Designação como medicamento órfão

A primeira etapa no desenvolvimento de qualquer medicamento órfão é obter a designação de Medicamento Órfão.

Os medicamentos destinados às doenças raras podem obter o rótulo de «medicamento órfão» com base num número definido de critérios, sucintamente indicados abaixo:

  • O produto destina-se a uma indicação cuja prevalência não excede 5 em 10 000 pessoas na UE.
  • A doença é potencialmente fatal, gravemente debilitante ou é uma afeção grave e crónica.
  • Não está ainda autorizado na UE qualquer método satisfatório de diagnóstico, prevenção ou tratamento da afeção. Se existir algum método, o medicamento para o qual está a ser solicitada a designação enquanto órfão tem de demonstrar que proporciona vantagens significativas para as pessoas afetadas.

Comité dos Medicamentos Órfãos

O Comité dos Medicamentos Órfãos (COMP) da Agência Europeia de Medicamentos, sedeada em Londres, emite um parecer positivo acerca da designação como medicamento órfão e cabe à Comissão Europeia tomar a decisão final.

O COMP foi criado como parte do Regulamento da UE relativo aos Medicamentos Órfãos para rever os pedidos de indicação como «medicamento órfão».

Designação como medicamento órfão em qualquer fase do desenvolvimento

A designação como medicamento órfão é possível em qualquer fase do seu desenvolvimento desde que seja devidamente demonstrada a justificação científica da plausibilidade médica do medicamento na indicação solicitada.

A investigação pode ser pré-clínica (ainda não testada em seres humanos) ou pode ter atingido a fase de ensaios clínicos em humanos.

A designação como medicamento órfão não indica qualquer aprovação para o uso do medicamento na afeção designada. Primeiro, há que satisfazer os critérios de eficácia, segurança e qualidade para que seja atribuída uma autorização de introdução no mercado.

Além da posição de Vice-Presidente, a EURORDIS deteve dois dos três lugares atribuídos a representantes das associações de doentes no COMP desde a sua criação no ano 2000.

Pode encontrar informações pormenorizadas sobre a designação como medicamento órfão europeu no sítio na Internet da EMA .

Está disponível uma lista completa dos medicamentos órfãos designados e autorizados na EUROPA em: ec.europa.eu

Page created: 07/02/2012
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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