Celebração dos 10 Anos do Regulamento dos Medicamentos Órfãos na Europa
«Em termos globais, o Regulamento pode ser considerado um sucesso. L evou a que entrassem no mercado medicamentos para doenças raras que até aí não tinham tratamento, transformando as vidas dos doentes e dependentes, melhorando também a qualidade de vida e de sobrevida», refere Lesley Greene, uma antiga Presidente da EURORDIS e actual membro do Comité dos Medicamentos Órfãos (COMP).
O Regulamento contribuiu para aumentar a investigação, o desenvolvimento e a introdução no mercado de medicamentos órfãos na Europa. Desde a sua adopção, foram revistos mais de 1000 requerimentos para obtenção do estatuto de medicamentos órfãos e o número de novos requerimentos aumenta todos os anos. Nestes 10 anos, houve 728 que foram designados como «medicamentos órfãos» e 60 que receberam autorização de introdução no mercado. Cerca de 2.5-2.6 milhões de doentes poderão vir a beneficiar deles. A tendência consolidada indica que, em média, serão aprovados para introdução no mercado 10 novos medicamentos órfãos por ano na UE ao longo dos próximos 5 a 10 anos.
Que tipo de medicamentos é que são designados? A maioria deles é designada para cancros raros (46%), doenças metabólicas (10%), doenças cardiovasculares e respiratórias (9%), para mencionar apenas algumas das áreas terapêuticas.
Em termos da prevalência, mais de metade das designações diz respeito a doenças que afectam entre 1 a 3 em cada 10 000 pessoas, o que está bastante abaixo do limite para a definição epidemiológica de doença rara (5/10 000) – daí que, potencialmente, se dirijam às necessidades das pessoas com doenças muito raras. «Pode afirmar-se que o Regulamento estimulou a investigação das doenças raras e muito raras, o que levou não só a potenciais tratamentos nestas áreas, mas desencadeou também novos conhecimentos sobre as causas, a eventual prevenção e possíveis terapias tanto para doenças menos raras como para doenças comuns», explica Lesley Greene.
Na verdade, o Regulamento dos Medicamentos Órfãos promoveu a inovação. Ao longo dos anos observou-se um aumento constante de medicamentos de terapia avançada, tais como medicamentos com base em células, genes e tecidos, que atingem actualmente 7% de todos os medicamentos designados. Em termos globais, cerca de 30% das designações de medicamentos órfãos são classificadas como inovadoras. «O Regulamento da UE relativo aos Medicamentos Órfãos desempenhou cabalmente o seu papel, indo mesmo para além das nossas expectativas de há 12 anos. O Regulamento é um poderoso instrumento para incentivar e canalizar investimentos nas áreas terapêuticas em que as perspectivas de retorno do investimento não eram suficientes nas condições normais de mercado. Ainda que isto não seja suficiente para resolver as imensas necessidades com que as pessoas com doenças raras se defrontam, sabemos agora que as forças motrizes para as terapias para as doenças raras são a coexistência de grupos de doentes para a doença em causa, de registos de doentes e de uma rede europeia de investigadores ou de médicos: é altura de articular melhor as políticas de desenvolvimento de medicamentos com a política da UE para a investigação e para a saúde pública», acrescenta Yann Le Cam, Director Executivo da EURORDIS e antigo Vice-presidente do COMP.
Além disso, os incentivos integrados no Regulamento têm tido um impacto positivo no desenvolvimento de medicamentos e têm ajudado a reduzir o tempo para a autorização de introdução no mercado. O Aconselhamento Científico (ou Protocolo de Assistência para os medicamentos órfãos) proporciona a oportunidade para as empresas que desenvolvem medicamentos optimizarem os seus planos de investigação e desenvolvimento e reduzirem as incertezas a respeito dos resultados da regulamentação.
O Regulamento também beneficiou em particular a indústria biotecnológica e as pequenas e médias empresas, que conseguiram atrair empresas de capital de risco para, assim, levarem os seus produtos do laboratório para a cabeceira dos doentes, graças aos incentivos económicos e científicos proporcionados pelo Regulamento dos Medicamentos Órfãos. O Regulamento está a melhorar a capacidade de inovação da UE ao nível da saúde e a competitividade da indústria e, simultaneamente, está a criar empregos de elevado valor acrescentado.
