O nosso papel

EURORDIS tem um papel importante no processo de medicamento órfão desenvolvimento através da participação no Comité dos Medicamentos Órfãos da Agência Europeia de Medicamentos.

A EURORDIS foi fundamental para o desenvolvimento e para a promoção da adoção dos documentos:

• Regulamento da UE relativo aos Medicamentos Órfãos em 1999
• Regulamento da UE relativo aos Medicamentos para Uso Pediátrico em 2006
• Regulamento da UE Relativo aos Medicamentos de Terapia Avançada de 2007

Desenvolvimento de medicamentos órfãos

Também desempenhamos um papel importante no processo de desenvolvimento de medicamentos órfãos ao participar no Comité dos Medicamentos Órfãos (COMP), no Comité Pediátrico (PDCO), no Comité para Terapias Avançadas (CAT) e no Grupo de Trabalho de Doentes e Consumidores (PCWP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA).

Promoção dos incentivos

No caso do desenvolvimento dos medicamentos órfãos, promovemos com êxito a implementação de incentivos donde resultaram:

• Reduções das taxas relativamente ao processo de aprovação da introdução no mercado,
• A extensão de 2 anos da exclusividade de comercialização de medicamentos órfãos para uso pediátrico (12 anos em vez dos 10 atribuídos a outros medicamentos órfãos),
• A submissão paralela na UE e nos EUA de pedidos de designação como medicamento órfão para acelerar o desenvolvimento e o acesso a novos fármacos com base num único dossiê,
• A criação pela Comissão, no âmbito do 7.º Programa-Quadro para a Investigação da UE, de um Programa de Investigação Clínica para medicamentos órfãos para apoiar os produtos designados,
• Incentivos nacionais, como bolsas de investigação e benefícios fiscais.

Continuamos a promover o acesso dos doentes a medicamentos órfãos autorizados através de:

• Inquéritos regulares que avaliam e comparam a situação real em termos da disponibilidade de medicamentos órfãos para os doentes nos vários Estados-Membros
• Promoção de políticas europeias e critérios comuns para o acesso a medicamentos órfãos. Leia mais sobre o Valor Clínico Acrescentado dos Medicamentos Órfãos (CAVOD)

Qualidade e consistência da informação

Na colaboração estreita que mantemos com a EMA, asseguramos a qualidade e a consistência da informação produzida sobre os medicamentos órfãos.

Quando novos fármacos recebem a designação como medicamento órfão, é elaborado um parecer sobre o Resumo Público do Medicamento Órfão e nós revemos os pareceres antes da sua publicação no sítio na Internet da EMA.

Além disso, facilitamos a revisão dos EPAR resumidos (Relatórios Públicos Europeus de Avaliação) pelos grupos de pessoas com doenças raras. Estes são elaborados quando a autorização de introdução no mercado é atribuída e representam documentos destinados ao grande público.

Capacitação dos doentes

A EURORDIS identifica e apoia representantes de pessoas com doenças raras para que participem em:

• Comités científicos da EMA e grupos de trabalho
• Aconselhamento científico aos protocolos experimentais
• Grupos de Aconselhamento Científico (SAG) do Comité de Medicamentos para Uso Humano
• Outros encontros, como debates sobre orientações e programas de gestão de riscos

O papel desempenhado pela EURORDIS é financeiramente independente da indústria farmacêutica.

Todas as atividades relacionadas com medicamentos órfãos são possibilitadas pelo trabalho dos voluntários da EURORDIS e pelo apoio financeiro dos seus membros, da AFM-Téléthon e da EMA.