Avanço importante na terapia genética da Hemofilia B

Um estudo preliminar anglo-americano aponta para uma terapia genética com "potencial para melhorar a qualidade de vida" das pessoas com Hemofilia B.

De acordo com o estudo, uma única injeção poderá fazer com que os pacientes de Hemofilia B deixem de precisar de medicação.

Os investigadores da Grã-Bretanha trataram com êxito seis pacientes de coagulopatia injetando-os com a forma correta de um gene defeituoso. Quatro deles passaram a dispensar a sua medicação.

Este sucesso é resultado de vários avanços menores alcançados ao longo de vários anos por diferentes grupos de investigadores.

• Ler o artigo completo do NY Times
• Ler informação da EURORDIS sobre a regulamentação de terapias avançadas na UE (em inglês)
• Ler sobre os delegados da EURORDIS no COMP (Comité para Terapias Avançadas na Agência Europeia de Medicina).