Paralelamente, os promotores que obtêm uma designação de medicamento órfão beneficiam de reduções (ou isenções) de taxas para vários procedimentos regulamentares, tais como protocolos de assistência, requerimentos de autorização de introdução no mercado e actividades pós-autorização, junto da Agência Europeia do Medicamento (EMA). Além disso, o requerimento comum para a designação como medicamento órfão por parte da FDA/EMA reduziu o fardo administrativo.
No entanto, ainda há coisas que podem ser melhoradas. Há uma necessidade óbvia de mais medicamentos órfãos para necessidades médicas não satisfeitas. «Sessenta medicamentos órfãos para as cerca de 6000-7000 doenças raras são claramente insuficientes. As companhias podiam ser orientadas para áreas em que há falta de tratamentos, de modo a concentrarem aí os seus esforços ao nível da investigação», defende Fabrizia Bignami, Directora de Desenvolvimento Terapêutico na EURORDIS. «Também há uma necessidade gritante de mais investigação básica em doenças em que actualmente não há investigação nem tratamento no horizonte. Por esta razão, seria útil recolher dados sobre a utilização de medicamentos órfãos aprovados e de outros medicamentos em doenças para as quais não estão especificamente indicados.»
«Todos os anos são retirados do mercado medicamentos para indicações frequentes porque terminou o período em que estavam protegidos por patentes, já não são lucrativos e foram introduzidos produtos novos e inovadores. Apesar disso, muitos desses medicamentos têm uma utilização em doenças raras para as quais não estão especificamente indicados nem clinicamente validados, daí resultando vidas que são salvas ou uma melhoria significativa na vida de pessoas com essas doenças raras. Precisamos de encontrar formas de identificar sistematicamente estes medicamentos e de estudar a sua utilização em doenças para as quais não estão especificamente indicados, de modo a que, se os resultados forem positivos, se possa criar um ambiente mais favorável para manter esses medicamentos no mercado», defende Yann Le Cam. «Esperamos que de futuro a Agência Europeia do Medicamento venha a desempenhar um papel importante na identificação das lacunas no desenvolvimento de medicamentos, por exemplo, analisar as razões para a descontinuação do desenvolvimento de medicamentos designados como medicamentos órfãos e propor acções correctivas.»
Mantém-se ainda outro desafio significativo – traduzir as autorizações de introdução no mercado em efectiva disponibilidade para os doentes em todos os Estados-membros. Um inquérito sobre a acessibilidade dos medicamentos, levado a cabo pela EURORDIS em 2007, revelou que a maioria dos países menos populosos sofre de maiores demoras na disponibilização dos medicamentos órfãos e que, nalguns países com um PIB elevado, apenas um pequeno número de medicamentos órfãos estão efectivamente disponíveis.
«O maior desafio e a maior ameaça irá continuar a ser o acesso equitativo, por causa do custo e das políticas nacionais de saúde que encaram os medicamentos em função do orçamento em vez de ser pelo seu valor acrescentado clínico», refere Lesley Greene. «Por seu lado, isto pode tornar-se um desincentivo para a indústria perseguir o desafio do desenvolvimento de medicamentos órfãos, de tal modo que se pode vir a regressar à situação que existia há duas décadas.
É por isso que a EURORDIS, a indústria e os mais reputados investigadores académicos têm vindo a advogar uma avaliação científica comum do valor acrescentado clínico dos medicamentos órfãos, associada a Planos de Gestão dos Benefícios (juntando actividades de investigação pós-introdução no mercado aprovadas pelos Estados-membros), assim como a políticas de preços condicionados, de modo a harmonizar e a acelerar as decisões sobre os preços e as comparticipações em todos os Estados-membros. Em conjunto, advogam a rápida criação de um Grupo de Trabalho na Agência Europeia do Medicamento para estas actividades de Avaliação do Valor Acrescentado Clínico.
Nas palavras de Lesley Greene: «As soluções para as doenças raras já não estão apenas nas nossas mentes, estão no mapa e a caminho!»
Para mais informações:
Este artigo foi originalmente publicado no número de Junho de 2010 do boletim informativo da EURORDIS.
Autor: Paloma Tejada
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Fotos: © EURORDIS; Inserm/Benchoua, Alexandra; Inserm/Depardieu, Michel
