acerca de determinação de preços e de comparticipações que saíram do Fórum Farmacêutico de Alto Nível da UE foram que, «apesar de o Regulamento n.º 141/2000 relativo aos medicamentos órfãos ter estimulado a investigação e o desenvolvimento de medicamentos órfãos na UE, o acesso atempado e em pé de igualdade aos medicamentos órfãos aprovados na UE continua a ser problemático e o acesso ao mercado e a utilização efetivas variam fortemente entre os Estados-Membros e em diferentes regiões dentro dos mesmos».

A medida mais importante recomendada consensualmente por todos os Estados-Membros, a indústria e os grupos de doentes do Fórum Farmacêutico Europeu foi a de que se deveria elaborar um relatório de avaliação científica comum acerca do valor clínico acrescentado dos medicamentos órfãos. Este relatório destina-se à utilização pelos Estados-Membros como base e motor das suas decisões sobre a comparticipação.

 

A EURORDIS realizou diversos inquéritos sobre o acesso real aos medicamentos órfãos nos países da UE para revelar os locais onde há necessidades por responder.
O envolvimento da EURORDIS na questão da fixação de preços e da comparticipação dos medicamentos órfãos e no acesso por parte dos doentes não tem parado de crescer. Temos participado a vários níveis de discussão em diferentes plataformas e fóruns da UE, promovendo o debate com todos as partes interessadas relevantes.
Em conjunto com a EURORDIS e outros grupos de doentes, a direção da EMA, o COMP, a Comissão Europeia e o grupo de ação dos laboratórios farmacêuticos que desenvolvem medicamentos órfãos contribuíram para a publicação de documentos com políticas que apelam à melhoria do acesso atempado aos medicamentos órfãos aprovados em todos os Estados-membros da UE. Algumas oficinas da Mesa Redonda Empresarial da EURORDIS dedicaram-se à análise do acesso dos doentes aos produtos órfãos, bem como à elaboração de um processo para o fluxo de informação do CAVOMP que seja aceitável e significativo para todos os envolvidos.
 

Para uma colaboração europeia mais estreita

Em 2010, a Comissão Europeia incumbiu a Ernst & Young de realizar um estudo sobre a exequibilidade da criação de um mecanismo para a troca de conhecimentos sobre o valor acrescentado clínico dos medicamentos órfãos (CAVOMP). Os resultados do estudo e os cenários propostos foram apresentados em 2011 no EUCERD.
Com base no estudo da Ernst & Young, os membros do EUCERD discutiram o melhor mecanismo a pôr em prática para o CAVOMP. As diferentes partes interessadas com assento no EUCERD, a saber, peritos e representantes dos 27 Estados-membros da UE, países do EEE, a indústria e a EURORDIS, debateram durante mais de um ano qual seria o melhor mecanismo a aplicar na prática para o fluxo de informação sobre o CAVOMP tanto a nível europeu como de cada Estado-membro.

EUCERD recommendation for a cavomp information flowA adoção da recomendação do EUCERD sobre o fluxo de informação sobre o CAVOMP para a Comissão Europeia e para os Estados-membros é o último marco de um longo processo de desenvolvimento e comercialização de medicamentos destinados às pessoas que vivem com doenças potencialmente fatais, graves, heterogéneas e raras.  Leia a «EUCERD Recommendation on improving informed decisions based on the Clinical Added Value of Orphan Medicinal Products (CAVOMP) Information Flow to the European Commission and Member States» (Recomendação do EUCERD relativa à melhoria das decisões informadas com base no fluxo de informação sobre o Valor Acrescentado Clínico dos Medicamentos Órfãos (CAVOMP) para a Comissão Europeia e para os Estados-membros).

 

Page created: 16/04/2012
Page last updated: 06/10/2014
 
 
A voz das pessoas com doenças raras na EuropaEURORDIS A voz internacional das pessoas com doenças raras, Rare Diseases Internacional, é uma iniciativa da EURORDISRare Disease International Reúne doentes, famílias e especialistas para partilhar experiências num fórum multilinguístico. A RareConnect é uma iniciativa da EURORDIS RareConnect An international awareness raising campaign taking place on the last day of February each year, Rare Disease Day is a EURORDIS initiativeRare Disease Day Adira ao maior encontro europeu das partes interessadas no âmbito das doenças raras na Conferência Bienal Europeia sobre Doenças Raras e Produtos Órfãos. A ECRD é uma iniciativa da EURORDISEuropean Conference on Rare Diseases