Dois representantes da EURORDIS nomeados para o CAT
Dois representantes da EURORDIS nomeados para o Comité para as Terapias Avançadas da Agência Europeia de Medicamentos
O há muito esperado Comité para as Terapias Avançadas (CAT) é agora uma realidade. A criação deste comité científico na EMEA é o último passo no sentido da implementação do Regulamento da UE relativo a Medicamentos de Terapia Avançada, que foi adoptado em 2007. Este regulamento, e o Comité que foi criado em resultado disso, tem o potencial para estimular o desenvolvimento de terapias novas e emergentes e melhorar o acesso a elas por parte dos doentes.
Os medicamentos de terapia avançada são novos medicamentos com base em genes (terapia genética), células (terapia celular) e tecidos (engenharia de tecidos). Devido à grande quantidade de medicamentos de terapia avançada que estão actualmente a ser desenvolvidos, tornou-se necessário um comité especializado. Estas terapias avançadas podem ajudar a tratar uma série de doenças raras como a ADA-SCID (Imunodeficiência Combinada Grave), a distrofia muscular, a leucodistrofia, a hemofilia, a talassemia e a fibrose cística. São terapias com um interesse potencial para os doentes e para a indústria.
«As promessas que as terapias avançadas representam para o tratamento bem-sucedido de determinadas doenças raras estão neste momento mais próximas de se tornarem uma realidade», afirma Michele Lipuci Di Paola, recém-nomeado como representante da EURORDIS no Comité. «A criação do CAT é a parte mais importante do processo porque sem ele os medicamentos de terapia avançada podem nunca chegar ao mercado.»
É importante sublinhar que o CAT tem um papel de aconselhamento junto de outro Comité da EMEA, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP),
que faz recomendações à Comissão Europeia relativamente à autorização de introdução de medicamentos no mercado. No entanto, o CAT é extremamente importante porque é responsável pela avaliação dos medicamentos de terapia avançada, pela preparação de pareceres sobre cada requerimento e pela sua submissão ao CHMP antes de este fazer a sua recomendação final. Os membros do comité estudam os requerimentos das companhias farmacêuticas que pretendem desenvolver terapias avançadas e elaboram um parecer sobre se estes medicamentos podem ser designados como terapias avançadas e cumprir os padrões de segurança no mercado. Também dão pareceres especializados sobre dados não clínicos, o que pode ajudar as pequenas e médias empresas que desenvolvem estes produtos a obter uma certificação que os faça avançar mais um passo no caminho da autorização de introdução no mercado.
O CAT é composto por cinco membros do CHMO, por um representante de cada Estado-membro, assim como por dois profissionais de saúde e dois representantes dos doentes. A EURORDIS foi seleccionada como um dos dois representantes dos doentes no Comité. «Estamos orgulhosos pela nomeação da Dra. Fabrizia Bignami como membro efectivo e do Dr. Michele Lipucci Di Paola como suplente. Ambos têm posto os seus conhecimentos científicos e o seu empenho pessoal ao serviço das pessoas com doenças raras», refere Yann Le Cam. «É fundamental que as doenças raras estejam bem representadas num organismo que pretende regular as terapias avançadas, uma vez que a maioria das doenças raras são genéticas e poderão beneficiar bastante dos progressos nesta área.»
Fabrizia Bignami foi nomeada para membro efectivo com base na sua experiência de oito anos a representar os interesses dos doentes no que respeita ao desenvolvimento de terapias avançadas. O seu empenho no apoio àqueles que vivem com doenças raras levou-a, inicialmente, à Associação Francesa de Distrofia Muscular (AFM) e, mais tarde, à EURORDIS, como Directora de Desenvolvimento Terapêutico. Na sua qualidade de Observadora Permanente no Comité dos Medicamentos Órfãos (COMP) da EMEA durante os últimos seis anos, teve oportunidade de constatar o número crescente de medicamentos órfãos abrangidos pela definição de medicamentos de terapia avançada. Fabrizia Bignami tem um doutoramento em Biologia Celular e do Desenvolvimento pela Universidade de Roma. A sua formação científica é especialmente apropriada, uma vez que se centra na terapia celular e genética. Fabrizia é italiana, viveu a maior parte da sua vida adulta em França e fala inglês fluentemente. Ela traz para o CAT uma combinação única de trabalho científico e de activismo na área das doenças raras com uma verdadeira experiência internacional.
O facto de os representantes dos doentes estarem envolvidos neste Comité é importante porque neste momento há pouca gente especializada na avaliação destes medicamentos; e aspectos como o seguimento dos doentes a longo prazo e as estratégias de gestão de riscos na fase posterior à autorização de introdução no mercado são extremamente importantes. Os doentes também têm um conhecimento único, baseado na experiência, quando se trata de avaliar ensaios clínicos, que são fundamentais para obter a autorização de introdução no mercado. «Enquanto doentes, temos experiência directa nos ensaios clínicos e podemos dar uma opinião informada sobre como os organizar, como os tornar transparentes e eticamente aceitáveis, e como transmitir os resultados para o exterior», explica Michele Lipucci Di Paola. «Por esta razão, a EURORDIS organiza sessões de formação para os doentes sobre o processo de desenvolvimento dos medicamentos e elaborou uma Carta sobre Ensaios Clínicos.»
Para mais informações:
- Artigo do boletim informativo de Março de 2006 sobre a proposta de Regulamento Europeu relativo às Terapias Avançadas
- Sobre a Regulamentação da UE relativa a Medicamentos de Terapia Avançada
- Contributo da EURORDIS durante o processo de consulta da proposta de regulamento relativo às terapias avançadas
Este artigo publicou-se previamente no número de Abril de 2009 de nosso boletim informativo.
Autor: Paloma Tejada
Tradutores: Victor Ferreira
Fotos: © EMEA & EURORDIS & European Community, 2009
