A futura regulamentação da UE sobre as terapias avançadas

Das promessas da investigação à realidade

A Comissão Europeia divulgou a sua mais recente proposta sobre um Regulamento Europeu relativo a Medicamentos de Terapias Avançadas em Novembro de 2005. «O simples facto de a Comissão e as autoridades reguladoras europeias estarem a trabalhar num regulamento mostra que estes produtos inovadores são uma verdadeira esperança para os doentes, em particular para os que têm doenças raras», afirma Fabrizia Bignami, que tem o pelouro do Desenvolvimento Terapêutico na Eurordis.

Existem três tipos de terapias avançadas: terapia genética, terapia das células somáticas e engenharia dos tecidos. As terapias genética e celular estão actualmente na fase dos ensaios clínicos para o tratamento de doenças genéticas específicas, cancros raros e outras doenças neurodegenerativas. A engenharia dos tecidos é uma nova biotecnologia que combina vários aspectos da medicina, da biologia e da engenharia para produzir, reparar ou substituir tecidos humanos. Não é difícil imaginar o potencial destas novas terapias para ajudar a melhorar a qualidade de vida dos indivíduos com doenças raras. No entanto, as terapias avançadas baseiam-se em processos de produção novos e complexos, e ainda são muito poucos os conhecimentos específicos para avaliar este tipo de produtos. Aspectos como o seguimento dos doentes a longo prazo e estratégias de gestão de riscos na fase posterior à autorização de introdução no mercado são cruciais. A criação de um regulamento europeu é uma forma de responder a estes factores complexos ao estabelecer um quadro regulamentar para apoiar a evolução e garantir a segurança dos doentes.

Mas existe uma segunda razão para a Comissão Europeia propor um regulamento. Os produtos das terapias genética e celular foram classificados como medicamentos e, como tal, são objecto de regulamentação na UE. Por outro lado, produtos da engenharia dos tecidos não são classificados como medicamentos ou dispositivos médicos, pelo que não estão sujeitos a qualquer quadro regulamentar. Por esta razão, a forma como os produtos da engenharia dos tecidos são classificados e autorizados varia conforme os Estados-membros, o que torna difícil a sua circulação no espaço da UE, podendo inclusivamente impedir os doentes de lhes terem acesso. «Esta situação está na origem da segmentação do mercado e cria entraves ao desenvolvimento da indústria», conforme explica Nicolas Rossignol, da DG das Empresas e da Indústria da Comissão Europeia. Daí que a Comissão tenha decidido resolver este problema juntando os três tipos de terapias avançadas num único quadro regulamentar.

O objectivo do Regulamento é facilitar a investigação, o desenvolvimento e a autorização dos produtos das terapias avançadas para melhorar o acesso dos doentes a esses mesmos produtos. A Comissão levou a cabo um amplo processo de consultas que incluiu doentes, a indústria, hospitais, médicos e reguladores, bem como os investigadores. A Eurordis deu o seu contributo enviando os seus comentários.

As principais medidas da proposta da Comissão são:

• a criação de um procedimento centralizado de autorização de introdução no mercado para os produtos das terapias avançadas;
• a criação do Comité para as Terapias Avançadas (CAT) no seio da Agência Europeia de Avaliação dos Medicamentos (EMA) para prestar aconselhamento no processo de autorização de introdução no mercado; o CAT ficará encarregado de definir os critérios e as orientações para a avaliação destes produtos;
• a prestação de aconselhamento técnico e de gestão de riscos para garantir a qualidade e a segurança.

Nicolas Rossignol insiste nas questões éticas associadas às terapias genéticas e celulares: «É evidente que, por razões éticas, a decisão sobre a utilização ou não de qualquer tipo de células, incluindo as células estaminais embrionárias, continua a ser uma responsabilidade nacional.»

A proposta vai agora ser submetida à aprovação do Parlamento e do Conselho Europeu antes de ser adoptada. «Deverá demorar cerca de três anos até a proposta se tornar lei», adianta Fabrizia Bignami. «Os produtos das terapias avançadas irão ser sujeitos cada vez mais a ensaios clínicos. Não há dúvida de que as pessoas com doenças raras estão cada vez mais perto de passar a dispor destes novos produtos medicinais. Outro ponto extremamente positivo é o facto de na proposta de regulamento ser explicitamente reconhecida a importância do papel desempenhado pelos representantes dos doentes.»

Para mais informações:

• Cópia da Proposta de Regulamento relativo a Medicamentos de Terapias Avançadas
• Comunicado da Comissão Europeu sobre terapias avançadas (16/11/2005)
• O que são os produtos celulares e da engenharia de tecidos?(PDF em inglês)
• O que é a terapia genética?
• Contributo da Eurordis durante o processo de consultas da proposta de regulamento relativo às terapias avançadas

Este artigo publicou-se previamente no número de Março de 2006 de nosso boletim informativo.

Autor: Jerome Parisse-Brassens
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Fotos : Nicolas Rossignol © European Communities, 1997-2005
Ilustrações: terapia genética © Genetics Home Reference, a service of the U.S. National Library of Medicine.
Information Published: January 22, 2006
Investigadores © European Community, 2006