O acesso ao uso compassivo de medicamentos órfãos nos EUA

Uma «lotaria» para as pessoas com doenças raras

A NORD - National Organization for Rare Disorders dos EUA - tem muitos programas de educação, investigação e de divulgação dos seus objectivos. Também disponibiliza programas de assistência medicamentosa a doentes sem seguro de saúde e mesmo àqueles que os têm mas que, em função das coberturas do seguro, não dispõem dos meios para adquirir medicamentos órfãos mais caros. Estes programas também se destinam aos beneficiários do Seguro de Incapacidade da Segurança Social cuja incapacidade os impeça de trabalhar e aos pais de crianças doentes que, para cuidar delas, tiveram que deixar de trabalhar. «Os programas tiveram início em 1998, quando o fabricante de um medicamento mais caro pediu à NORD que garantisse que os doentes sem seguro e aqueles que tivessem rendimentos baixos e médios não fossem privados de medicação por não terem meios para a adquirir», conta-nos Maria Harding, Vice-Presidente da NORD para os Serviços aos Doentes. «O fabricante considerou que seria preferível ser a NORD, uma associação independente e imparcial, a tomar a decisão de quem é que iria receber os medicamentos gratuitamente.» E foi assim que os programas tiveram início. Actualmente, em Abril de 2006, a NORD gere 26 programas para diversos medicamentos. Estes programas incluem a assistência medicamentosa (para doentes sem seguro de saúde), cobertura da parte não comparticipada pela Medicare e pelos seguros de saúde (quando a comparticipação destes não cobre o custo total dos medicamentos), programas de emergência (para medicamentos cuja disponibilidade é escassa) e programas para aumentar o acesso (no caso do uso compassivo).

O uso compassivo de medicamentos pode ser concedido no caso de medicamentos experimentais quando o doente não participa num ensaio clínico e a companhia farmacêutica se dispõe a fornecer o medicamento. Os programas administrados pela NORD para aumentar o acesso ao uso compassivo de medicamentos funcionam de maneira diferente dos programas europeus.

Os programas da NORD processam-se da seguinte forma:

• O médico remete o doente que necessita de um medicamento para uma Organização com Contrato de Investigação (OCI), que é uma entidade que recolhe dados científicos para os protocolos.
• A OCI recolhe os pedidos dos médicos e envia-os para a NORD.
• A NORD verifica se cada pedido está completo (p. ex., o pedido deve incluir uma autorização do doente, os doentes devem cumprir outras regras do protocolo e devem ser seleccionados exclusivamente com base em critérios médicos rigorosos).
• De seguida, a NORD dá entrada aos pedidos numa base de dados e executa um «selecção aleatória computorizada» para escolher os doentes que irão beneficiar do programa.
• A NORD informa quer os doentes seleccionados, quer os que o não foram, assim como os médicos e a companhia farmacêutica.

Estes programas são por vezes designados por lotarias uma vez que o processo de selecção é completamente aleatório. «O problema é que não há medicamentos suficientes para toda a gente», afirma Maria Harding. «Por isso, este processo é considerado como sendo imparcial.» A frequência e o número de doentes seleccionados são determinados pela companhia farmacêutica. A percentagem de doentes seleccionados varia de acordo com a quantidade de medicamentos dados pela companhia e com o número de pedidos. Esta percentagem atinge frequentemente os 90%, mas nalguns casos, por exemplo, quando o medicamento é novo e ainda não foi introduzido no mercado, pode não passar dos 20%. «Os doentes que não são seleccionados continuam a ser elegíveis para futuras selecções», acrescenta Maria Harding, «pelo que, em muitos casos, toda a gente acaba por ter acesso ao medicamento. Cada selecção pode ser replicada no caso de uma inspecção da FDA¹ - o que é importante em termos de credibilidade e confiança.»

Os programas de aumento do acesso (PAA) têm sido posto em causa. Em primeiro lugar, a disponibilidade dos medicamentos é sempre limitada. Depois, o acesso aleatório nem sempre é bem aceite pela comunidade. E, por fim, também tem havido algumas questões relacionadas com a dimensão do programa depois deste ter sido iniciado.» A NORD está a avançar com um conjunto de questões relacionadas com os PAA e que vai dirigir à comunidade, às associações de doenças raras e às companhias farmacêuticas. Eis algumas destas questões: Deverá haver um limiar de procura antes de se criar um PAA? Deverão ser desenvolvidas linhas de orientação para evitar estar sempre a reinventar a roda sempre que se inicia um novo PAA? De qualquer modo a controvérsia continua e a palavra «lotaria» continuará a surgir em muitas mentes.

Para mais informações:
Programas de Assistência Medicamentosa da NORD

¹US Food and Drug Administration

Este artigo publicou-se previamente no número de Junho de 2006 de nosso boletim informativo.

Autor: Jerome Parisse-Brassens
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Fotos: doutor © 2004 Mayo Foundation for Medical Education and Research ; medications © 2004 budgetstockphoto.com
Ilustrações: Logo de NORD © NORD - National Organization for Rare Disorders